Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ændrer bisfosfonater skeletresponsen på mekanisk stimulering hos børn med osteogenesis imperfecta? (BAMES)

6. september 2018 opdateret af: Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Osteogenesis Imperfecta(OI) er en arvelig lidelse karakteriseret ved ekstrem skrøbelighed af knoglerne. Knogler brækker ofte af ringe eller ingen tilsyneladende årsag.

Den nuværende tilgængelige medicin kan øge knoglestyrken ved at gøre knoglerne bredere og "udfylde" de huller i knoglevæggene, der svækker den. Disse lægemidler er bisfosfonater, givet enten som drop intravenøst ​​(f.eks. pamidronat) eller indtaget gennem munden (f.eks. risedronat). Deres vigtigste handling er at forhindre knoglenedbrydning ved at stoppe den normale proces med at fjerne og derefter erstatte gammelt knoglevæv, så i nogle dele af knoglen reduceres ny knogledannelse faktisk. De fleste undersøgelser af bisfosfonater hos børn med OI har vist øget knoglemineraltæthed og forbedret træningstolerance, der kan påvirke ny knogledannelse positivt; nogle har vist reduceret frakturrate. Knogle er meget lydhør over for mekanisk stimulering. Helkropsvibration (WBV) er en form for mekanisk stimulering, som har vist sig at forbedre knoglemineraltætheden hos nogle individer med smalle knogler.

Lidt vides om bisfosfonater påvirker skelettets reaktion på mekanisk stimulering. Vi vil bestemme responsen på mekanisk stimulering hos børn med OI ved at se på knogleomsætningsmarkører efter WBV hos dem, der er og ikke er behandlet med bisfosfonater.

Resultaterne fra denne undersøgelse vil hjælpe os med at forstå, om skelet hos børn med OI normalt reagerer på mekanisk stimulering, og om bisfosfonater ændrer denne reaktionsevne på en måde, der enten er gavnlig eller ej til at øge knoglestyrken.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Grundlæggende vil forsøgspersoner have en baseline-vurdering (WBV1) af deres knogleomsætningsmarkørrespons på en ugelang periode med helkropsvibrationer (10 minutter/dag), efterfulgt af en "udvaskningsperiode" på 5 uger, hvor knogleomsætning forventes at vende tilbage til normalen. Herefter vil der være en periode på 6 ugers behandling med risedronat (1 mg/kg/uge). Umiddelbart efter dette vil der komme en anden vurdering (WBV2) af knogleomsætningsmarkørens respons på en ugelang periode med helkropsvibrationer (10 minutter/dag) som tidligere.

Forsøgspersonerne står på vibrationsplatformen i 10 minutter i 7 dage ved 2 lejligheder. Vibrationen leveres som 4 "blokke" á 2,5 minutter hver, med 30 sekunders pause mellem hver blok. Den indledende helkropsvibration (WBV) på dag 1 vil blive udført i Sheffield Children's Hospital Clinical Research Facility (SCHCRF) under supervision. Efterfølgende WBV'er D2-D7 og D85-91 vil blive udført i deltagernes hjem. Deltagerne vil blive bedt om at registrere administrationen og timingen af ​​WBV i en dagbog.

Blodprøver tages efter faste natten over i henhold til følgende skema:

Præ-WBV1 D1; D8 (postWBV); D15; D43 (umiddelbar præ-risedronat); D85 (post-risedronat og præ-WBV2); D92 (post-WBV2) og D99 (finale). Der udtages i alt 7 prøver.

Blodprøverne er knogleomsætningsmarkører (alkalisk fosfatase[ALP], Procollagen Type 1 N-Terminal Propeptide[P1NP] og C-Terminal Telopeptid af Type 1 Collagen[CTX]). Den første blodprøve vil blive taget af forskeren (Dr. Sithambaram) i SCHCRF og de efterfølgende 6 blodprøver kan tages af forskningssygeplejersken/forskeren i deltagerens hjem. Blodprøver taget vil få lov til at størkne i ½ time. Prøver vil blive centrifugeret ved 2500 rpm i 10 minutter ved 4°C. Den centrifugerede prøve vil blive opbevaret i SCHCRF ved -80°C. Blodprøver vil blive analyseret i Mellanby Center for Bone Research, University of Sheffield.

Deltagerne vil tage risedronat (oral bisphosphonat, én gang ugentligt), afrundet til nærmeste 5 mg) sammen med vitamin D og calcium i 6 uger. Vitamin D og Calcium vil blive givet som Calcichew 500mg/200 IE tabletter, 1 tablet til deltagere, der vejer mindre end 30 kg og 2 tabletter til deltagere, der vejer 30 kg eller mere. Risedronatnatrium tilhører lægemiddelgruppen bisfosfonater. Ifølge BNF er det ikke godkendt til brug hos børn. Handelsnavnet er Actonel® Warner Chilcott). Denne undersøgelse vil bruge 5 mg og 35 mg filmovertrukne tabletter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Clinical Research Facility

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 4-16 år
  • Kunne tale flydende engelsk
  • Diagnosticeret med osteogenesis imperfecta
  • Kan stå
  • Ikke behandlet med bisfosfonater

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af andre kroniske sygdomme
  • Balanceproblemer
  • Nylig fraktur (i de sidste 6 måneder)
  • Nylig (sidste 12 måneder) eller nuværende behandling vil sandsynligvis påvirke knoglerne - dette inkluderer ikke inhaleret eller intermitterende oral behandling med steroider mod astma
  • Inddragelse i et andet interventionelt forskningsprojekt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Enkeltarmsforsøg
Intervention: Risedronatnatrium (oral) Dosering: 1mg/kg/uge Hyppighed: en gang/uge Varighed: 6 uger
Medicin: Risedronatnatrium
Deltagerne vil indledningsvis blive testet på responsen på mekanisk stimulering som baseline og derefter testet igen efter 6 ugers behandling med Risedronat
Andre navne:
  • Bisfosfonat
Kosttilskud: Calcichew tabletter
Deltagerne vil tage calcichew-tabletter i løbet af 6 ugers perioden med risedronatbehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i P1NP-respons til 1 uges vibration uden behandling med risedronat efterfulgt af en udvaskningsperiode. Ændring i P1NP-respons på vibrationer vil blive revurderet efter behandling med Risedonate. Serielle knoglemarkører vil blive udført over en periode på 99 dage.
Tidsramme: 99 dage
For at vurdere om risedronat ændrer responsen på mekanisk stimulering
99 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Efterforskere

  • Studiestol: Nick Bishop, MD, FRCPCH, Sheffield Children's Hospital and University of Sheffield

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. november 2017

Studieafslutning (Faktiske)

2. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

5. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. september 2018

Sidst verificeret

1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SCH-2013

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta

Kliniske forsøg med Risedronatnatrium

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner