Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Změní bisfosfonáty reakci skeletu na mechanickou stimulaci u dětí s Osteogenesis Imperfecta? (BAMES)

6. září 2018 aktualizováno: Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Osteogenesis Imperfecta (OI) je dědičná porucha charakterizovaná extrémní křehkostí kostí. Kosti se často lámou z malé nebo žádné zjevné příčiny.

Současná dostupná medicína může zvýšit pevnost kostí tím, že kosti rozšíří a „vyplní“ otvory ve stěnách kostí, které ji oslabují. Tyto léky jsou bisfosfonáty, které se podávají buď intravenózně po kapkách (např. pamidronát), nebo se užívají ústy (např. risedronát). Jejich hlavním působením je zabránit rozpadu kosti zastavením normálního procesu odstraňování a následného nahrazování staré kostní tkáně, takže v některých částech kosti je tvorba nové kosti ve skutečnosti omezena. Většina studií bisfosfonátů u dětí s OI prokázala zvýšenou hustotu kostních minerálů a zlepšenou toleranci cvičení, což by mohlo pozitivně ovlivnit novotvorbu kosti; některé vykazovaly sníženou četnost zlomenin. Kost je vysoce citlivá na mechanickou stimulaci. Vibrace celého těla (WBV) je forma mechanické stimulace, u které bylo prokázáno, že zlepšuje minerální hustotu kostí u některých jedinců s úzkými kostmi.

Je málo známo, zda bisfosfonáty ovlivňují odpověď skeletu na mechanickou stimulaci. Odpověď na mechanickou stimulaci u dětí s OI určíme sledováním markerů kostního obratu po WBV u těch, kteří jsou a nejsou léčeni bisfosfonáty.

Výsledky této studie nám pomohou pochopit, zda kostra u dětí s OI normálně reaguje na mechanickou stimulaci a zda bisfosfonáty mění tuto citlivost způsobem, který je pro zvýšení pevnosti kostí prospěšný, či nikoli.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty budou mít v podstatě základní hodnocení (WBV1) reakce markeru kostního obratu na týdenní období vibrací celého těla (10 minut/den), po kterém bude následovat „vymývací období“ v délce 5 týdnů, během kterého se očekává kostní obrat. vrátit se do normálu. Poté bude následovat období 6 týdnů léčby risedronátem (1 mg/kg/týden). Bezprostředně poté následuje druhé hodnocení (WBV2) reakce markeru kostního obratu na týdenní období vibrací celého těla (10 minut/den) jako dříve.

Subjekty stojí na vibrační plošině 10 minut po dobu 7 dnů při 2 příležitostech. Vibrace jsou dodávány jako 4 "bloky" po 2,5 minutách, přičemž mezi každým blokem je 30 sekund odpočinku. Počáteční vibrace celého těla (WBV) v den 1 budou provedeny v klinickém výzkumném zařízení nemocnice Sheffield Children's Hospital (SCHCRF) pod dohledem. Následné WBV D2-D7 a D85-91 budou provedeny v domovech účastníků. Účastníci budou požádáni, aby zaznamenali administraci a načasování WBV do deníku.

Vzorky krve budou odebrány po celonočním hladovění podle následujícího plánu:

Pre-WBV1 D1; D8 (postWBV); D15; D43 (okamžitý pre-risedronát); D85 (post-risedronát a pre-WBV2); D92 (po WBV2) a D99 (konečná). Odebírá se celkem 7 vzorků.

Krevní testy jsou markery kostního obratu (alkalická fosfatáza[ALP], N-terminální propeptid prokolagenu typu 1[P1NP] a C-terminální telopeptid kolagenu typu 1[CTX]). První krevní test provede výzkumný pracovník (Dr Sithambaram) v SCHCRF a následných 6 krevních testů může provést výzkumná sestra/výzkumník u účastníka doma. Odebrané vzorky krve se nechají srážet ½ hodiny. Vzorky budou odstřeďovány při 2500 otáčkách za minutu po dobu 10 minut při 4 °C. Odstředěný vzorek bude skladován v SCHCRF při -80°C. Krevní testy budou analyzovány v Mellanby Center for Bone Research, University of Sheffield.

Účastníci budou užívat risedronát (perorální bisfosfonát, jednou týdně), zaokrouhlený na nejbližších 5 mg) spolu s vitamínem D a vápníkem po dobu 6 týdnů. Vitamin D a vápník budou podávány jako tablety Calcichew 500 mg/200 IU, 1 tableta pro účastníky vážící méně než 30 kg a 2 tablety pro účastníky vážící 30 kg nebo více. Risedronát sodný patří do skupiny bisfosfonátů. Podle BNF není licencován pro použití u dětí. Obchodní název je Actonel® Warner Chilcott). Tato studie bude používat 5 mg a 35 mg potahované tablety.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2TH
        • Clinical Research Facility

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 4-16 let
  • Umět mluvit plynně anglicky
  • Diagnostikována osteogenesis imperfecta
  • Schopný stát
  • Není léčeno bisfosfonáty

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost dalších chronických onemocnění
  • Problémy s rovnováhou
  • Nedávná zlomenina (za posledních 6 měsíců)
  • Nedávná (posledních 12 měsíců) nebo současná léčba pravděpodobně ovlivňující kosti – nezahrnuje inhalační nebo intermitentní perorální léčbu steroidy na astma
  • Zapojení do dalšího projektu intervenčního výzkumu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Zkouška s jednou rukou
Intervence: Risedronát sodný (perorální) Dávkování: 1 mg/kg/týden Frekvence: jednou/týden Délka: 6 týdnů
Lék: Risedronát sodný
Účastníci budou nejprve testováni na reakci na mechanickou stimulaci jako základní linii a poté znovu testováni po 6 týdnech léčby přípravkem Risedronate
Ostatní jména:
  • Bisfosfonát
Doplněk stravy: Tablety Calcichew
Účastníci budou užívat tablety kalcichew během 6týdenního období léčby risedronátem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v odpovědi P1NP na 1 týden vibrací bez léčby risedronátem, po které následuje vymývací období. Změna v odezvě P1NP na vibrace bude znovu posouzena po léčbě Risedonatem. Sériové kostní markery budou prováděny po dobu 99 dnů.
Časové okno: 99 dní
Posoudit, zda risedronát mění odpověď na mechanickou stimulaci
99 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Nick Bishop, MD, FRCPCH, Sheffield Children's Hospital and University of Sheffield

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

2. listopadu 2017

Dokončení studie (Aktuální)

2. listopadu 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

5. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. září 2018

Naposledy ověřeno

1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCH-2013

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Osteogenesis Imperfecta

Klinické studie na Risedronát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit