Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Tesevatinibs effekt och säkerhet hos patienter med ADPKD

10 januari 2023 uppdaterad av: Kadmon, a Sanofi Company

En dubbelblind randomiserad parallell gruppstudie av effektiviteten och säkerheten av Tesevatinib hos personer med autosomal dominant polycystisk njursjukdom

Målet med studien var att jämföra och utvärdera säkerhet och effekt av tesevatinib 50 milligram (mg) jämfört med placebo hos deltagare med autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Säkerhet och effekt av 50 mg tesevatinib i jämförelse med placebo hos deltagare med ADPKD utvärderades.

Det primära syftet med denna studie var fokuserat på att utvärdera förändringen från Baseline i höjdjusterad total njurvolym (htTKV) mätt med magnetisk resonanstomografi (MRT) månaderna 12, 18 och 24 och 30 dagar efter dos hos deltagarna med ADPKD behandlad med tesevatinib eller placebo.

Om de var berättigade till studiedeltagandet, tilldelades deltagarna slumpmässigt till antingen undersökningsbehandlingsgrupp eller placebogrupp. Behandlingsgruppen fick 50 mg tesevatinib en gång dagligen i 24 månader och kontrollgruppen fick placebo en gång dagligen i 24 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

80

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • University of California San Diego
      • La Mesa, California, Förenta staterna, 91942
        • California Institute for Renal Research
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Yale Nephrology Clinical Research
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Förenta staterna, 33952
        • Coastal Nephrology Associates Research Center, LLC
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33614
        • Genesis Clinical Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Rogosin Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Temple, Texas, Förenta staterna, 10016
        • Baylor Scott & White Research Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (VUXEN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • ADPKD-diagnos baserad på Ravines kriterier.
  • Cystor på minst 1 centimeter.
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet större än eller lika med (>=) 25 milliliter per minut per 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73 m^2) och mindre än eller lika med (<=) 90 ml/min/1,73 m^2, med hjälp av den variabla formeln Modification of Diet in Renal Disease-4.
  • htTKV måste uppfylla följande krav: >= 500 milliliter (mL) för deltagare 18-35 år; >= 750 ml för deltagare 36-49 år; >= 900 ml för deltagare 50-60 år.
  • Deltagaren hade följande laboratorievärden:

Trombocyter större än (>) nedre normalgräns (LLN); Hemoglobin > 9 gram per deciliter; Totalt bilirubin <= 1,5 milligram per deciliter; Aspartataminotransferas mindre än (<) 2,5*övre normalgräns (ULN); Alaninaminotransferas < 2,5*ULN; Protrombintid/partiell tromboplastintid <=1,5*ULN; Serumkaliumnivåer inom normala gränser; Serummagnesiumnivåer inom normala gränser; Albumin >= LLN; Amylas <=1,5*ULN; lipas <=1,5*ULN; Protrombintid och partiell tromboplastintid <=1,5*ULN; International normalized ratio (INR) <=1,5, förutom de deltagare som tar warfarin som måste ha INR <=3.

  • Kvinnliga deltagare i fertil ålder med negativt graviditetstest vid screening.
  • Om de var sexuellt aktiva gick deltagaren med på att använda 2 accepterade preventivmetoder under studiens gång och i 6 månader efter sin sista dos av studieläkemedlet.

Exklusions kriterier:

  • Tidigare nefrektomi.
  • Njurtransplantation.
  • Tuberös skleros.
  • Hippel-Lindaus sjukdom.
  • Förvärvad cystisk sjukdom.
  • Medfödd frånvaro av 1 njure och/eller behov av dialys eller transplantation inom överskådlig framtid.
  • Måttlig hematuri.
  • Okontrollerad hypertoni.
  • Förekomst av njur- eller leverstenar (stenar) som orsakar symtom.
  • Fick all undersökningsterapi inom 30 dagar före behandlingsstart (dag 1 besök).
  • Fick tolvaptan 30 dagar innan behandlingsstart (dag 1 besök).
  • Fick aktiv behandling för urinvägsinfektion 4 veckor innan behandlingsstart (dag 1 besök).
  • Historik av pankreatit eller känd risk för pankreatit.
  • Deltagaren uppfyllde något av följande hjärtkriterier:
  • Medel QTc-intervall korrigerat för hjärtfrekvens med Fridericias formel (QTcF) på >450 millisekunder.
  • Historik med torsade de pointes, ventrikulär takykardi eller flimmer, patologisk sinusbradykardi (< 50 slag per minut), hjärtblockering (exklusive förstagradsblockering, som endast är PR-intervallförlängning), medfödd långt QT-syndrom eller ny ST-segmenthöjning eller depression eller ny Q-våg på elektrokardiogram.
  • Deltagare med en historia av förmaksarytmier diskuterades med Medical Monitor.
  • Familjehistoria med medfött långt QT-syndrom eller oförklarlig hjärtdöd.
  • Symtomatisk hjärtsvikt (enligt New York Heart Associations riktlinjer), instabil angina, hjärtinfarkt eller cerebrovaskulär olycka inom 6 månader före studiestart.
  • Historik av ventrikulära rytmrubbningar.
  • Historik av hjärtarytmier, stroke eller hjärtinfarkt.
  • Har en pacemaker.
  • Anamnes med perikardutgjutning eller förekomst av perikardutgjutning på screeningekokardiogram.
  • Att ta någon medicin som är känd för att hämma cytokrom P450 (CYP)3A4-isozymet eller andra läkemedel som är CYP3A4-inducerare, eller andra läkemedel associerade med torsade de pointes eller kända för att förlänga QTcF-intervallet, inklusive antiarytmiska läkemedel inom 2 veckor före screening.
  • Okontrollerad interkurrent sjukdom som skulle begränsa efterlevnaden av studiekrav.
  • Deltagaren var gravid, planerade att bli gravid eller ammade.
  • Humant immunbristvirus positivt.
  • Hepatit B eller C positiv.
  • Immunförsvagad.
  • Dokumenterad njurkärlsjukdom som resulterar i okontrollerad hypertoni.
  • Har tidigare fått en epitelial tillväxtfaktorreceptor (EGFR).
  • Allergi eller överkänslighet mot komponenter i tesevatinib eller placebo eller deras formuleringar.
  • Varit afakisk på grund av tidigare kataraktoperation eller medfödd abnormitet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Tesevatinib
Deltagarna fick tesevatinib 50 mg tablett oralt en gång dagligen (QD) i upp till 25,3 månader.
Läkemedel: Tesevatinib
Läkemedelsform: Tablett; Administreringssätt: oralt
Andra namn:
  • KD019
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Deltagarna fick placebo matchat med tesevatinib tablett oralt QD i upp till 25,3 månader.
Läkemedel: Placebo
Läkemedelsform: Tablett (identisk med tesevatinib); Administreringssätt: oralt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i höjdjusterad total njurvolym (htTKV) vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag 1), månad 12
htTKV beräknades med hjälp av total njurvolym (i milliliter) erhållen från magnetisk resonanstomografi (MRI) dividerat med höjd (i meter). Minsta kvadrat (LS) medelvärde och standardfel (SE) uppskattades med hjälp av analys av kovariansmodell (ANCOVA). Förändring från Baseline i htTKV vid månad 12 rapporterades i detta utfallsmått.
Baslinje (dag 1), månad 12
Förändring från baslinjen i höjdjusterad total njurvolym vid månad 18
Tidsram: Baslinje (dag 1), månad 18
htTKV beräknades med hjälp av total njurvolym (i milliliter) erhållen från MRI dividerat med höjd (i meter). LS medelvärde och SE uppskattades med hjälp av ANCOVA-modell. Förändring från Baseline i htTKV vid månad 18 rapporterades i detta utfallsmått.
Baslinje (dag 1), månad 18
Förändring från baslinjen i höjdjusterad total njurvolym vid månad 24
Tidsram: Baslinje (dag 1), månad 24
htTKV beräknades med hjälp av total njurvolym (i milliliter) erhållen från MRI dividerat med höjd (i meter). LS medelvärde och SE uppskattades med hjälp av ANCOVA-modell. Förändring från Baseline i htTKV vid månad 24 rapporterades i detta utfallsmått.
Baslinje (dag 1), månad 24
Förändring från baslinjen i höjdjusterad total njurvolym vid slutet av studien
Tidsram: Baslinje (dag 1), studieslut (när som helst upp till 26 månader)
htTKV beräknades med hjälp av total njurvolym (i milliliter) erhållen från MRI dividerat med höjd (i meter). LS medelvärde och SE uppskattades med hjälp av ANCOVA-modell. Förändring från baslinjen i htTKV i slutet av studien (dvs. upp till 26 månader) rapporterades i detta resultatmått.
Baslinje (dag 1), studieslut (när som helst upp till 26 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från baslinjen (dag 1) upp till 30 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (dvs. upp till 26 månader)
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk studiedeltagare som administrerade ett läkemedel och som inte nödvändigtvis behövde ha ett orsakssamband med behandlingen. TEAE var biverkningar som utvecklades eller förvärrades eller blev allvarliga från den första dosen (dag 1) av studieläkemedlet till slutet av studien.
Från baslinjen (dag 1) upp till 30 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (dvs. upp till 26 månader)
Förändring från baslinjen i uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR) vid månaderna 12, 18, 24 och slutet av studien
Tidsram: Baslinje (dag 1), månader 12, 18, 24 och i slutet av studien (dvs. när som helst upp till 26 månader)
eGFR är ett test för njurfunktion. eGFR beräknades genom att använda formeln för 4-variabel dietmodifiering vid njursjukdom (MDRD-4) som rapporterades som milliliter per minut per 1,73 kvadratmeter (ml/min/1,73) m^2). LS medelvärde och SE uppskattades med hjälp av ANCOVA-modell.
Baslinje (dag 1), månader 12, 18, 24 och i slutet av studien (dvs. när som helst upp till 26 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

12 oktober 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

25 januari 2022

Avslutad studie (FAKTISK)

25 januari 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juni 2017

Första postat (FAKTISK)

29 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

6 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2023

Senast verifierad

1 januari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ACT17675
  • KD019-211 (ÖVRIG: Kadmon)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autosomal dominant polycystisk njure

Kliniska prövningar på Tesevatinib

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera