ビスフォスフォネートは、骨形成不全症の子供の機械的刺激に対する骨格反応を変化させますか? (BAMES)
骨形成不全症（OI）は、骨の極度の脆弱性を特徴とする遺伝性疾患です。 骨は、明白な原因がほとんどないか、まったくないことからしばしば骨折します。
現在利用可能な薬は、骨をより広くし、それを弱める骨壁の穴を「埋める」ことにより、骨の強度を高めることができます. これらの薬はビスフォスフォネートであり、静脈内に点滴するか（パミドロネートなど）、経口で服用します（リセドロネートなど）。 それらの主な作用は、古い骨組織を除去してから置き換える通常のプロセスを停止することにより、骨の崩壊を防ぐことです。そのため、骨の一部では、新しい骨の形成が実際に減少します. OI の小児におけるビスフォスフォネートに関するほとんどの研究では、骨密度の増加と運動耐性の改善が示されており、新しい骨の形成にプラスの影響を与える可能性があります。骨折率の低下を示したものもあります。 骨は機械的刺激に対して非常に敏感です。 全身振動 (WBV) は、狭い骨を持つ一部の個人の骨密度を改善することが示されている機械的刺激の一種です。
ビスフォスフォネートが機械的刺激に対する骨格の反応に影響を与えるかどうかはほとんどわかっていません。 ビスフォスフォネートで治療されている子供と治療されていない子供のWBVに続く骨代謝回転マーカーを調べることにより、OIの子供の機械的刺激に対する反応を判断します。
この研究の結果は、OI の子供の骨格が通常、機械的刺激に反応するかどうか、ビスフォスフォネートがその反応性を骨強度の増加に有益かどうかに影響するかどうかを理解するのに役立ちます。
調査の概要
詳細な説明
基本的に、被験者は、1週間にわたる全身振動（1日10分）に対する骨代謝回転マーカーのベースライン評価（WBV1）を受け、その後、骨代謝回転が予想される5週間の「ウォッシュアウト期間」が続きます。通常に戻ります。 その後、リセドロネート (1 mg/kg/週) による 6 週間の治療期間があります。 この直後に、以前のように 1 週間にわたる全身振動 (1 日 10 分) に対する骨代謝回転マーカー応答の 2 回目の評価 (WBV2) が行われます。
被験者は振動台の上に 10 分間、7 日間 2 回立った。 振動は、それぞれ 2.5 分の 4 つの「ブロック」として配信され、各ブロックの間に 30 秒の休憩があります。 1日目の最初の全身振動（WBV）は、監督下でシェフィールド小児病院臨床研究施設（SCHCRF）で実施されます。 後続の WBV D2 ～ D7 および D85 ～ 91 は、参加者の自宅で行われます。 参加者は、WBVの投与とタイミングを日記に記録するよう求められます。
次のスケジュールに従って、一晩の絶食後に血液サンプルを採取します。
WBV1以前のD1; D8 (ポストWBV); D15; D43 (即時前リセドロネート); D85 (リセドロネート後およびWBV2前); D92 (ポスト WBV2) および D99 (最終版)。 全部で 7 個のサンプルが取得されます。
血液検査は、骨代謝マーカー（アルカリホスファターゼ[ALP]、プロコラーゲン1型N末端プロペプチド[P1NP]、1型コラーゲンのC末端テロペプチド[CTX]）です。 最初の血液検査は、SCHCRF の研究者 (シタンバラム博士) によって行われ、その後の 6 回の血液検査は、参加者の自宅で研究看護師/研究者によって行うことができます。 採取した血液サンプルは、30 時間凝固させます。 サンプルは、4℃で10分間、2500 rpmで回転させます。 遠心分離されたサンプルは、-80 ° C で SCHCRF に保存されます。 血液検査は、シェフィールド大学のメランビー骨研究センターで分析されます。
参加者は、リセドロネート (経口ビスフォスフォネート、週 1 回) を 5 mg 単位で四捨五入) をビタミン D およびカルシウムと一緒に 6 週間摂取します。 ビタミン D とカルシウムは、カルシチュー 500mg/200 IU 錠剤として、体重 30 kg 未満の参加者には 1 錠、体重 30 kg 以上の参加者には 2 錠として与えられます。 リセドロネートナトリウムは、ビスフォスフォネートグループの薬に属しています。 BNF によると、子供への使用は許可されていません。 商品名は Actonel® Warner Chilcott です)。 この研究では、5mg および 35mg のフィルムコーティング錠を使用します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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South Yorkshire
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Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 2TH
- Clinical Research Facility
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 年齢 4-16 歳
- 流暢な英語を話すことができる
- 骨形成不全症と診断されました
- 立つことができる
- ビスフォスフォネートで治療されていない
除外基準:
- 他の慢性疾患の存在
- バランスの問題
- 最近の骨折 (過去 6 か月)
- 最近（過去12か月）または骨に影響を与える可能性のある現在の治療-これには、喘息のステロイドによる吸入または断続的な経口療法は含まれません
- 別の介入研究プロジェクトへの関与
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：シングルアームトライアル
介入 : リセドロン酸ナトリウム (経口) 投与量: 1mg/kg/週 頻度: 1 回/週 期間: 6 週間
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参加者は、ベースラインとしての機械的刺激に対する反応について最初にテストされ、リセドロネートによる6週間の治療後に再度テストされます
他の名前：
参加者は、6週間のリセドロネート治療中にカルシチュー錠を服用します
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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リセドロネート治療なしの 1 週間の振動に対する P1NP 応答の変化と、その後のウォッシュアウト期間。振動に対する P1NP 応答の変化は、Risedonate 治療後に再評価されます。一連の骨マーカーは、99 日間にわたって行われます。
時間枠：99日
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リセドロネートが機械的刺激に対する反応を変化させるかどうかを評価する
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99日
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協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Nick Bishop, MD, FRCPCH、Sheffield Children's Hospital and University of Sheffield
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SCH-2013
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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