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Verändern Bisphosphonate die Reaktion des Skeletts auf mechanische Stimulation bei Kindern mit Osteogenesis imperfecta? (BAMES)

6. September 2018 aktualisiert von: Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Osteogenesis Imperfecta (OI) ist eine Erbkrankheit, die durch extreme Brüchigkeit der Knochen gekennzeichnet ist. Knochen brechen oft aus wenig oder keiner ersichtlichen Ursache.

Gegenwärtig verfügbare Medikamente können die Knochenstärke erhöhen, indem sie die Knochen breiter machen und die Löcher in den Knochenwänden „auffüllen“, die sie schwächen. Diese Arzneimittel sind Bisphosphonate, die entweder intravenös über einen Tropf verabreicht (z. B. Pamidronat) oder oral eingenommen werden (z. B. Risedronat). Ihre Hauptwirkung besteht darin, den Knochenabbau zu verhindern, indem der normale Prozess der Entfernung und des anschließenden Ersatzes von altem Knochengewebe gestoppt wird, sodass in einigen Teilen des Knochens die Bildung neuer Knochen tatsächlich reduziert wird. Die meisten Studien zu Bisphosphonaten bei Kindern mit OI haben eine erhöhte Knochenmineraldichte und eine verbesserte Belastungstoleranz gezeigt, die sich positiv auf die Knochenneubildung auswirken könnten; Einige haben eine reduzierte Frakturrate gezeigt. Der Knochen reagiert sehr gut auf mechanische Stimulation. Ganzkörpervibration (WBV) ist eine Form der mechanischen Stimulation, die nachweislich die Knochenmineraldichte bei einigen Personen mit schmalen Knochen verbessert.

Es ist wenig bekannt, ob Bisphosphonate die Reaktion des Skeletts auf mechanische Stimulation beeinflussen. Wir werden die Reaktion auf mechanische Stimulation bei Kindern mit OI bestimmen, indem wir Knochenumsatzmarker nach WBV bei denen betrachten, die mit Bisphosphonaten behandelt werden und nicht.

Die Ergebnisse dieser Studie werden uns helfen zu verstehen, ob das Skelett bei Kindern mit OI normalerweise auf mechanische Stimulation anspricht und ob Bisphosphonate diese Reaktionsfähigkeit auf eine Weise verändern, die entweder vorteilhaft oder nicht für die Erhöhung der Knochenstärke ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Im Wesentlichen erhalten die Probanden eine Grundlinienbewertung (WBV1) ihrer Knochenumsatzmarkerreaktion auf eine einwöchige Ganzkörpervibrationsperiode (10 Minuten/Tag), gefolgt von einer „Auswaschphase“ von 5 Wochen, während der Knochenumsatz erwartet wird zur Normalität zurückkehren. Anschließend erfolgt eine 6-wöchige Behandlung mit Risedronat (1 mg/kg/Woche). Unmittelbar darauf folgt eine zweite Bewertung (WBV2) der Reaktion des Knochenumsatzmarkers auf eine einwöchige Dauer von Ganzkörpervibrationen (10 Minuten/Tag) wie zuvor.

Die Probanden stehen 7 Tage lang zweimal 10 Minuten lang auf der Vibrationsplattform. Die Vibration wird in 4 "Blöcken" von jeweils 2,5 Minuten mit 30 Sekunden Pause zwischen jedem Block geliefert. Die anfängliche Ganzkörpervibration (WBV) am ersten Tag wird in der klinischen Forschungseinrichtung des Sheffield Children's Hospital (SCHCRF) unter Aufsicht durchgeführt. Nachfolgende WBVs D2-D7 und D85-91 werden bei den Teilnehmern zu Hause durchgeführt. Die Teilnehmer werden gebeten, die Verabreichung und den Zeitpunkt der WBV in einem Tagebuch festzuhalten.

Blutproben werden nach einer nächtlichen Fastenzeit gemäß dem folgenden Zeitplan entnommen:

Pre-WBV1 D1; D8 (postWBV); D15; D43 (unmittelbar vor Risedronat); D85 (nach Risedronat und vor WBV2); D92 (nach WBV2) und D99 (endgültig). Insgesamt werden 7 Proben genommen.

Die Bluttests sind Knochenumsatzmarker (Alkalische Phosphatase [ALP], Procollagen Type 1 N-Terminal Propeptide [P1NP] und C-Terminal Telopeptide of Type 1 Collagen [CTX]). Der erste Bluttest wird vom Forscher (Dr. Sithambaram) im SCHCRF durchgeführt und die nachfolgenden 6 Bluttests können von der Forschungskrankenschwester/Forscherin im Haus des Teilnehmers durchgeführt werden. Entnommene Blutproben werden ½ Stunde gerinnen gelassen. Die Proben werden bei 2500 U/min für 10 Minuten bei 4°C zentrifugiert. Die zentrifugierte Probe wird in SCHCRF bei -80°C gelagert. Bluttests werden im Mellanby Center for Bone Research der University of Sheffield analysiert.

Die Teilnehmer nehmen Risedronat (oral Bisphosphonat, einmal wöchentlich), gerundet auf die nächsten 5 mg) zusammen mit Vitamin D und Kalzium für 6 Wochen ein. Vitamin D und Calcium werden als Calcichew 500 mg/200 IE Tabletten verabreicht, 1 Tablette für Teilnehmer mit einem Gewicht von weniger als 30 kg und 2 Tabletten für Teilnehmer mit einem Gewicht von 30 kg oder mehr. Risedronat-Natrium gehört zur Arzneimittelgruppe der Bisphosphonate. Laut BNF ist es nicht für die Anwendung bei Kindern zugelassen. Der Handelsname ist Actonel® Warner Chilcott). In dieser Studie werden Filmtabletten mit 5 mg und 35 mg verwendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Clinical Research Facility

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 4-16 Jahre
  • Kann fließend Englisch sprechen
  • Diagnose Osteogenesis imperfecta
  • Kann stehen
  • Nicht mit Bisphosphonaten behandelt

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein anderer chronischer Krankheiten
  • Gleichgewichtsprobleme
  • Kürzliche Fraktur (in den letzten 6 Monaten)
  • Kürzliche (letzte 12 Monate) oder aktuelle Behandlung, die wahrscheinlich die Knochen beeinträchtigt – dies schließt keine inhalative oder intermittierende orale Therapie mit Steroiden gegen Asthma ein
  • Beteiligung an einem anderen interventionellen Forschungsprojekt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Einarmiger Versuch
Intervention: Risedronat-Natrium (oral) Dosierung: 1 mg/kg/Woche Häufigkeit: einmal/Woche Dauer: 6 Wochen
Arzneimittel: Risedronat Natrium
Die Teilnehmer werden zunächst auf die Reaktion auf mechanische Stimulation als Ausgangswert getestet und dann nach 6-wöchiger Behandlung mit Risedronat erneut getestet
Andere Namen:
  • Bisphosphonat
Nahrungsergänzungsmittel: Calcichew-Tabletten
Die Teilnehmer nehmen während der 6-wöchigen Behandlung mit Risedronat Calcichew-Tabletten ein

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der P1NP-Reaktion auf 1 Woche Vibration ohne Behandlung mit Risedronat, gefolgt von einer Auswaschphase. Die Veränderung der P1NP-Reaktion auf Vibrationen wird nach der Behandlung mit Risedonat neu bewertet. Serielle Knochenmarker werden über einen Zeitraum von 99 Tagen durchgeführt.
Zeitfenster: 99 Tage
Um zu beurteilen, ob Risedronat die Reaktion auf mechanische Stimulation verändert
99 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Ermittler

  • Studienstuhl: Nick Bishop, MD, FRCPCH, Sheffield Children's Hospital and University of Sheffield

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. November 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. November 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. September 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. September 2018

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SCH-2013

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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