Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Czy bisfosfoniany zmieniają odpowiedź szkieletu na stymulację mechaniczną u dzieci z wrodzoną łamliwością kości? (BAMES)

6 września 2018 zaktualizowane przez: Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Wrodzona łamliwość kości (OI) to wrodzona choroba charakteryzująca się skrajną kruchością kości. Kości często pękają z mało widocznej przyczyny lub bez niej.

Obecnie dostępne leki mogą zwiększać wytrzymałość kości poprzez ich poszerzanie i „wypełnianie” dziur w ścianach kości, które ją osłabiają. Leki te to bisfosfoniany, podawane dożylnie w kroplówce (np. pamidronian) lub doustnie (np. ryzedronian). Ich głównym działaniem jest zapobieganie rozpadowi kości poprzez zatrzymanie normalnego procesu usuwania, a następnie zastępowania starej tkanki kostnej, więc w niektórych częściach kości tworzenie nowej kości jest faktycznie ograniczone. Większość badań bisfosfonianów u dzieci z OI wykazała zwiększoną gęstość mineralną kości i lepszą tolerancję wysiłku, co może pozytywnie wpływać na tworzenie nowej kości; niektórzy wykazali zmniejszoną częstość złamań. Kość jest bardzo wrażliwa na stymulację mechaniczną. Wibracje całego ciała (WBV) to forma mechanicznej stymulacji, która, jak wykazano, poprawia gęstość mineralną kości u niektórych osób z wąskimi kośćmi.

Niewiele wiadomo, czy bisfosfoniany wpływają na odpowiedź kośćca na stymulację mechaniczną. Określimy odpowiedź na stymulację mechaniczną u dzieci z OI, obserwując markery obrotu kostnego po WBV u tych, które są i nie są leczone bisfosfonianami.

Wyniki tego badania pomogą nam zrozumieć, czy szkielet u dzieci z OI normalnie reaguje na stymulację mechaniczną i czy bisfosfoniany zmieniają tę reakcję w sposób, który jest korzystny lub nie dla zwiększenia wytrzymałości kości.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zasadniczo, osoby będą miały podstawową ocenę (WBV1) odpowiedzi markera obrotu kostnego na tygodniowy okres wibracji całego ciała (10 minut dziennie), po którym nastąpi „okres wypłukiwania” trwający 5 tygodni, podczas którego spodziewany jest obrót kostny aby powrócić do normy. Następnie nastąpi okres 6 tygodni leczenia ryzedronianem (1 mg/kg mc./tydzień). Natychmiast po tym nastąpi druga ocena (WBV2) odpowiedzi markera obrotu kostnego na tygodniowy okres wibracji całego ciała (10 minut dziennie), jak poprzednio.

Badani stoją na platformie wibracyjnej przez 10 minut przez 7 dni przy 2 okazjach. Wibracje są dostarczane jako 4 „bloki” po 2,5 minuty każdy, z 30-sekundową przerwą pomiędzy każdym blokiem. Początkowa Wibracja Całego Ciała (WBV) pierwszego dnia zostanie przeprowadzona w Ośrodku Badań Klinicznych Szpitala Dziecięcego w Sheffield (SCHCRF) pod nadzorem. Kolejne WBV D2-D7 i D85-91 będą wykonywane w domach uczestników. Uczestnicy zostaną poproszeni o zapisywanie podawania i czasu WBV w dzienniczku.

Próbki krwi zostaną pobrane po całonocnym poście zgodnie z następującym harmonogramem:

Pre-WBV1 D1; D8 (poWBV); D15; D43 (natychmiastowy pre-risedronian); D85 (postrisedronian i pre-WBV2); D92 (po WBV2) i D99 (końcowe). Łącznie pobiera się 7 próbek.

Badania krwi to markery obrotu kostnego (fosfataza alkaliczna [ALP], N-końcowy propeptyd prokolagenu typu 1 [P1NP] i C-końcowy telopeptyd kolagenu typu 1 [CTX]). Pierwsze badanie krwi zostanie wykonane przez naukowca (dr Sithambaram) w SCHCRF, a kolejnych 6 badań krwi może wykonać pielęgniarka badawcza/badacz w domu uczestnika. Pobrane próbki krwi pozostawia się do skrzepnięcia na pół godziny. Próbki będą wirowane przy 2500 obr./min przez 10 minut w temperaturze 4°C. Odwirowana próbka będzie przechowywana w SCHCRF w -80°C. Badania krwi będą analizowane w Mellanby Center for Bone Research, University of Sheffield.

Uczestnicy będą przyjmować ryzedronian (doustny bisfosfonian raz w tygodniu), zaokrąglony do najbliższych 5 mg) razem z witaminą D i wapniem przez 6 tygodni. Witamina D i wapń będą podawane w postaci tabletek Calcichew 500 mg/200 IU, 1 tabletka dla uczestników ważących mniej niż 30 kg i 2 tabletki dla uczestników ważących 30 kg lub więcej. Risedronate Sodium należy do grupy leków bisfosfonianowych. Zgodnie z BNF nie jest dopuszczony do stosowania u dzieci. Nazwa handlowa to Actonel® Warner Chilcott). W tym badaniu zostaną użyte tabletki powlekane 5 mg i 35 mg.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Clinical Research Facility

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 4-16 lat
  • Potrafi mówić płynnie po angielsku
  • Zdiagnozowano osteogenezę imperfecta
  • Potrafi stać
  • Nie leczony bisfosfonianami

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność innych chorób przewlekłych
  • Problemy z równowagą
  • Niedawne złamanie (w ciągu ostatnich 6 miesięcy)
  • Niedawne (ostatnie 12 miesięcy) lub obecne leczenie, które może mieć wpływ na kości - nie obejmuje wziewnej lub przerywanej doustnej terapii steroidami na astmę
  • Zaangażowanie w inny interwencyjny projekt badawczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Próba na jednym ramieniu
Interwencja: Ryzedronian sodu (doustnie) Dawkowanie: 1 mg/kg/tydzień Częstotliwość: raz w tygodniu Czas trwania: 6 tygodni
Lek: Ryzedronian sodu
Uczestnicy zostaną wstępnie przetestowani pod kątem odpowiedzi na stymulację mechaniczną jako punkt odniesienia, a następnie ponownie przebadani po 6 tygodniach leczenia ryzedronianem
Inne nazwy:
  • Bisfosfonian
Suplement diety: Tabletki Calcichew
Uczestnicy będą przyjmować tabletki calcichew podczas 6-tygodniowego okresu leczenia ryzedronianem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana odpowiedzi P1NP na 1 tydzień wibracji bez leczenia ryzedronianem, po którym następuje okres wypłukiwania. Zmiana odpowiedzi P1NP na wibracje zostanie ponownie oceniona po leczeniu ryzedonatem. Seryjne markery kostne będą wykonywane przez okres 99 dni.
Ramy czasowe: 99 dni
Ocena, czy ryzedronian zmienia odpowiedź na stymulację mechaniczną
99 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Nick Bishop, MD, FRCPCH, Sheffield Children's Hospital and University of Sheffield

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 listopada 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SCH-2013

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzonej łamliwości kości

Badania kliniczne na Ryzedronian sodu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj