Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forandrer bisfosfonater skjelettresponsen på mekanisk stimulering hos barn med osteogenesis imperfecta? (BAMES)

6. september 2018 oppdatert av: Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Osteogenesis Imperfecta(OI) er en arvelig lidelse preget av ekstrem skjørhet av bein. Bein knekker ofte av liten eller ingen åpenbar årsak.

Nåværende tilgjengelig medisin kan øke beinstyrken ved å gjøre bein bredere og "fylle ut" hullene i beinveggene som svekker det. Disse legemidlene er bisfosfonater, gitt enten som drypp intravenøst ​​(f.eks. pamidronat), eller tatt gjennom munnen (f.eks. risedronat). Deres viktigste handling er å forhindre bennedbrytning ved å stoppe den normale prosessen med å fjerne og deretter erstatte gammelt beinvev, så i noen deler av beinet reduseres faktisk ny beindannelse. De fleste studier av bisfosfonater hos barn med OI har vist økt benmineraltetthet og forbedret treningstoleranse som kan påvirke ny beindannelse positivt; noen har vist redusert bruddfrekvens. Ben reagerer veldig på mekanisk stimulering. Helkroppsvibrasjon (WBV) er en form for mekanisk stimulering som har vist seg å forbedre beinmineraltettheten hos enkelte individer med smale bein.

Lite er kjent om bisfosfonater påvirker skjelettets respons på mekanisk stimulering. Vi vil bestemme responsen på mekanisk stimulering hos barn med OI ved å se på beinomsetningsmarkører som følger WBV hos de som er og ikke er behandlet med bisfosfonater.

Resultatene fra denne studien vil hjelpe oss å forstå om skjelett hos barn med OI normalt reagerer på mekanisk stimulering, og om bisfosfonater endrer denne reaksjonsevnen på en måte som enten er gunstig eller ikke for å øke beinstyrken.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I hovedsak vil forsøkspersonene ha en baseline-vurdering (WBV1) av deres beinomsetningsmarkørrespons på en ukes lang periode med helkroppsvibrasjoner (10 minutter/dag), etterfulgt av en "utvaskingsperiode" på 5 uker hvor beinomsetning forventes å gå tilbake til normalen. Etter dette vil det være en periode på 6 uker med behandling med risedronat (1 mg/kg/uke). Umiddelbart etter dette vil det komme en ny vurdering (WBV2) av benomsetningsmarkørens respons på en ukes lang periode med helkroppsvibrasjon (10 minutter/dag) som tidligere.

Forsøkspersonene står på vibrasjonsplattformen i 10 minutter i 7 dager ved 2 anledninger. Vibrasjonen leveres som 4 "blokker" à 2,5 minutter hver, med 30 sekunders hvile mellom hver blokk. Den første helkroppsvibrasjonen (WBV) på dag 1 vil bli utført i Sheffield Children's Hospital Clinical Research Facility (SCHCRF) under tilsyn. Påfølgende WBVs D2-D7 og D85-91 vil bli utført i deltakernes hjem. Deltakerne vil bli bedt om å registrere administrasjonen og tidspunktet for WBV i en dagbok.

Blodprøver vil bli tatt etter faste over natten i henhold til følgende tidsplan:

Pre-WBV1 D1; D8 (postWBV); D15; D43 (umiddelbar pre-risedronat); D85 (post-risedronat og pre-WBV2); D92 (post-WBV2) og D99 (finale). Det tas totalt 7 prøver.

Blodprøvene er beinomsetningsmarkører (alkalisk fosfatase[ALP], Procollagen Type 1 N-Terminal Propeptide[P1NP] og C-Terminal Telopeptide av Type 1 Collagen[CTX]). Den første blodprøven vil bli tatt av forskeren (Dr Sithambaram) i SCHCRF og de påfølgende 6 blodprøvene kan tas av forskningssykepleieren/forskeren hjemme hos deltakeren. Blodprøver tatt vil få koagulere i ½ time. Prøver vil bli sentrifugert ved 2500 rpm i 10 minutter ved 4°C. Den sentrifugerte prøven vil bli lagret i SCHCRF ved -80 °C. Blodprøver vil bli analysert i Mellanby Center for Bone Research, University of Sheffield.

Deltakerne vil ta risedronat (oralt bisfosfonat, én gang ukentlig), avrundet til nærmeste 5 mg) sammen med vitamin D og kalsium i 6 uker. Vitamin D og kalsium vil bli gitt som Calcichew 500mg/200 IE tabletter, 1 tablett for deltakere som veier mindre enn 30 kg og 2 tabletter for deltakere som veier 30 kg eller mer. Risedronatnatrium tilhører medisingruppen bisfosfonater. I henhold til BNF er det ikke lisensiert for bruk hos barn. Handelsnavnet er Actonel® Warner Chilcott). Denne studien vil bruke 5 mg og 35 mg filmdrasjerte tabletter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S10 2TH
        • Clinical Research Facility

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 4-16 år
  • Kunne snakke flytende engelsk
  • Diagnostisert med osteogenesis imperfecta
  • Klarer å stå
  • Ikke behandlet med bisfosfonater

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av andre kroniske sykdommer
  • Balanseproblemer
  • Nylig brudd (i de siste 6 månedene)
  • Nylig (siste 12 måneder) eller nåværende behandling som sannsynligvis vil påvirke bein - dette inkluderer ikke inhalert eller intermitterende oral behandling med steroider for astma
  • Engasjement i et annet intervensjonsforskningsprosjekt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Enarmsforsøk
Intervensjon: Risedronatnatrium (oral) Dosering: 1mg/kg/uke Frekvens: en gang/uke Varighet: 6 uker
Legemiddel: Risedronatnatrium
Deltakerne vil først bli testet på responsen på mekanisk stimulering som baseline og deretter testet igjen etter 6 ukers behandling med Risedronat
Andre navn:
  • Bisfosfonat
Kosttilskudd: Calcichew tabletter
Deltakerne vil ta calcichew-tabletter i løpet av 6 ukers perioden med risedronatbehandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i P1NP-respons til 1 ukes vibrasjon uten risedronatbehandling, etterfulgt av en utvaskingsperiode. Endring i P1NP-respons på vibrasjon vil bli revurdert etter behandling med Risedonate. Serielle benmarkører vil bli utført over en 99 dagers periode.
Tidsramme: 99 dager
For å vurdere om risedronat endrer responsen på mekanisk stimulering
99 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Etterforskere

  • Studiestol: Nick Bishop, MD, FRCPCH, Sheffield Children's Hospital and University of Sheffield

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2017

Primær fullføring (Faktiske)

2. november 2017

Studiet fullført (Faktiske)

2. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

5. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. september 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. september 2018

Sist bekreftet

1. mai 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SCH-2013

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Osteogenesis Imperfecta

Kliniske studier på Risedronatnatrium

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Vietnam

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere