Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van de werkzaamheid en veiligheid van tesevatinib bij proefpersonen met ADPKD

10 januari 2023 bijgewerkt door: Kadmon, a Sanofi Company

Een dubbelblind gerandomiseerd onderzoek in parallelle groepen naar de werkzaamheid en veiligheid van tesevatinib bij proefpersonen met autosomaal dominante polycystische nierziekte

Het doel van de studie was het vergelijken en evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van tesevatinib 50 milligram (mg) versus placebo bij deelnemers met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De veiligheid en werkzaamheid van 50 mg tesevatinib in vergelijking met placebo bij deelnemers met ADPKD werd beoordeeld.

Het primaire doel van deze studie was gericht op het evalueren van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in in hoogte aangepast totaal niervolume (htTKV) zoals gemeten met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) op 12, 18 en 24 maanden en 30 dagen na de dosis bij deelnemers met ADPKD behandeld met tesevatinib of placebo.

Indien ze in aanmerking kwamen voor deelname aan de studie, werden de deelnemers willekeurig toegewezen aan de onderzoeksbehandelingsgroep of de placebogroep. De behandelingsgroep kreeg 50 mg tesevatinib eenmaal daags gedurende 24 maanden en de controlegroep kreeg de placebo eenmaal daags gedurende 24 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

80

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California San Diego
      • La Mesa, California, Verenigde Staten, 91942
        • California Institute for Renal Research
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale Nephrology Clinical Research
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33952
        • Coastal Nephrology Associates Research Center, LLC
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33614
        • Genesis Clinical Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Rogosin Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Temple, Texas, Verenigde Staten, 10016
        • Baylor Scott & White Research Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ADPKD-diagnose op basis van de criteria van Ravine.
  • Cysten van minimaal 1 centimeter.
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid groter dan of gelijk aan (>=) 25 milliliter per minuut per 1,73 vierkante meter (ml/min/1,73 m^2) en minder dan of gelijk aan (<=) 90 ml/min/1,73 m ^ 2, met behulp van de variabele formule Wijziging van dieet bij nierziekte-4.
  • htTKV moet aan de volgende eisen voldoen: >= 500 milliliter (ml) voor deelnemers van 18-35 jaar; >= 750 ml voor deelnemers van 36-49 jaar; >= 900 ml voor deelnemers van 50-60 jaar.
  • De deelnemer had de volgende laboratoriumwaarden:

Bloedplaatjes groter dan (>) ondergrens van normaal (LLN); Hemoglobine > 9 gram per deciliter; Totaal bilirubine <= 1,5 milligram per deciliter; Aspartaataminotransferase minder dan (<) 2,5*bovengrens van normaal (ULN); Alanine-aminotransferase < 2,5*ULN; Protrombinetijd/partiële tromboplastinetijd <=1,5*ULN; Serumkaliumspiegels binnen normale grenzen; Serummagnesiumwaarden binnen normale grenzen; Albumine >= LLN; Amylase <=1,5*ULN; Lipase <=1,5*ULN; Protrombinetijd en partiële tromboplastinetijd <=1,5*ULN; Internationale genormaliseerde ratio (INR) <=1,5, behalve die deelnemers die warfarine gebruiken die een INR <=3 moeten hebben.

  • Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd met negatieve zwangerschapstest bij screening.
  • Als de deelnemer seksueel actief was, stemde hij ermee in om 2 geaccepteerde anticonceptiemethoden te gebruiken in de loop van het onderzoek en gedurende 6 maanden na hun laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere nefrectomie.
  • Niertransplantatie.
  • Tubereuze sclerose.
  • Ziekte van Hippel-Lindau.
  • Verworven cystische ziekte.
  • Aangeboren afwezigheid van 1 nier en/of noodzaak tot dialyse of transplantatie binnen afzienbare tijd.
  • Matige hematurie.
  • Ongecontroleerde hypertensie.
  • Aanwezigheid van nier- of leverstenen (stenen) die symptomen veroorzaken.
  • Een onderzoekstherapie ontvangen binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de therapie (bezoek op dag 1).
  • Kreeg tolvaptan 30 dagen voorafgaand aan de start van de therapie (bezoek op dag 1).
  • Actieve behandeling gekregen voor urineweginfectie 4 weken voorafgaand aan de start van de therapie (bezoek op dag 1).
  • Geschiedenis van pancreatitis of bekend risico op pancreatitis.
  • De deelnemer voldeed aan een van de volgende cardiale criteria:
  • Gemiddeld QTc-interval gecorrigeerd voor hartslag met behulp van Fridericia's formule (QTcF) van >450 milliseconden.
  • Geschiedenis van torsade de pointes, ventriculaire tachycardie of fibrillatie, pathologische sinusbradycardie (< 50 slagen per minuut), hartblok (exclusief eerstegraads blok, alleen PR-intervalverlenging), congenitaal lang QT-syndroom of nieuwe ST-segmentverhoging of -depressie of nieuwe Q-golf op elektrocardiogram.
  • Deelnemers met een voorgeschiedenis van atriale aritmieën werden besproken met de Medische Monitor.
  • Familiegeschiedenis van congenitaal lang QT-syndroom of onverklaarbare hartdood.
  • Symptomatisch hartfalen (volgens de richtlijnen van de New York Heart Association), onstabiele angina, myocardinfarct of cerebrovasculair accident binnen 6 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie.
  • Geschiedenis van ventriculaire ritmestoornissen.
  • Geschiedenis van hartritmestoornissen, beroerte of hartinfarct.
  • Heeft een pacemaker.
  • Geschiedenis van pericardiale effusie of aanwezigheid van pericardiale effusie op screening-echocardiogram.
  • Medicijnen nemen waarvan bekend is dat ze het cytochroom P450 (CYP)3A4-isozym remmen of medicijnen die CYP3A4-inductoren zijn, of medicijnen die verband houden met torsade de pointes of waarvan bekend is dat ze het QTcF-interval verlengen, inclusief antiaritmica binnen 2 weken voorafgaand aan de screening.
  • Ongecontroleerde bijkomende ziekte die de naleving van de studievereisten zou beperken.
  • Deelnemer was zwanger, was van plan zwanger te worden of gaf borstvoeding.
  • Humaan immunodeficiëntievirus positief.
  • Hepatitis B of C positief.
  • Verzwakt immuunsysteem.
  • Gedocumenteerde niervaatziekte resulterend in ongecontroleerde hypertensie.
  • Eerder een epitheliale groeifactorreceptor (EGFR) ontvangen.
  • Allergie of overgevoeligheid voor componenten van tesevatinib of placebo of hun formuleringen.
  • Afakisch geweest als gevolg van een eerdere cataractoperatie of aangeboren afwijking.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Tesevatinib
Deelnemers kregen tesevatinib 50 mg tablet oraal eenmaal daags (QD) gedurende maximaal 25,3 maanden.
Geneesmiddel: Tesevatinib
Farmaceutische vorm: tablet; Toedieningsweg: oraal
Andere namen:
  • KD019
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
De deelnemers kregen tot 25,3 maanden een orale QD-tablet die overeenkwam met een tesevatinib-tablet.
Geneesmiddel: Placebo
Farmaceutische vorm: tablet (identiek aan tesevatinib); Toedieningsweg: oraal

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in in hoogte aangepast totaal niervolume (htTKV) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), maand 12
htTKV werd berekend met behulp van het totale niervolume (in milliliter) verkregen uit magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) gedeeld door de hoogte (in meters). Kleinste kwadraten (LS) gemiddelde en standaardfout (SE) werden geschat met behulp van analyse van covariantie (ANCOVA) model. Verandering ten opzichte van baseline in htTKV op maand 12 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn (dag 1), maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in voor hoogte aangepast totaal niervolume in maand 18
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), maand 18
htTKV werd berekend met behulp van het totale niervolume (in milliliter) verkregen uit MRI gedeeld door de lengte (in meters). LS mean en SE werden geschat met behulp van het ANCOVA-model. Verandering ten opzichte van baseline in htTKV op maand 18 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn (dag 1), maand 18
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in voor hoogte aangepast totaal niervolume in maand 24
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), maand 24
htTKV werd berekend met behulp van het totale niervolume (in milliliter) verkregen uit MRI gedeeld door de lengte (in meters). LS mean en SE werden geschat met behulp van het ANCOVA-model. Verandering ten opzichte van baseline in htTKV op maand 24 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn (dag 1), maand 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in voor hoogte aangepast totaal niervolume aan het einde van het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), einde studie (tot 26 maanden)
htTKV werd berekend met behulp van het totale niervolume (in milliliter) verkregen uit MRI gedeeld door de lengte (in meters). LS mean en SE werden geschat met behulp van het ANCOVA-model. Verandering ten opzichte van baseline in htTKV aan het einde van de studie (d.w.z. tot 26 maanden) werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn (dag 1), einde studie (tot 26 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf baseline (dag 1) tot 30 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel (d.w.z. tot 26 maanden)
Een ongewenst voorval (AE) was een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinische studie die een geneesmiddel toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met de behandeling hoefde te hebben. TEAE's waren bijwerkingen die zich ontwikkelden of verergerden of ernstig werden vanaf de eerste dosis (dag 1) van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de studie.
Vanaf baseline (dag 1) tot 30 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel (d.w.z. tot 26 maanden)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) op maand 12, 18, 24 en aan het einde van het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), maanden 12, 18, 24 en aan het einde van de studie (d.w.z. op elk moment tot 26 maanden)
eGFR is een test voor de nierfunctie. eGFR werd berekend met behulp van de 4-variabele modificatie van het dieet bij nierziekte (MDRD-4) formule gerapporteerd als milliliter per minuut per 1,73 vierkante meter (ml/min/1,73 m^2). LS mean en SE werden geschat met behulp van het ANCOVA-model.
Basislijn (dag 1), maanden 12, 18, 24 en aan het einde van de studie (d.w.z. op elk moment tot 26 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

12 oktober 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

25 januari 2022

Studie voltooiing (WERKELIJK)

25 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juni 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

29 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

6 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACT17675
  • KD019-211 (ANDER: Kadmon)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Tesevatinib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Armenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren