Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veranderen bisfosfonaten de respons van het skelet op mechanische stimulatie bij kinderen met osteogenesis imperfecta? (BAMES)

6 september 2018 bijgewerkt door: Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Osteogenesis Imperfecta (OI) is een erfelijke aandoening die wordt gekenmerkt door extreme kwetsbaarheid van de botten. Botten breken vaak door weinig of geen aanwijsbare oorzaak.

De huidige beschikbare medicijnen kunnen de botsterkte vergroten door botten breder te maken en de gaten in de botwanden die ze verzwakken, op te vullen. Deze geneesmiddelen zijn bisfosfonaten, die via een infuus intraveneus worden toegediend (bijv. pamidronaat) of via de mond worden ingenomen (bijv. risedronaat). Hun belangrijkste actie is het voorkomen van botafbraak door het normale proces van het verwijderen en vervolgens vervangen van oud botweefsel te stoppen, zodat in sommige delen van het bot de vorming van nieuw bot zelfs wordt verminderd. De meeste onderzoeken naar bisfosfonaten bij kinderen met OI hebben een verhoogde botmineraaldichtheid en verbeterde inspanningstolerantie aangetoond, wat een positieve invloed zou kunnen hebben op de vorming van nieuw bot; sommige hebben een verminderd aantal fracturen laten zien. Bot reageert zeer goed op mechanische stimulatie. Whole Body Vibration (WBV) is een vorm van mechanische stimulatie waarvan is aangetoond dat het de botmineraaldichtheid verbetert bij sommige personen met smalle botten.

Er is weinig bekend of bisfosfonaten de reactie van het skelet op mechanische stimulatie beïnvloeden. We zullen de respons op mechanische stimulatie bij kinderen met OI bepalen door te kijken naar markers voor botomzetting na WBV bij degenen die wel en niet worden behandeld met bisfosfonaten.

De resultaten van deze studie zullen ons helpen te begrijpen of het skelet bij kinderen met OI normaal reageert op mechanische stimulatie, en of bisfosfonaten die reactie veranderen op een manier die al dan niet gunstig is voor het vergroten van de botsterkte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In wezen zullen de proefpersonen een baseline-evaluatie (WBV1) krijgen van hun markerrespons voor botvernieuwing op een periode van een week van lichaamstrillingen (10 minuten/dag), gevolgd door een "wash-out-periode" van 5 weken waarin botvernieuwing wordt verwacht. om terug te keren naar normaal. Hierna volgt een periode van 6 weken behandeling met risedronaat (1 mg/kg/week). Onmiddellijk hierna volgt een tweede beoordeling (WBV2) van de respons van de marker voor botomzetting op een periode van een week van lichaamstrillingen (10 minuten/dag), zoals voorheen.

De proefpersonen staan ​​2 keer gedurende 10 minuten gedurende 7 dagen op het trilplatform. De vibratie wordt geleverd als 4 "blokken" van elk 2,5 minuut, met 30 seconden rust tussen elk blok. De eerste Whole Body Vibration (WBV) op dag 1 zal onder supervisie worden uitgevoerd in de Sheffield Children's Hospital Clinical Research Facility (SCHCRF). De daaropvolgende WBV's D2-D7 en D85-91 worden bij de deelnemers thuis gedaan. Deelnemers wordt gevraagd de administratie en timing van WBV vast te leggen in een agenda.

Bloedmonsters worden genomen na een nacht vasten volgens het volgende schema:

Pre-WBV1 D1; D8 (postWBV); D15; D43 (onmiddellijk prerisedronaat); D85 (post-risedronaat en pre-WBV2); D92 (post-WBV2) en D99 (definitief). In totaal worden 7 monsters genomen.

De bloedtesten zijn markers voor botomzetting (Alkalische fosfatase [ALP], Procollagen Type 1 N-Terminal Propeptide [P1NP] en ​​C-Terminal Telopeptide of Type 1 Collagen [CTX]). De eerste bloedafname wordt gedaan door de onderzoeker (Dr. Sithambaram) in het SCHCRF en de daaropvolgende 6 bloedafnames kunnen worden gedaan door de onderzoeksverpleegkundige/onderzoeker bij de deelnemer thuis. Afgenomen bloedmonsters mogen een ½ uur stollen. Monsters worden gedurende 10 minuten bij 4°C bij 2500 rpm gecentrifugeerd. Het gecentrifugeerde monster wordt bewaard in SCHCRF bij -80°C. Bloedonderzoeken zullen worden geanalyseerd in het Mellanby Center for Bone Research, University of Sheffield.

Deelnemers nemen gedurende 6 weken risedronaat (oraal bisfosfonaat, eenmaal per week), afgerond op de dichtstbijzijnde 5 mg) samen met vitamine D en calcium. Vitamine D en calcium worden gegeven als tabletten Calci-chew 500 mg/200 IE, 1 tablet voor deelnemers die minder dan 30 kg wegen en 2 tabletten voor deelnemers die 30 kg of meer wegen. Natriumrisedronaat behoort tot de bisfosfonaatgroep. Volgens BNF is het niet goedgekeurd voor gebruik bij kinderen. De handelsnaam is Actonel® Warner Chilcott). In dit onderzoek zullen filmomhulde tabletten van 5 mg en 35 mg worden gebruikt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Clinical Research Facility

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 4-16 jaar
  • Vloeiend Engels kunnen spreken
  • Gediagnosticeerd met osteogenesis imperfecta
  • In staat om te staan
  • Niet behandeld met bisfosfonaten

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van andere chronische ziekten
  • Evenwichtsproblemen
  • Recente breuk (in de laatste 6 maanden)
  • Recente (laatste 12 maanden) of huidige behandeling die waarschijnlijk bot aantast - dit omvat geen geïnhaleerde of intermitterende orale therapie met steroïden voor astma
  • Betrokkenheid bij een ander interventioneel onderzoeksproject

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Eenarmige proef
Interventie: Natriumrisedronaat (oraal) Dosering: 1 mg/kg/week Frequentie: eenmaal/week Duur: 6 weken
Geneesmiddel: Natriumrisedronaat
Deelnemers worden in eerste instantie getest op de respons op mechanische stimulatie als basislijn en vervolgens opnieuw getest na 6 weken behandeling met Risedronaat
Andere namen:
  • Bisfosfonaat
Voedingssupplement: Calcichew-tabletten
Deelnemers nemen calci-chew-tabletten tijdens de 6 weken durende behandeling met risedronaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in P1NP-respons na 1 week trillen zonder behandeling met risedronaat, gevolgd door een uitwasperiode. Veranderingen in de P1NP-respons op trillingen zullen na behandeling met Risedonaat opnieuw worden beoordeeld. Seriële botmarkers zullen gedurende een periode van 99 dagen worden uitgevoerd.
Tijdsspanne: 99 dagen
Om te beoordelen of risedronaat de reactie op mechanische stimulatie verandert
99 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Onderzoekers

  • Studie stoel: Nick Bishop, MD, FRCPCH, Sheffield Children's Hospital and University of Sheffield

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 november 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 september 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 september 2018

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SCH-2013

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Osteogenese Imperfecta

Klinische onderzoeken op Natriumrisedronaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Egypt

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren