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Nichtmyeloablative Stammzelltransplantation bei Kindern mit Sichelzellanämie und einem großen AB0-inkompatiblen, passenden Geschwisterspender (Sickle-AID)

27. April 2026 aktualisiert von: Tony H. Truong, University of Calgary

Eine Phase-II-Pilotstudie zur nichtmyeloablativen Konditionierung hämatopoetischer Stammzelltransplantation bei Kindern mit Sichelzellkrankheit, die einen passenden verwandten AB0-inkompatiblen Hauptspender haben (Sickle-AID)

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit eines nichtmyeloablativen Konditionierungsschemas für die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellanämie (SCD), die einen passenden verwandten ABO-inkompatiblen Hauptspender haben. Das nichtmyeloablative Regime verwendet Alemtuzumab, Ganzkörperbestrahlung (TBI) und Sirolimus zur Immunsuppression. Diese Studie wird den Zugang zur HSCT für Patienten mit SCD erweitern, die derzeit aufgrund von Spenderbeschränkungen nicht in Frage kommen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Sichelzellanämie (SCD) ist eine schwächende chronische Bluterkrankung mit Endorganschäden in mehreren Systemen, die zu Morbidität und früher Mortalität führt. Die einzige Heilung für SCD ist die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT), die angesichts der Risiken einer nicht verwandten HSCT nur für eine Minderheit von Patienten mit einem passenden Geschwisterspender eine Option darstellt.

Auf dem Gebiet der HSCT ist die Blutgruppen-ABO-Inkompatibilität zwischen Spender und Empfänger keine Kontraindikation, und mehrere Studien zeigen keine beeinträchtigten Ergebnisse. Im Zusammenhang mit einer nichtmyeloablativen (NMA) Konditionierung und einer großen ABO-Inkompatibilität kann es jedoch zu einer reinen Erythrozytenaplasie (PRCA) kommen, wenn der Empfänger vorhandene Antikörper gegen rote Blutkörperchen des Spenders hat.

In diese Phase-II-Pilotstudie werden SCD-Patienten mit einem passenden verwandten AB0-inkompatiblen Hauptspender aufgenommen, um die Sicherheit und Wirksamkeit von NMA-HSCT zu bestimmen. Biologische Studien umfassen einen Plan zur Untersuchung und Überwachung der Anreicherung roter Blutkörperchen in dieser Population, um die Früherkennung und Interventionsmaßnahmen zur Vorbeugung und Behandlung von PRCA zu erleichtern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Greg Guilcher, MD
  • Telefonnummer: 403-955-7272

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrutierung
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Greg Guilcher, MD
          • Telefonnummer: 403-955-7272
        • Hauptermittler:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Unterermittler:
          • Greg Guilcher, MD
        • Unterermittler:
          • Michael Leaker, MD
        • Unterermittler:
          • Aisha Bruce, MD
        • Unterermittler:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Unterermittler:
          • Victor Lewis, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 19 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie ≥ 12 Monate und < 19 Jahre alt sein.

  • Die Patienten müssen eine Sichelzellkrankheit haben, wie durch Hämoglobin-Elektropherese definiert, wie folgt:

    • homozygote Hb-S-Krankheit (HbSS),
    • Sichel-Hb-C-Krankheit (HbSC),
    • Sichel-Beta-plus-Thalassämie (HbS/β+), oder
    • Sichel-Beta-Null-Thalassämie (HbS/βo)

  • Patienten müssen die Standard-Eignungskriterien erfüllen, um sich einer HSCT zu unterziehen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf eines oder mehrere der folgenden:

    • Vorgeschichte von wiederholten (mehr als 1) knöchernen (vaso-okklusiven) Krisen
    • Geschichte des Schlaganfalls
    • erhöhte transkranielle Doppler-Geschwindigkeit nicht geeignet für Hydroxyharnstoff, gemäß der TWiTCH-Studie (d. h. schwere Vaskulopathie)
    • Vorgeschichte einer akuten Brustkrise oder Milzsequestrationskrise
    • Geschichte des Priapismus bei Männern
    • Geschichte der Osteonekrose
    • pulmonale Hypertonie, dokumentiert durch Trikuspidalinsuffizienzstrahlgeschwindigkeit (TRV) > 2,5 m/s im Echokardiogramm
    • Erythrozyten-Alloimmunisierung (≥ 2 Antikörper) während einer langfristigen Transfusionstherapie
  • Sichelkomplikationen sollten trotz Einsatz von Hydroxyharnstoff vorliegen, sind aber keine zwingende Voraussetzung, wenn das Behandlungsteam den Patienten als hoch gefährdet für weitere Krisenschübe einschätzt.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die das Studienprotokoll nicht einhalten oder befolgen können.
  • Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen Sirolimus, seine Derivate oder einen seiner Bestandteile.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nicht-myeloablative Konditionierung
Arzneimittel: Alemtuzumab
Alemtuzumab, Tag -7 bis -3. Dosis: 0,2 mg/kg/Dosis SC einmal täglich x 5 Tage
Andere Namen:
  • Campath
Strahlung: Ganzkörperbestrahlung
TBI 300 cGy an Tag -2
Andere Namen:
  • TBI
Arzneimittel: Sirolimus
Sirolimus wird zur GVHD-Prophylaxe eingesetzt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von Erythrozytenaplasie (PRCA)
Zeitfenster: 6 Monate ab Einschreibung
Klinische Definition: Retikulozytopenie < 10 x 109/l (< 1 %), die länger als 60 Tage nach HSZT andauert, oder Pathologische Definition: das Fehlen von Erythroid-Vorläufern im Knochenmark bei ausreichenden myeloiden, lymphoiden und Megakaryozytären Vorläufern
6 Monate ab Einschreibung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
RBC-Chimärismus, gemessen durch periphere Blutflusszytometrie
Zeitfenster: 12 Monate
Peripheres Blut für RBC-Chimärismus auf durchflusssortierten erythroiden Vorläuferzellen
12 Monate
RBC-Chimärismus, gemessen durch Knochenmark-BFU-Erythroid-bildende Kolonien
Zeitfenster: 2 Monate
Knochenmark wird zwischen Tag +45 und +60 durchgeführt
2 Monate
Primäres Transplantatversagen
Zeitfenster: 6 Wochen
Gemessen durch Spenderchimärismus aus peripherem Blut und Knochenmark
6 Wochen
Sekundäres Transplantatversagen
Zeitfenster: 24 Monate
Gemessen durch Spender-Chimärismus in peripherem Blut und Knochenmark
24 Monate
Wiederauftreten der Krankheit
Zeitfenster: 24 Monate
Gemessen anhand des HbS-Spiegels im peripheren Blut
24 Monate
Häufigkeit und Schweregrad der akuten GVHD
Zeitfenster: 100 Tage
Auf den akuten GVHD-Grad wird unter Verwendung modifizierter CIBMTR-Kriterien zugegriffen
100 Tage
Häufigkeit und Schweregrad der chronischen GVHD
Zeitfenster: 24 Monate
Auf chronische GVHD wird unter Verwendung der NIH-Konsenskriterien zugegriffen
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Calgary

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TRU-17-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur Alemtuzumab

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