Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Muuttavatko bisfosfonaatit luuston reaktiota mekaaniseen stimulaatioon lapsilla, joilla on epävakainen osteogeneesi? (BAMES)

torstai 6. syyskuuta 2018 päivittänyt: Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Osteogenesis Imperfecta (OI) on perinnöllinen sairaus, jolle on tunnusomaista luiden äärimmäinen hauraus. Luut murtuvat usein vähäisestä tai ilman näkyvää syytä.

Nykyinen saatavilla oleva lääke voi lisätä luun lujuutta tekemällä luista leveämpiä ja "täyttämällä" luun seinämissä olevia reikiä, jotka heikentävät sitä. Nämä lääkkeet ovat bisfosfonaatteja, jotka annetaan joko tiputuksena laskimoon (esim. pamidronaatti) tai suun kautta (esim. risedronaatti). Niiden pääasiallinen toiminta on estää luun hajoamista pysäyttämällä normaali vanhan luukudoksen poistamis- ja korvausprosessi, joten joissakin luun osissa uuden luun muodostuminen itse asiassa vähenee. Useimmat bisfosfonaattitutkimukset OI-lapsilla ovat osoittaneet lisääntyneen luun mineraalitiheyden ja parantuneen harjoituksen sietokyvyn, mikä voi vaikuttaa positiivisesti uuden luun muodostumiseen; Jotkut ovat osoittaneet vähentynyttä murtumaprosenttia. Luu on erittäin herkkä mekaaniselle stimulaatiolle. Koko kehon tärinä (WBV) on eräänlainen mekaaninen stimulaatio, jonka on osoitettu parantavan luun mineraalitiheyttä joillakin henkilöillä, joilla on kapea luusto.

Tiedetään vain vähän, vaikuttavatko bisfosfonaatit luuston reaktioon mekaaniseen stimulaatioon. Määritämme vasteen mekaaniseen stimulaatioon lapsilla, joilla on OI, tarkastelemalla luun vaihtumismarkkereita WBV:n jälkeen niillä, joita hoidetaan ja joita ei hoideta bisfosfonaateilla.

Tämän tutkimuksen tulokset auttavat meitä ymmärtämään, reagoiko OI-lasten luuranko normaalisti mekaaniseen stimulaatioon ja muuttavatko bisfosfonaatit tätä herkkyyttä tavalla, joka on joko hyödyllistä tai ei lisää luun vahvuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Pohjimmiltaan koehenkilöillä on lähtötilanteen arvio (WBV1) luun vaihtumismarkkerivasteesta viikon pituiseen koko kehon tärinäjaksoon (10 minuuttia/päivä), jota seuraa 5 viikon "pesujakso", jonka aikana luun vaihtuvuuden odotetaan tapahtuvan. palatakseen normaaliin. Tämän jälkeen on 6 viikon jakso risedronaatilla (1 mg/kg/viikko). Välittömästi tämän jälkeen tulee toinen arvio (WBV2) luun vaihtumismarkkerin vasteesta viikon pituiseen kokovartalovärähtelyjaksoon (10 minuuttia/päivä), kuten aiemmin.

Koehenkilöt seisovat tärinätasolla 10 minuuttia 7 päivän ajan 2 kertaa. Tärinä toimitetaan neljänä "lohkona", kukin 2,5 minuuttia, 30 sekunnin tauko jokaisen lohkon välissä. Ensimmäinen koko kehon tärinä (WBV) päivänä 1 suoritetaan Sheffieldin lastensairaalan kliinisen tutkimuslaitoksen (SCHCRF) valvonnassa. Seuraavat WBV:t D2-D7 ja D85-91 tehdään osallistujien kodeissa. Osallistujia pyydetään kirjaamaan WBV:n hallinta ja ajoitus päiväkirjaan.

Verinäytteet otetaan yön paaston jälkeen seuraavan aikataulun mukaisesti:

Pre-WBV1 D1; D8 (postWBV); D15; D43 (välitön pre-risedronaatti); D85 (postrisedronaatti ja pre-WBV2); D92 (post-WBV2) ja D99 (lopullinen). Otetaan yhteensä 7 näytettä.

Verikokeet ovat luun vaihtuvuusmarkkereita (alkalinen fosfataasi[ALP], prokollageenin tyypin 1 N-terminaalinen propeptidi[P1NP] ja tyypin 1 kollageenin C-terminaalinen telopeptidi[CTX]). Ensimmäisen verikokeen tekee tutkija (Dr Sithambaram) SCHCRF:ssä ja seuraavat 6 verikoetta voi tehdä tutkimushoitaja/tutkija osallistujan kotona. Otettujen verinäytteiden annetaan hyytyä ½ tuntia. Näytteitä sentrifugoidaan nopeudella 2500 rpm 10 minuuttia 4 °C:ssa. Sentrifugoitu näyte säilytetään SCHCRF:ssä -80 °C:ssa. Verikokeita analysoidaan Sheffieldin yliopiston Mellanbyn luututkimuskeskuksessa.

Osallistujat saavat risedronaattia (suun kautta otettava bisfosfonaatti, kerran viikossa) pyöristettynä lähimpään 5 mg:aan yhdessä D-vitamiinin ja kalsiumin kanssa 6 viikon ajan. D-vitamiinia ja kalsiumia annetaan Calcichew 500 mg/200 IU tabletteina, 1 tabletti alle 30 kg painaville osallistujille ja 2 tablettia 30 kg tai enemmän painaville osallistujille. Risedronaattinatrium kuuluu bisfosfonaattien lääkeryhmään. BNF:n mukaan sitä ei ole lisensoitu käytettäväksi lapsille. Kauppanimi on Actonel® Warner Chilcott). Tässä tutkimuksessa käytetään 5 mg:n ja 35 mg:n kalvopäällysteisiä tabletteja.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Clinical Research Facility

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 4-16 vuotta
  • Pystyy puhumaan sujuvaa englantia
  • Diagnoosi osteogenesis imperfecta
  • Pystyy seisomaan
  • Ei käsitelty bisfosfonaateilla

Poissulkemiskriteerit:

  • Muiden kroonisten sairauksien esiintyminen
  • Tasapainoongelmia
  • Äskettäinen murtuma (viimeisten 6 kuukauden aikana)
  • Äskettäinen (viimeisen 12 kuukauden) tai nykyinen hoito, joka todennäköisesti vaikuttaa luuhun – tämä ei sisällä inhaloitavaa tai ajoittaista suun kautta annettavaa astman steroidihoitoa
  • Osallistuminen toiseen interventiotutkimusprojektiin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Yksikätinen koe
Interventio : Risedronate Natrium (suun kautta) Annostus: 1mg/kg/viikko Toistuvuus: kerran/viikko Kesto: 6 viikkoa
Lääke: Risedronaattinatrium
Osallistujat testataan aluksi mekaanisen stimulaation vasteen perusteella ja testataan sitten uudelleen 6 viikon Risedronate-hoidon jälkeen.
Muut nimet:
  • Bisfosfonaatti
Ravintolisä: Calcichew-tabletit
Osallistujat ottavat kalsichew-tabletteja 6 viikon risedronaattihoidon aikana

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos P1NP-vasteessa 1 viikon tärinään ilman risedronaattihoitoa, jota seuraa pesujakso. Muutos P1NP-vasteessa tärinälle arvioidaan uudelleen Risedonate-hoidon jälkeen. Sarjaluumarkkereita tehdään 99 päivän aikana.
Aikaikkuna: 99 päivää
Sen arvioimiseksi, muuttaako risedronaatti vastetta mekaaniseen stimulaatioon
99 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Nick Bishop, MD, FRCPCH, Sheffield Children's Hospital and University of Sheffield

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. huhtikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 2. marraskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 2. marraskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 23. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 7. syyskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. syyskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SCH-2013

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Osteogenesis Imperfecta

Kliiniset tutkimukset Risedronaattinatrium

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belarus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa