Ändrar bisfosfonater skelettresponsen på mekanisk stimulering hos barn med osteogenesis imperfecta? (BAMES)

I huvudsak kommer försökspersonerna att ha en baslinjebedömning (WBV1) av deras benomsättningsmarkörsvar på en veckolång period av helkroppsvibrationer (10 minuter/dag), följt av en "uttvättningsperiod" på 5 veckor under vilken benomsättning förväntas att återgå till det normala. Därefter kommer en period på 6 veckors behandling med risedronat (1 mg/kg/vecka). Omedelbart efter detta kommer en andra bedömning (WBV2) av benomsättningsmarkörens svar på en veckolång period av helkroppsvibrationer (10 minuter/dag) som tidigare.

Försökspersonerna står på vibrationsplattformen i 10 minuter i 7 dagar vid 2 tillfällen. Vibrationen levereras som 4 "block" på 2,5 minuter vardera, med 30 sekunders vila mellan varje block. Den första helkroppsvibrationen (WBV) på dag 1 kommer att utföras i Sheffield Children's Hospital Clinical Research Facility (SCHCRF) under övervakning. Efterföljande WBVs D2-D7 och D85-91 kommer att göras i deltagarnas hem. Deltagarna kommer att uppmanas att registrera administrationen och tidpunkten för WBV i en dagbok.

Blodprover tas efter en natts fasta enligt följande schema:

Pre-WBV1 Dl; D8 (postWBV); D15; D43 (omedelbart pre-risedronat); D85 (post-risedronat och pre-WBV2); D92 (efter WBV2) och D99 ​​(final). Totalt tas 7 prover.

Blodproverna är benomsättningsmarkörer (alkaliskt fosfatas[ALP], prokollagen typ 1 N-terminal propeptid[P1NP] och C-terminal telopeptid av typ 1 kollagen[CTX]). Det första blodprovet kommer att göras av forskaren (Dr Sithambaram) i SCHCRF och de efterföljande 6 blodproven kan göras av forskningssköterskan/forskaren hemma hos deltagaren. Blodprover som tas kommer att få koagulera i ½ timme. Proverna kommer att centrifugeras vid 2500 rpm i 10 minuter vid 4°C. Det centrifugerade provet kommer att förvaras i SCHCRF vid -80°C. Blodprov kommer att analyseras i Mellanby Center for Bone Research, University of Sheffield.

Deltagarna kommer att ta risedronat (oralt bisfosfonat, en gång i veckan), avrundat till närmaste 5 mg) tillsammans med vitamin D och kalcium i 6 veckor. Vitamin D och kalcium kommer att ges som Calcichew 500mg/200 IE tabletter, 1 tablett för deltagare som väger mindre än 30 kg och 2 tabletter för deltagare som väger 30 kg eller mer. Risedronatnatrium tillhör läkemedelsgruppen bisfosfonater. Enligt BNF är den inte licensierad för användning på barn. Handelsnamnet är Actonel® Warner Chilcott). Denna studie kommer att använda 5 mg och 35 mg filmdragerade tabletter.