Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A biszfoszfonátok megváltoztatják a csontváz válaszát a mechanikai stimulációra az Osteogenesis Imperfecta-ban szenvedő gyermekeknél? (BAMES)

2018. szeptember 6. frissítette: Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Az Osteogenesis Imperfecta (OI) egy örökletes rendellenesség, amelyet a csontok rendkívüli törékenysége jellemez. A csontok gyakran csekély vagy nyilvánvaló ok nélkül törnek el.

A jelenleg rendelkezésre álló gyógyszerek növelhetik a csontok szilárdságát azáltal, hogy szélesebbé teszik a csontokat, és "kitömik" a csontfalakban lévő lyukakat, amelyek gyengítik. Ezek a gyógyszerek biszfoszfonátok, amelyeket intravénásan csepegtetve (pl. pamidronát) vagy szájon át (pl. risedronát) adnak be. Fő tevékenységük a csontlebontás megelőzése azáltal, hogy leállítják a régi csontszövet eltávolításának, majd pótlásának normális folyamatát, így a csont egyes részein az új csontképződés ténylegesen csökken. A biszfoszfonátokkal végzett legtöbb tanulmány OI-ban szenvedő gyermekeknél megnövekedett csontsűrűséget és jobb edzéstűrést mutatott, ami pozitívan befolyásolhatja az új csontképződést; egyesek csökkent törési arányt mutattak. A csont nagyon érzékeny a mechanikai stimulációra. A teljes test vibrációja (WBV) a mechanikai stimuláció egyik formája, amelyről kimutatták, hogy egyes keskeny csontozatú egyéneknél javítja a csont ásványianyag-sűrűségét.

Kevéssé ismert, hogy a biszfoszfonátok befolyásolják-e a csontváz válaszát a mechanikai stimulációra. Meghatározzuk a mechanikai stimulációra adott választ OI-ban szenvedő gyermekeknél a WBV-t követő csontturnover markerek vizsgálatával azoknál, akiket biszfoszfonáttal kezelnek és nem kezelnek.

A tanulmány eredményei segítenek megérteni, hogy az OI-ban szenvedő gyermekek csontváza normális esetben reagál-e a mechanikai stimulációra, és hogy a biszfoszfonátok megváltoztatják-e ezt a reakciókészséget oly módon, hogy az előnyös vagy nem a csontszilárdság növelése szempontjából.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Lényegében az alanyok kiindulási értékelését (WBV1) kell elvégezni a csontturnover markerre adott válaszában egy hétig tartó teljes testrezgésre (10 perc/nap), amit egy 5 hetes „kimosódási időszak” követ, amely alatt csontcsere várható. hogy visszatérjen a normális kerékvágásba. Ezt követően 6 hetes rizedronát (1 mg/ttkg/hét) kezelés következik. Közvetlenül ezt követően egy második értékelés (WBV2) következik a csontturnover markerre adott válaszában egy hétig tartó teljes testrezgésre (10 perc/nap), mint korábban.

Az alanyok 2 alkalommal 7 napon keresztül 10 percig állnak a vibrációs platformon. A vibráció 4 darab, egyenként 2,5 perces „blokkban” történik, az egyes blokkok között 30 másodperces pihenővel. A kezdeti teljes testrezgés (WBV) az 1. napon a Sheffield Gyermekkórház Klinikai Kutatóintézetében (SCHCRF) történik felügyelet mellett. A későbbi WBV D2-D7 és D85-91 a résztvevők otthonában történik. A résztvevőket megkérjük, hogy naplóban rögzítsék a WBV kezelését és időzítését.

Éjszakai koplalás után vérmintákat vesznek az alábbi ütemterv szerint:

Pre-WBV1 D1; D8 (postWBV); D15; D43 (azonnali pre-risedronát); D85 (posztrisedronát és pre-WBV2); D92 (post-WBV2) és D99 (döntő). Összesen 7 mintát vesznek.

A vérvizsgálatok csontturnover markerek (alkáli foszfatáz [ALP], prokollagén 1-es típusú N-terminális propeptid [P1NP] és 1-es típusú kollagén C-terminális telopeptidje [CTX]). Az első vérvizsgálatot a kutató (Dr. Sithambaram) végzi el az SCHCRF-ben, a következő 6 vérvizsgálatot pedig a kutatónővér/kutató végezheti el a résztvevő otthonában. A vett vérmintákat fél órán keresztül hagyják megalvadni. A mintákat 2500 fordulat/perc sebességgel centrifugáljuk 10 percig 4 °C-on. A centrifugált mintát SCHCRF-ben tároljuk -80 °C-on. A vérvizsgálatokat a Sheffieldi Egyetem Mellanby Csontkutató Központjában fogják elemezni.

A résztvevők rizedronátot (szájon át szedhető biszfoszfonát, hetente egyszer), 5 mg-ra kerekítve D-vitaminnal és kalciummal együtt kapnak 6 héten át. A D-vitamint és a kalciumot Calcichew 500 mg/200 NE tabletta formájában, 1 tablettát a 30 kg-nál kisebb súlyú résztvevőknek és 2 tablettát a 30 kg-nál nagyobb súlyú résztvevőknek kapnak. A Risedronate Sodium a biszfoszfonátok csoportjába tartozik. A BNF szerint nem engedélyezett gyermekek számára. A kereskedelmi név Actonel® Warner Chilcott). Ebben a vizsgálatban 5 mg-os és 35 mg-os filmtablettákat használnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Egyesült Királyság, S10 2TH
        • Clinical Research Facility

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor 4-16 év
  • Képes folyékonyan beszélni angolul
  • Osteogenesis imperfectával diagnosztizálták
  • Képes állni
  • Nem kezelték biszfoszfonátokkal

Kizárási kritériumok:

  • Egyéb krónikus betegségek jelenléte
  • Egyensúlyi problémák
  • Legutóbbi törés (az elmúlt 6 hónapban)
  • A közelmúltban (az elmúlt 12 hónapban) vagy jelenlegi kezelés, amely valószínűleg hatással van a csontokra – ez nem foglalja magában az inhalációs vagy időszakos orális szteroidterápiát asztma kezelésére
  • Részvétel egy másik intervenciós kutatási projektben

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Alapvető tudomány
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Egykaros próba
Beavatkozás: Risedronate Sodium (orális) Adagolás: 1mg/ttkg/hét Gyakoriság: egyszer/hét Időtartam: 6 hét
Drog: Risedronát nátrium
A résztvevőket kezdetben a mechanikai stimulációra adott válasz alapján tesztelik, majd 6 hetes Risedronate-kezelés után újra tesztelik.
Más nevek:
  • Biszfoszfonát
Étrend-kiegészítő: Calcichew tabletták
A résztvevők calcichew tablettát szednek a 6 hetes risedronát-kezelés alatt

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a P1NP válaszában 1 hetes vibrációra risedronát kezelés nélkül, majd kimosódási periódus következett. A vibrációra adott P1NP-válasz változását a Risedonate-kezelést követően újraértékelik. A sorozatos csontmarkereket 99 napos időszak alatt készítik el.
Időkeret: 99 nap
Annak értékelésére, hogy a risedronát megváltoztatja-e a mechanikai stimulációra adott választ
99 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Nick Bishop, MD, FRCPCH, Sheffield Children's Hospital and University of Sheffield

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. november 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. november 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 3.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. szeptember 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 6.

Utolsó ellenőrzés

2017. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SCH-2013

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Osteogenesis Imperfecta

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel