Влияют ли бисфосфонаты на реакцию скелета на механическую стимуляцию у детей с несовершенным остеогенезом? (BAMES)

По сути, испытуемые будут иметь базовую оценку (WBV1) ответа своего маркера костного обмена на недельный период вибрации всего тела (10 минут в день), за которым следует «период вымывания» в течение 5 недель, в течение которого ожидается обновление костной ткани. чтобы вернуться к нормальной жизни. После этого будет период 6 недель лечения ризедронатом (1 мг/кг/неделю). Сразу после этого будет проведена вторая оценка (WBV2) реакции маркера костного метаболизма на недельный период вибрации всего тела (10 минут в день), как и ранее.

Субъекты стояли на виброплатформе по 10 минут в течение 7 дней 2 раза. Вибрация производится в виде 4 «блоков» по ​​2,5 минуты каждый с 30-секундным отдыхом между каждым блоком. Первоначальная вибрация всего тела (WBV) в первый день будет проводиться в Центре клинических исследований Шеффилдской детской больницы (SCHCRF) под наблюдением. Последующие WBV D2-D7 и D85-91 будут проходить в домах участников. Участникам будет предложено записывать администрацию и сроки WBV в дневнике.

Образцы крови будут взяты после ночного голодания в соответствии со следующим графиком:

до WBV1 D1; D8 (после ВБВ); Д15; D43 (немедленный прием ризедроната); D85 (после ризедроната и до WBV2); D92 (после WBV2) и D99 (последний). Всего отбирается 7 проб.

Анализы крови являются маркерами метаболизма костной ткани (щелочная фосфатаза [ALP], N-концевой пропептид проколлагена 1 типа [P1NP] и С-концевой телопептид коллагена 1 типа [CTX]). Первый анализ крови будет сделан исследователем (д-р Ситхамбарам) в SCHCRF, а последующие 6 анализов крови могут быть сделаны исследовательской медсестрой/исследователем на дому у участника. Взятым образцам крови дают свернуться в течение ½ часа. Образцы вращают при 2500 об/мин в течение 10 минут при 4°C. Отцентрифугированный образец будет храниться в SCHCRF при -80°C. Анализы крови будут проанализированы в Центре исследования костей Мелланби Университета Шеффилда.

Участники будут принимать ризедронат (пероральный бисфосфонат, один раз в неделю) с округлением до 5 мг вместе с витамином D и кальцием в течение 6 недель. Витамин D и кальций будут даваться в виде таблеток Calcichew 500 мг/200 МЕ, 1 таблетка для участников с массой тела менее 30 кг и 2 таблетки для участников с массой тела 30 кг и более. Ризедронат натрия относится к группе бисфосфонатов. Согласно BNF, он не лицензирован для использования у детей. Торговое название Actonel® Warner Chilcott). В этом исследовании будут использоваться таблетки, покрытые пленочной оболочкой, по 5 мг и 35 мг.