I bifosfonati alterano la risposta scheletrica alla stimolazione meccanica nei bambini con osteogenesi imperfetta? (BAMES)

Essenzialmente, i soggetti avranno una valutazione di base (WBV1) della loro risposta del marcatore del turnover osseo a un periodo di una settimana di vibrazione dell'intero corpo (10 minuti/giorno), seguito da un "periodo di washout" di 5 settimane durante il quale è previsto il turnover osseo per tornare alla normalità. Successivamente, ci sarà un periodo di 6 settimane di trattamento con risedronato (1 mg/kg/settimana). Subito dopo verrà effettuata una seconda valutazione (WBV2) della risposta del marcatore del turnover osseo a un periodo di una settimana di vibrazione dell'intero corpo (10 minuti/giorno) come in precedenza.

I soggetti stanno sulla pedana vibrante per 10 minuti per 7 giorni in 2 occasioni. La vibrazione viene erogata in 4 "blocchi" di 2,5 minuti ciascuno, con 30 secondi di riposo tra ogni blocco. L'iniziale Whole Body Vibration (WBV) il giorno 1 sarà effettuato presso la Sheffield Children's Hospital Clinical Research Facility (SCHCRF) sotto supervisione. I successivi WBV D2-D7 e D85-91 saranno svolti nelle case dei partecipanti. Ai partecipanti verrà chiesto di registrare l'amministrazione e i tempi di WBV in un diario.

I campioni di sangue verranno prelevati dopo un digiuno notturno secondo il seguente programma:

Pre-WBV1 D1; D8 (postWBV); D15; D43 (immediato pre-risedronato); D85 (post-risedronato e pre-WBV2); D92 (post-WBV2) e D99 (finale). In tutto vengono prelevati 7 campioni.

Gli esami del sangue sono marcatori del turnover osseo (fosfatasi alcalina [ALP], procollagene tipo 1 N-terminale propeptide [P1NP] e telopeptide C-terminale del collagene tipo 1 [CTX]). Il primo esame del sangue sarà eseguito dal ricercatore (Dr Sithambaram) nello SCHCRF e i successivi 6 esami del sangue potranno essere eseguiti dall'infermiere/ricercatore ricercatore a casa del partecipante. I campioni di sangue prelevati saranno lasciati coagulare per mezz'ora. I campioni saranno centrifugati a 2500 rpm per 10 minuti a 4°C. Il campione centrifugato sarà conservato in SCHCRF a -80°C. Gli esami del sangue saranno analizzati nel Mellanby Center for Bone Research, Università di Sheffield.

I partecipanti assumeranno risedronato (bisfosfonato orale, una volta alla settimana, arrotondato ai 5 mg più vicini) insieme a vitamina D e calcio per 6 settimane. La vitamina D e il calcio verranno somministrati sotto forma di compresse di Calcichew da 500 mg/200 UI, 1 compressa per i partecipanti di peso inferiore a 30 kg e 2 compresse per i partecipanti di peso pari o superiore a 30 kg. Il risedronato sodico appartiene al gruppo di medicinali dei bifosfonati. Come per BNF, non è concesso in licenza per l'uso nei bambini. Il nome commerciale è Actonel® Warner Chilcott). Questo studio utilizzerà compresse rivestite con film da 5 mg e 35 mg.