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Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Tesevatinib bei Patienten mit ADPKD

10. Januar 2023 aktualisiert von: Kadmon, a Sanofi Company

Eine doppelblinde randomisierte Parallelgruppenstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Tesevatinib bei Patienten mit autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung

Ziel der Studie war es, die Sicherheit und Wirksamkeit von Tesevatinib 50 Milligramm (mg) gegenüber Placebo bei Teilnehmern mit autosomal dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD) zu vergleichen und zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Sicherheit und Wirksamkeit von 50 mg Tesevatinib im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit ADPKD wurden bewertet.

Der Hauptzweck dieser Studie konzentrierte sich auf die Bewertung der Veränderung des höhenbereinigten Gesamtnierenvolumens (htTKV) gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mittels Magnetresonanztomographie (MRT) in den Monaten 12, 18 und 24 sowie 30 Tage nach der Dosis bei den Teilnehmern mit ADPKD, behandelt mit Tesevatinib oder Placebo.

Wenn die Teilnehmer für die Studienteilnahme in Frage kamen, wurden sie nach dem Zufallsprinzip entweder der Prüfbehandlungsgruppe oder der Placebogruppe zugeteilt. Die Behandlungsgruppe erhielt 24 Monate lang einmal täglich 50 mg Tesevatinib und die Kontrollgruppe erhielt 24 Monate lang einmal täglich das Placebo.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

80

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California San Diego
      • La Mesa, California, Vereinigte Staaten, 91942
        • California Institute for Renal Research
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale Nephrology Clinical Research
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33952
        • Coastal Nephrology Associates Research Center, LLC
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33614
        • Genesis Clinical Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Rogosin Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Temple, Texas, Vereinigte Staaten, 10016
        • Baylor Scott & White Research Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ADPKD-Diagnose basierend auf den Kriterien von Ravine.
  • Zysten von mindestens 1 Zentimeter.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate größer oder gleich (>=) 25 Milliliter pro Minute pro 1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73 m^2) und kleiner oder gleich (<=) 90 ml/min/1,73 m^2, unter Verwendung der Variablenformel „Modification of Diet in Renal Disease-4“.
  • htTKV muss die folgenden Anforderungen erfüllen: >= 500 Milliliter (ml) für Teilnehmer im Alter von 18-35 Jahren; >= 750 ml für Teilnehmer im Alter von 36-49 Jahren; >= 900 ml für Teilnehmer im Alter von 50–60 Jahren.
  • Der Teilnehmer hatte folgende Laborwerte:

Blutplättchen größer als (>) Untergrenze des Normalwerts (LLN); Hämoglobin > 9 Gramm pro Deziliter; Gesamtbilirubin <= 1,5 Milligramm pro Deziliter; Aspartat-Aminotransferase weniger als (<) 2,5*Obergrenze des Normalwerts (ULN); Alaninaminotransferase < 2,5*ULN; Prothrombinzeit/partielle Thromboplastinzeit <=1,5*ULN; Serumkaliumspiegel innerhalb normaler Grenzen; Serummagnesiumspiegel innerhalb normaler Grenzen; Albumin >= LLN; Amylase <=1,5*ULN; Lipase <= 1,5*ULN; Prothrombinzeit und partielle Thromboplastinzeit <=1,5*ULN; International normalisierte Ratio (INR) <=1,5, außer bei Teilnehmern, die Warfarin einnehmen und eine INR <=3 haben müssen.

  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter mit negativem Schwangerschaftstest beim Screening.
  • Falls sexuell aktiv, stimmte die Teilnehmerin zu, während der Studie und für 6 Monate nach ihrer letzten Dosis des Studienmedikaments 2 anerkannte Verhütungsmethoden anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Nephrektomie.
  • Nierentransplantation.
  • Tuberöse Sklerose.
  • Hippel-Lindau-Krankheit.
  • Erworbene zystische Erkrankung.
  • Angeborenes Fehlen einer Niere und/oder Dialyse- oder Transplantationsbedarf in absehbarer Zeit.
  • Moderate Hämaturie.
  • Unkontrollierter Bluthochdruck.
  • Vorhandensein von Nieren- oder Lebersteinen (Steinen), die Symptome verursachen.
  • Erhalt einer Prüftherapie innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Therapie (Besuch am Tag 1).
  • Erhielt Tolvaptan 30 Tage vor Beginn der Therapie (Besuch am Tag 1).
  • 4 Wochen vor Beginn der Therapie (Besuch am Tag 1) eine aktive Behandlung einer Harnwegsinfektion erhalten.
  • Vorgeschichte einer Pankreatitis oder bekanntes Risiko einer Pankreatitis.
  • Der Teilnehmer erfüllte eines der folgenden kardialen Kriterien:
  • Mittleres QTc-Intervall, korrigiert für die Herzfrequenz unter Verwendung der Fridericia-Formel (QTcF) von >450 Millisekunden.
  • Vorgeschichte von Torsade de Pointes, ventrikulärer Tachykardie oder Kammerflimmern, pathologischer Sinusbradykardie (< 50 Schläge pro Minute), Herzblock (ausgenommen Block ersten Grades, da es sich nur um eine Verlängerung des PR-Intervalls handelt), angeborenes langes QT-Syndrom oder neue ST-Streckenhebung oder -senkung oder neue Q-Zacke im Elektrokardiogramm.
  • Teilnehmer mit Vorhofarrhythmien in der Vorgeschichte wurden mit dem Medical Monitor besprochen.
  • Familienanamnese mit angeborenem Long-QT-Syndrom oder ungeklärtem Herztod.
  • Symptomatische Herzinsuffizienz (gemäß den Richtlinien der New York Heart Association), instabile Angina pectoris, Myokardinfarkt oder zerebrovaskulärer Unfall innerhalb von 6 Monaten vor Studieneintritt.
  • Vorgeschichte von ventrikulären Rhythmusstörungen.
  • Vorgeschichte von Herzrhythmusstörungen, Schlaganfall oder Myokardinfarkt.
  • Hat einen Herzschrittmacher.
  • Vorgeschichte eines Perikardergusses oder Vorhandensein eines Perikardergusses im Screening-Echokardiogramm.
  • Einnahme von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie das Cytochrom P450 (CYP)3A4-Isozym hemmen, oder von Medikamenten, die CYP3A4-Induktoren sind, oder von Medikamenten, die mit Torsade de Pointes in Verbindung stehen oder von denen bekannt ist, dass sie das QTcF-Intervall verlängern, einschließlich Antiarrhythmika, innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening.
  • Unkontrollierte interkurrente Erkrankung, die die Einhaltung der Studienanforderungen einschränken würde.
  • Die Teilnehmerin war schwanger, hatte eine Schwangerschaft geplant oder stillte.
  • Humanes Immunschwächevirus positiv.
  • Hepatitis B oder C positiv.
  • Immungeschwächt.
  • Dokumentierte Nierengefäßerkrankung, die zu unkontrolliertem Bluthochdruck führt.
  • Zuvor erhielt einen epithelialen Wachstumsfaktor-Rezeptor (EGFR).
  • Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Bestandteile von Tesevatinib oder Placebo oder deren Formulierungen.
  • Aufgrund einer früheren Kataraktoperation oder einer angeborenen Anomalie aphakisch gewesen sein.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Tesevatinib
Die Teilnehmer erhielten Tesevatinib 50 mg Tablette oral einmal täglich (QD) für bis zu 25,3 Monate.
Arzneimittel: Tesevatinib
Darreichungsform: Tablette; Verabreichungsweg: oral
Andere Namen:
  • KD019
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Die Teilnehmer erhielten bis zu 25,3 Monate lang ein Placebo, das auf Tesevatinib-Tabletten abgestimmt war, oral QD.
Arzneimittel: Placebo
Darreichungsform: Tablette (identisch mit Tesevatinib); Verabreichungsweg: oral

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des größenbereinigten Gesamtnierenvolumens (htTKV) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Monat 12
htTKV wurde unter Verwendung des Gesamtnierenvolumens (in Millilitern), erhalten aus der Magnetresonanztomographie (MRI), geteilt durch die Körpergröße (in Metern) berechnet. Der Mittelwert der kleinsten Quadrate (LS) und der Standardfehler (SE) wurden unter Verwendung des Analyse-des-Kovarianz-Modells (ANCOVA) geschätzt. In dieser Ergebnismessung wurde die Veränderung des htTKV gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 berichtet.
Baseline (Tag 1), Monat 12
Veränderung des größenbereinigten Gesamtnierenvolumens gegenüber dem Ausgangswert in Monat 18
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Monat 18
htTKV wurde unter Verwendung des Gesamtnierenvolumens (in Millilitern), erhalten aus MRI, dividiert durch die Körpergröße (in Metern) berechnet. LS-Mittelwert und SE wurden unter Verwendung des ANCOVA-Modells geschätzt. In dieser Ergebnismessung wurde die Veränderung von htTKV gegenüber dem Ausgangswert in Monat 18 berichtet.
Baseline (Tag 1), Monat 18
Veränderung des größenbereinigten Gesamtnierenvolumens gegenüber dem Ausgangswert in Monat 24
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Monat 24
htTKV wurde unter Verwendung des Gesamtnierenvolumens (in Millilitern), erhalten aus MRI, dividiert durch die Körpergröße (in Metern) berechnet. LS-Mittelwert und SE wurden unter Verwendung des ANCOVA-Modells geschätzt. In dieser Ergebnismessung wurde die Veränderung des htTKV gegenüber dem Ausgangswert in Monat 24 berichtet.
Baseline (Tag 1), Monat 24
Veränderung des höhenbereinigten Gesamtnierenvolumens gegenüber dem Ausgangswert am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Ende der Studie (jederzeit bis zu 26 Monate)
htTKV wurde unter Verwendung des Gesamtnierenvolumens (in Millilitern), erhalten aus MRI, dividiert durch die Körpergröße (in Metern) berechnet. LS-Mittelwert und SE wurden unter Verwendung des ANCOVA-Modells geschätzt. Die Änderung des htTKV gegenüber dem Ausgangswert am Ende der Studie (d. h. bis zu 26 Monate) wurde in dieser Ergebnismessung berichtet.
Baseline (Tag 1), Ende der Studie (jederzeit bis zu 26 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (d. h. bis zu 26 Monate)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen musste. TEAEs waren UEs, die ab der ersten Dosis (Tag 1) des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie auftraten oder sich verschlimmerten oder schwerwiegend wurden.
Von Baseline (Tag 1) bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (d. h. bis zu 26 Monate)
Veränderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 12, 18, 24 und Studienende
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Monate 12, 18, 24 und am Ende der Studie (d. h. jederzeit bis zu 26 Monate)
eGFR ist ein Test für die Nierenfunktion. Die eGFR wurde unter Verwendung der Formel mit 4 Variablen zur Änderung der Ernährung bei Nierenerkrankungen (MDRD-4) berechnet, die als Milliliter pro Minute pro 1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73 m^2). LS-Mittelwert und SE wurden unter Verwendung des ANCOVA-Modells geschätzt.
Baseline (Tag 1), Monate 12, 18, 24 und am Ende der Studie (d. h. jederzeit bis zu 26 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

12. Oktober 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

25. Januar 2022

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

25. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juni 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

29. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACT17675
  • KD019-211 (ANDERE: Kadmon)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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