Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Niemieloablacyjny przeszczep komórek macierzystych u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i głównym dawcą rodzeństwa niezgodnym z układem ABO (Sickle-AID)

27 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Tony H. Truong, University of Calgary

Badanie pilotażowe fazy II dotyczące niemieloablacyjnego kondycjonowania przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, które mają dopasowanego powiązanego głównego dawcę niezgodnego z układem ABO (pomoc sierpowata)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności niemieloablacyjnego schematu kondycjonowania allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), którzy mają dopasowanego spokrewnionego głównego dawcę niezgodnego z ABO. Schemat niemieloablacyjny będzie wykorzystywał alemtuzumab, napromieniowanie całego ciała (TBI) i syrolimus w celu supresji immunologicznej. To badanie rozszerzy dostęp do HSCT dla pacjentów z SCD, którzy obecnie nie kwalifikują się z powodu ograniczeń dawcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) jest wyniszczającą przewlekłą chorobą krwi z wieloukładowym uszkodzeniem narządów końcowych, która prowadzi do zachorowalności i wczesnej śmiertelności. Jedynym lekarstwem na SCD jest przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), który biorąc pod uwagę ryzyko związane z niepowiązanym HSCT, jest opcją tylko dla mniejszości pacjentów, którzy mają dopasowanego dawcę rodzeństwa.

W dziedzinie HSCT niezgodność grupy krwi ABO między dawcą a biorcą nie jest przeciwwskazaniem, a kilka badań nie wykazuje niekorzystnych wyników. Jednak w kontekście kondycjonowania niemieloablacyjnego (NMA) i poważnej niezgodności ABO, gdy biorca ma istniejące przeciwciała przeciwko krwinkom czerwonym dawcy, może wystąpić czysta aplazja czerwonokrwinkowa (PRCA).

To badanie pilotażowe II fazy obejmie pacjentów z SCD z dopasowanym spokrewnionym głównym dawcą niezgodnym z układem ABO w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności NMA-HSCT. Badania biologiczne będą obejmować plan badania i monitorowania wszczepienia krwinek czerwonych w tej populacji, aby ułatwić wczesne wykrywanie i środki interwencyjne w celu zapobiegania i leczenia PRCA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Greg Guilcher, MD
  • Numer telefonu: 403-955-7272

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrutacyjny
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Greg Guilcher, MD
          • Numer telefonu: 403-955-7272
        • Główny śledczy:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Pod-śledczy:
          • Greg Guilcher, MD
        • Pod-śledczy:
          • Michael Leaker, MD
        • Pod-śledczy:
          • Aisha Bruce, MD
        • Pod-śledczy:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Victor Lewis, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 19 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W momencie włączenia do badania pacjenci muszą mieć ≥ 12 miesięcy i < 19 lat.

  • Pacjenci muszą mieć anemię sierpowatokrwinkową określoną przez elektroferezę hemoglobiny, jak następuje:

    • choroba homozygotyczna Hb S (HbSS),
    • choroba sierpowata Hb C (HbSC),
    • sierpowata beta-plus-talasemia (HbS/β+), lub
    • sierpowata beta-zerowa talasemia (HbS / βo)

  • Pacjenci muszą spełniać standardowe kryteria kwalifikacji do poddania się HSCT, w tym między innymi co najmniej jedno z poniższych:

    • historia powtarzającego się (więcej niż 1) przełomu kostnego (naczyniowo-okluzyjnego).
    • historia udaru
    • zwiększona przezczaszkowa prędkość Dopplera niekwalifikująca się do hydroksymocznika, zgodnie z badaniem TWiTCH (tj. ciężka waskulopatia)
    • historia ostrego przełomu w klatce piersiowej lub przełomu związanego z sekwestracją śledziony
    • Historia priapizmu u mężczyzn
    • historia martwicy kości
    • nadciśnienie płucne udokumentowane na podstawie prędkości strumienia fali zwrotnej zastawki trójdzielnej (TRV) > 2,5 m/s w badaniu echokardiograficznym
    • alloimmunizacja krwinkami czerwonymi (≥ 2 przeciwciała) podczas długotrwałej transfuzji
  • Powikłania sierpowate powinny występować pomimo stosowania hydroksymocznika, ale nie jest to bezwzględny wymóg, jeśli zespół leczący uzna, że ​​pacjent jest w grupie wysokiego ryzyka wystąpienia kolejnych epizodów kryzysowych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy nie są w stanie przestrzegać lub postępować zgodnie z protokołem badania.
  • Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na syrolimus, jego pochodne lub którykolwiek z jego składników.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kondycjonowanie niemieloablacyjne
Lek: Alemtuzumab
Alemtuzumab, dzień -7 do -3. Dawka: 0,2 mg/kg/dawkę s.c. raz dziennie x 5 dni
Inne nazwy:
  • Kampata
Promieniowanie: Napromienianie całego ciała
TBI 300 cGy w dniu -2
Inne nazwy:
  • TBI
Lek: Syrolimus
Sirolimus jest stosowany w profilaktyce GVHD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania aplazji czysto czerwonokrwinkowej (PRCA)
Ramy czasowe: 6 miesięcy od rejestracji
Definicja kliniczna: retikulocytopenia < 10x109/l (< 1%) trwająca dłużej niż 60 dni po HSCT lub Definicja patologiczna: brak prekursorów erytroidalnych w szpiku przy obecności odpowiednich prekursorów mieloidalnych, limfoidalnych i megakariocytowych
6 miesięcy od rejestracji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Chimeryzm RBC mierzony za pomocą cytometrii przepływowej krwi obwodowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Krew obwodowa dla chimeryzmu RBC na sortowanych przepływowo komórkach prekursorowych erytroidów
12 miesięcy
Chimeryzm RBC mierzony przez tworzenie kolonii BFU-erytroidów w szpiku kostnym
Ramy czasowe: 2 miesiące
Pobranie szpiku kostnego zostanie wykonane między dniem +45 a +60
2 miesiące
Pierwotne niepowodzenie przeszczepu
Ramy czasowe: 6 tygodni
Mierzone na podstawie chimeryzmu dawcy z krwi obwodowej i szpiku kostnego
6 tygodni
Wtórne niepowodzenie przeszczepu
Ramy czasowe: 24 miesiące
Mierzona na podstawie chimeryzmu dawcy we krwi obwodowej i szpiku kostnym
24 miesiące
Nawrót choroby
Ramy czasowe: 24 miesiące
Mierzone na podstawie poziomu Hb S we krwi obwodowej
24 miesiące
Częstość występowania i nasilenie ostrej GVHD
Ramy czasowe: 100 dni
Stopień ostrej GVHD będzie dostępny przy użyciu zmodyfikowanych kryteriów CIBMTR
100 dni
Częstość występowania i nasilenie przewlekłej GVHD
Ramy czasowe: 24 miesiące
Chroniczny GVHD będzie dostępny przy użyciu kryteriów konsensusu NIH
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Calgary

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TRU-17-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Alemtuzumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj