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Trapianto di cellule staminali non mieloablative in bambini con anemia falciforme e donatore di fratelli maggiore compatibile ABO-incompatibile (Sickle-AID)

27 aprile 2026 aggiornato da: Tony H. Truong, University of Calgary

Uno studio pilota di fase II sul trapianto di cellule staminali ematopoietiche con condizionamento non mieloablativo nei bambini con anemia falciforme che hanno un donatore maggiore correlato ABO-incompatibile (falciforme)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di un regime di condizionamento non mieloablativo per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in pazienti pediatrici con anemia falciforme (SCD) che hanno un donatore ABO-incompatibile correlato maggiore. Il regime non mieloablativo utilizzerà alemtuzumab, irradiazione corporea totale (TBI) e sirolimus per la soppressione immunitaria. Questo studio amplierà l'accesso all'HSCT per i pazienti con SCD che attualmente non sono ammissibili a causa delle restrizioni dei donatori.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia falciforme (SCD) è una malattia ematica cronica debilitante con danni multisistemici agli organi terminali che porta a morbilità e mortalità precoce. L'unica cura per la SCD è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), che dati i rischi con HSCT non correlato, è solo un'opzione per una minoranza di pazienti che hanno un donatore di pari livello.

Nel campo dell'HSCT, l'incompatibilità del gruppo sanguigno ABO tra donatore e ricevente non è una controindicazione e diversi studi non mostrano esiti compromessi. Tuttavia, nel contesto del condizionamento non mieloablativo (NMA) e della maggiore incompatibilità ABO, quando il ricevente ha anticorpi esistenti contro i globuli rossi del donatore, può verificarsi aplasia eritroide pura (PRCA).

Questo studio pilota di fase II arruolerà pazienti SCD con un donatore ABO maggiore correlato abbinato per determinare la sicurezza e l'efficacia di NMA-HSCT. Gli studi biologici includeranno un piano per studiare e monitorare l'attecchimento dei globuli rossi in questa popolazione per facilitare la diagnosi precoce e misure interventistiche per prevenire e curare la PRCA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Greg Guilcher, MD
  • Numero di telefono: 403-955-7272

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Reclutamento
        • Alberta Children's Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Greg Guilcher, MD
          • Numero di telefono: 403-955-7272
        • Investigatore principale:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Sub-investigatore:
          • Greg Guilcher, MD
        • Sub-investigatore:
          • Michael Leaker, MD
        • Sub-investigatore:
          • Aisha Bruce, MD
        • Sub-investigatore:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Victor Lewis, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 19 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere un'età ≥ 12 mesi e < 19 anni al momento dell'arruolamento nello studio.

  • I pazienti devono avere anemia falciforme come definita dall'elettroferesi dell'emoglobina, come segue:

    • malattia da Hb S omozigote (HbSS),
    • malattia falciforme da Hb C (HbSC),
    • falce beta-più-talassemia (HbS/β+), o
    • falce beta-null-talassemia (HbS/βo)

  • I pazienti devono soddisfare i criteri di idoneità standard per sottoporsi a HSCT, inclusi ma non limitati a uno o più dei seguenti:

    • storia di ripetute (più di 1) crisi ossee (vaso-occlusive).
    • storia di ictus
    • elevata velocità Doppler transcranica non idonea per l'idrossiurea, come da studio TWiTCH (es. grave vasculopatia)
    • storia di crisi toraciche acute o crisi di sequestro splenico
    • storia di priapismo nei maschi
    • storia di osteonecrosi
    • ipertensione polmonare documentata dalla velocità del getto del rigurgito tricuspidale (TRV) > 2,5 m/s all'ecocardiogramma
    • alloimmunizzazione dei globuli rossi (≥ 2 anticorpi) durante la terapia trasfusionale a lungo termine
  • Le complicanze della falce dovrebbero essere presenti nonostante l'uso di idrossiurea, ma questo non è un requisito assoluto, se l'équipe curante considera il paziente ad alto rischio di ulteriori episodi di crisi.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che non sono in grado di rispettare o seguire il protocollo dello studio.
  • Pazienti con nota ipersensibilità al sirolimus, ai suoi derivati ​​o ad uno qualsiasi dei suoi componenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Condizionamento non mieloablativo
Droga: Alemtuzumab
Alemtuzumab, giorni da -7 a -3. Dose: 0,2 mg/kg/dose SC una volta al giorno x 5 giorni
Altri nomi:
  • Campath
Radiazione: Irradiazione corporea totale
TBI 300 cGy il giorno -2
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Droga: Sirolimo
Sirolimus è utilizzato per la profilassi della GVHD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di aplasia eritroide pura (PRCA)
Lasso di tempo: 6 mesi dall'immatricolazione
Definizione clinica: reticolocitopenia < 10x109/L (< 1%) che dura più di 60 giorni dopo l'HSCT, o Definizione patologica: assenza di precursori eritroidi nel midollo nel contesto di adeguati precursori mieloidi, linfoidi e megacariocitici
6 mesi dall'immatricolazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Chimerismo RBC misurato mediante citometria del flusso sanguigno periferico
Lasso di tempo: 12 mesi
Sangue periferico per chimerismo RBC su cellule precursori eritroidi ordinate per flusso
12 mesi
Chimerismo dei globuli rossi misurato dalle colonie formanti eritroidi di BFU nel midollo osseo
Lasso di tempo: Due mesi
Il midollo osseo verrà eseguito tra i giorni +45 e +60
Due mesi
Fallimento dell'innesto primario
Lasso di tempo: 6 settimane
Misurato dal chimerismo del donatore dal sangue periferico e dal midollo osseo
6 settimane
Fallimento dell'innesto secondario
Lasso di tempo: 24 mesi
Misurato dal chimerismo del donatore nel sangue periferico e nel midollo osseo
24 mesi
Ricorrenza della malattia
Lasso di tempo: 24 mesi
Misurato dal livello di Hb S nel sangue periferico
24 mesi
Incidenza e gravità della GVHD acuta
Lasso di tempo: 100 giorni
Si accederà al grado GVHD acuto utilizzando i criteri CIBMTR modificati
100 giorni
Incidenza e gravità della GVHD cronica
Lasso di tempo: 24 mesi
Si accederà alla GVHD cronica utilizzando i criteri di consenso NIH
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Calgary

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 luglio 2017

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

11 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TRU-17-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su Alemtuzumab

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