Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Icke-myeloablativ stamcellstransplantation hos barn med sicklecellssjukdom och en större ABO-inkompatibel matchad syskondonator (Sickle-AID)

27 april 2026 uppdaterad av: Tony H. Truong, University of Calgary

En fas II-pilotstudie av icke-myeloablativ konditionerande hematopoetisk stamcellstransplantation hos barn med sicklecellssjukdom som har en matchad släkt större ABO-inkompatibel donator (Sickle-AID)

Syftet med denna studie att utvärdera säkerheten och effekten av en icke-myeloablativ konditioneringsregim för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) hos pediatriska patienter med sicklecellsjukdom (SCD) som har en matchad relaterad större ABO-inkompatibel donator. Den icke-myeloablativa regimen kommer att använda alemtuzumab, total body irradiation (TBI) och sirolimus för immunsuppression. Denna studie kommer att utöka tillgången till HSCT för patienter med SCD som för närvarande inte är berättigade på grund av donatorrestriktioner.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sicklecell disease (SCD) är en försvagande kronisk blodsjukdom med multisystemskada på ändorganen som leder till sjuklighet och tidig dödlighet. Det enda botemedlet mot SCD är hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT), som med tanke på riskerna med orelaterad HSCT, bara är ett alternativ för en minoritet av patienterna som har en matchad syskondonator.

Inom området HSCT är blodgrupps-ABO-inkompatibilitet mellan givare och mottagare inte en kontraindikation och flera studier visar inte på kompromitterade resultat. Men i samband med icke-myeloablativ (NMA) konditionering och större ABO-inkompatibilitet, när mottagaren har befintliga antikroppar mot röda blodkroppar från donatorer, kan pure red cell aplasia (PRCA) uppstå.

Denna fas II-pilotstudie kommer att inkludera SCD-patienter med en matchad större ABO-inkompatibel donator för att fastställa säkerheten och effekten av NMA-HSCT. Biologiska studier kommer att omfatta en plan för att studera och övervaka transplantation av röda blodkroppar i denna population för att underlätta tidig upptäckt och interventionsåtgärder för att förebygga och behandla PRCA.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Greg Guilcher, MD
  • Telefonnummer: 403-955-7272

Studieorter

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrytering
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Greg Guilcher, MD
          • Telefonnummer: 403-955-7272
        • Huvudutredare:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Underutredare:
          • Greg Guilcher, MD
        • Underutredare:
          • Michael Leaker, MD
        • Underutredare:
          • Aisha Bruce, MD
        • Underutredare:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Underutredare:
          • Victor Lewis, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 19 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienterna måste vara ≥ 12 månader och < 19 år gamla vid tidpunkten för studieregistreringen.

  • Patienter måste ha sicklecellssjukdom som definieras av hemoglobinelektroferes, enligt följande:

    • homozygot Hb S-sjukdom (HbSS),
    • sickle-Hb C-sjukdom (HbSC),
    • sickle beta-plus-thalassemi (HbS/β+), eller
    • sickle beta-null-thalassemi (HbS/βo)

  • Patienter måste uppfylla standardkvalificeringskriterier för att genomgå HSCT, inklusive men inte begränsat till ett eller flera av följande:

    • historia av upprepad (mer än 1) benig (vaso-ocklusiv) kris
    • historia av stroke
    • förhöjd transkraniell dopplerhastighet är inte kvalificerad för hydroxiurea, enligt TWiTCH-försök (dvs. svår vaskulopati)
    • historia av akut bröstkorgskris eller mjältsekvestreringskris
    • historia av priapism hos män
    • historia av osteonekros
    • pulmonell hypertoni dokumenterad av trikuspidal regurgitation jethastighet (TRV) > 2,5 m/s på ekokardiogram
    • allo-immunisering av röda blodkroppar (≥ 2 antikroppar) under långvarig transfusionsbehandling
  • Sickle-komplikationer bör finnas trots användning av hydroxiurea, men detta är inte ett absolut krav, om det behandlande teamet anser att patienten löper hög risk för ytterligare krisepisoder.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som inte kan följa eller följa studieprotokollet.
  • Patienter med känd överkänslighet mot sirolimus, dess derivat eller mot någon av dess komponenter.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Icke-myeloablativ konditionering
Läkemedel: Alemtuzumab
Alemtuzumab, dag -7 till -3. Dos: 0,2 mg/kg/dos SC en gång dagligen x 5 dagar
Andra namn:
  • Campath
Strålning: Total kroppsbestrålning
TBI 300 cGy på dag -2
Andra namn:
  • TBI
Läkemedel: Sirolimus
Sirolimus används för GVHD-profylax

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av pure red cell aplasia (PRCA)
Tidsram: 6 månader från inskrivning
Klinisk definition: retikulocytopeni < 10x109/L (< 1 %) som varar mer än 60 dagar efter HSCT, eller Patologisk definition: frånvaron av erytroida prekursorer i märgen i en situation med adekvata myeloida, lymfoida och megakaryocytiska prekursorer
6 månader från inskrivning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
RBC-chimerism mätt med perifer blodflödescytometri
Tidsram: 12 månader
Perifert blod för RBC-chimerism på flödessorterade erytroida prekursorceller
12 månader
RBC-chimerism mätt med benmärg BFU-erytroidbildande kolonier
Tidsram: 2 månader
Benmärg kommer att utföras mellan dag +45 och +60
2 månader
Primärt transplantatfel
Tidsram: 6 veckor
Mäts genom givarchimerism från perifert blod och benmärg
6 veckor
Sekundärt transplantatfel
Tidsram: 24 månader
Mäts med givarchimerism i perifert blod och benmärg
24 månader
Återkommande sjukdom
Tidsram: 24 månader
Mäts med Hb S-nivå i perifert blod
24 månader
Incidens och svårighetsgrad av akut GVHD
Tidsram: 100 dagar
Akut GVHD-grad kommer att nås med modifierade CIBMTR-kriterier
100 dagar
Incidens och svårighetsgrad av kronisk GVHD
Tidsram: 24 månader
Kronisk GVHD kommer att nås med hjälp av NIHs konsensuskriterier
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Calgary

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 juli 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juli 2017

Första postat (Faktisk)

11 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TRU-17-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera