Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekten og sikkerheten til Tesevatinib hos pasienter med ADPKD

10. januar 2023 oppdatert av: Kadmon, a Sanofi Company

En dobbeltblind randomisert parallell gruppestudie av effekten og sikkerheten til tesevatinib hos personer med autosomal dominant polycystisk nyresykdom

Målet med studien var å sammenligne og evaluere sikkerhet og effekt av tesevatinib 50 milligram (mg) versus placebo hos deltakere med autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sikkerhet og effekt av 50 mg tesevatinib sammenlignet med placebo hos deltakere med ADPKD ble vurdert.

Hovedformålet med denne studien var fokusert på å evaluere endringen fra baseline i høydejustert totalt nyrevolum (htTKV) målt ved magnetisk resonansavbildning (MRI) i månedene 12, 18 og 24 og 30 dager etter dose hos deltakerne med ADPKD behandlet med tesevatinib eller placebo.

Hvis de var kvalifisert for studiedeltakelsen, ble deltakerne tilfeldig tildelt enten undersøkelsesbehandlingsgruppe eller placebogruppe. Behandlingsgruppen fikk 50 mg tesevatinib én gang daglig i 24 måneder og kontrollgruppen fikk placebo én gang daglig i 24 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • University of California San Diego
      • La Mesa, California, Forente stater, 91942
        • California Institute for Renal Research
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale Nephrology Clinical Research
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33952
        • Coastal Nephrology Associates Research Center, LLC
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33614
        • Genesis Clinical Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Rogosin Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Temple, Texas, Forente stater, 10016
        • Baylor Scott & White Research Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (VOKSEN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ADPKD-diagnose basert på Ravines kriterier.
  • Cyster på minst 1 centimeter.
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet større enn eller lik (>=) 25 milliliter per minutt per 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73 m^2) og mindre enn eller lik (<=) 90 ml/min/1,73 m^2, ved å bruke den variable formelen Modification of Diet in Renal Disease-4.
  • htTKV må oppfylle følgende krav: >= 500 milliliter (mL) for deltakere 18-35 år; >= 750 ml for deltakere 36-49 år; >= 900 ml for deltakere 50-60 år.
  • Deltakeren hadde følgende laboratorieverdier:

Blodplater større enn (>) nedre normalgrense (LLN); Hemoglobin > 9 gram per desiliter; Total bilirubin <= 1,5 milligram per desiliter; Aspartataminotransferase mindre enn (<) 2,5*øvre normalgrense (ULN); Alaninaminotransferase < 2,5*ULN; Protrombintid/delvis tromboplastintid <=1,5*ULN; Serumkaliumnivåer innenfor normale grenser; Serummagnesiumnivåer innenfor normale grenser; Albumin >= LLN; Amylase <=1,5*ULN; Lipase <=1,5*ULN; Protrombintid og delvis tromboplastintid <=1,5*ULN; International normalized ratio (INR) <=1,5, bortsett fra de deltakerne som tar warfarin som må ha INR <=3.

  • Kvinnelige deltakere i fertil alder med negativ graviditetstest ved screening.
  • Hvis de var seksuelt aktive, gikk deltakeren med på å bruke 2 aksepterte prevensjonsmetoder i løpet av studien og i 6 måneder etter den siste dosen av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere nefrektomi.
  • Nyretransplantasjon.
  • Tuberøs sklerose.
  • Hippel-Lindau sykdom.
  • Ervervet cystisk sykdom.
  • Medfødt fravær av 1 nyre og/eller behov for dialyse eller transplantasjon i overskuelig fremtid.
  • Moderat hematuri.
  • Ukontrollert hypertensjon.
  • Tilstedeværelse av nyre- eller leversten (stein) som forårsaker symptomer.
  • Mottok eventuell utprøvingsbehandling innen 30 dager før behandlingsstart (dag 1 besøk).
  • Fikk tolvaptan 30 dager før oppstart av behandling (dag 1 besøk).
  • Fikk aktiv behandling for urinveisinfeksjon 4 uker før oppstart av behandling (dag 1 besøk).
  • Anamnese med pankreatitt eller kjent risiko for pankreatitt.
  • Deltakeren oppfylte et av følgende hjertekriterier:
  • Gjennomsnittlig QTc-intervall korrigert for hjertefrekvens ved hjelp av Fridericias formel (QTcF) på >450 millisekunder.
  • Anamnese med torsade de pointes, ventrikkeltakykardi eller fibrillering, patologisk sinusbradykardi (< 50 slag per minutt), hjerteblokk (unntatt førstegradsblokkering, som kun er PR-intervallforlengelse), medfødt lang QT-syndrom eller ny ST-segmentheving eller depresjon eller ny Q-bølge på elektrokardiogram.
  • Deltakere med en historie med atriearytmier ble diskutert med Medical Monitor.
  • Familiehistorie med medfødt lang QT-syndrom eller uforklarlig hjertedød.
  • Symptomatisk hjertesvikt (i henhold til retningslinjer fra New York Heart Association), ustabil angina, hjerteinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke innen 6 måneder før studiestart.
  • Anamnese med ventrikulære rytmeforstyrrelser.
  • Anamnese med hjertearytmier, hjerneslag eller hjerteinfarkt.
  • Har en pacemaker.
  • Anamnese med perikardiell effusjon eller tilstedeværelse av perikardiell effusjon på screeningekkokardiogram.
  • Ta medisiner som er kjent for å hemme cytokrom P450 (CYP)3A4-isozymet eller medisiner som er CYP3A4-induktorer, eller medisiner assosiert med torsade de pointes eller kjent for å forlenge QTcF-intervallet, inkludert antiarytmiske medisiner innen 2 uker før screening.
  • Ukontrollert sammenfallende sykdom som ville begrense etterlevelse av studiekrav.
  • Deltakeren var gravid, planla å bli gravid eller ammer.
  • Humant immunsviktvirus positivt.
  • Hepatitt B eller C positiv.
  • Immunkompromittert.
  • Dokumentert renal vaskulær sykdom som resulterer i ukontrollert hypertensjon.
  • Tidligere mottatt en epitelial vekstfaktorreseptor (EGFR).
  • Allergi eller overfølsomhet overfor komponenter av tesevatinib eller placebo eller deres formuleringer.
  • Vært afatisk på grunn av tidligere kataraktoperasjoner eller medfødt abnormitet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Tesevatinib
Deltakerne fikk tesevatinib 50 mg tablett oralt én gang daglig (QD) i opptil 25,3 måneder.
Legemiddel: Tesevatinib
Farmasøytisk form: Tablett; Administrasjonsvei: oralt
Andre navn:
  • KD019
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med tesevatinib tablett oralt QD i opptil 25,3 måneder.
Legemiddel: Placebo
Farmasøytisk form: Tablett (identisk med tesevatinib); Administrasjonsvei: oralt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i høydejustert totalt nyrevolum (htTKV) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1), måned 12
htTKV ble beregnet ved å bruke totalt nyrevolum (i milliliter) oppnådd fra magnetisk resonansavbildning (MRI) delt på høyde (i meter). Minste kvadrat (LS) gjennomsnitt og standardfeil (SE) ble estimert ved å bruke analyse av kovariansmodell (ANCOVA). Endring fra baseline i htTKV ved måned 12 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje (dag 1), måned 12
Endring fra baseline i høydejustert totalt nyrevolum ved måned 18
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1), måned 18
htTKV ble beregnet ved å bruke totalt nyrevolum (i milliliter) oppnådd fra MR delt på høyde (i meter). LS gjennomsnitt og SE ble estimert ved å bruke ANCOVA-modell. Endring fra baseline i htTKV ved måned 18 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje (dag 1), måned 18
Endring fra baseline i høydejustert totalt nyrevolum ved måned 24
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1), måned 24
htTKV ble beregnet ved å bruke totalt nyrevolum (i milliliter) oppnådd fra MR delt på høyde (i meter). LS gjennomsnitt og SE ble estimert ved å bruke ANCOVA-modell. Endring fra baseline i htTKV ved måned 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje (dag 1), måned 24
Endring fra baseline i høydejustert totalt nyrevolum ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1), Slutt på studiet (når som helst opptil 26 måneder)
htTKV ble beregnet ved å bruke totalt nyrevolum (i milliliter) oppnådd fra MR delt på høyde (i meter). LS gjennomsnitt og SE ble estimert ved å bruke ANCOVA-modell. Endring fra baseline i htTKV ved slutten av studien (dvs. opptil 26 måneder) ble rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje (dag 1), Slutt på studiet (når som helst opptil 26 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. opptil 26 måneder)
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk studiedeltaker som hadde administrert et legemiddel og som ikke nødvendigvis måtte ha en årsakssammenheng med behandlingen. TEAE var bivirkninger som utviklet seg eller forverret seg eller ble alvorlige fra den første dosen (dag 1) av studiemedikamentet til studiens slutt.
Fra baseline (dag 1) opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. opptil 26 måneder)
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ved månedene 12, 18, 24 og slutten av studien
Tidsramme: Baseline (dag 1), måneder 12, 18, 24 og ved slutten av studiet (dvs. når som helst opptil 26 måneder)
eGFR er en test for nyrefunksjon. eGFR ble beregnet ved å bruke formelen for 4-variable modifikasjon av kosthold ved nyresykdom (MDRD-4) rapportert som milliliter per minutt per 1,73 kvadratmeter (ml/min/1,73) m^2). LS gjennomsnitt og SE ble estimert ved bruk av ANCOVA-modell.
Baseline (dag 1), måneder 12, 18, 24 og ved slutten av studiet (dvs. når som helst opptil 26 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. oktober 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

25. januar 2022

Studiet fullført (FAKTISKE)

25. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

29. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

6. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACT17675
  • KD019-211 (ANNEN: Kadmon)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autosomal dominant polycystisk nyre

Kliniske studier på Tesevatinib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Spain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere