Trasplante de células madre no mieloablativo en niños con enfermedad de células falciformes y un hermano mayor donante compatible ABO incompatible (Sickle-AID)
27 de abril de 2026 actualizado por: Tony H. Truong, University of Calgary
Un estudio piloto de fase II del trasplante de células madre hematopoyéticas acondicionadoras no mieloablativas en niños con enfermedad de células falciformes que tienen un donante compatible ABO incompatible principal (Sickle-AID)
El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de un régimen de acondicionamiento no mieloablativo para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) en pacientes pediátricos con enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) que tienen un donante ABO incompatible principal relacionado compatible.
El régimen no mieloablativo utilizará alemtuzumab, irradiación corporal total (TBI) y sirolimus para la supresión inmunológica.
Este estudio ampliará el acceso al HSCT para pacientes con SCD que actualmente no son elegibles debido a restricciones de donantes.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) es un trastorno sanguíneo crónico debilitante con daño multisistémico en órganos diana que conduce a morbilidad y mortalidad temprana. La única cura para la SCD es el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés), que, dados los riesgos del HSCT no emparentado, es solo una opción para una minoría de pacientes que tienen un hermano donante compatible.
En el campo del TCMH, la incompatibilidad del grupo sanguíneo ABO entre donante y receptor no es una contraindicación y varios estudios no muestran resultados comprometidos. Sin embargo, en el contexto del condicionamiento no mieloablativo (NMA) y la incompatibilidad ABO mayor, cuando el receptor tiene anticuerpos existentes contra los glóbulos rojos del donante, puede ocurrir aplasia pura de glóbulos rojos (PRCA).
Este estudio piloto de fase II inscribirá a pacientes con SCD con un donante ABO incompatible principal relacionado compatible para determinar la seguridad y eficacia de NMA-HSCT. Los estudios biológicos incluirán un plan para estudiar y monitorear el injerto de glóbulos rojos en esta población para facilitar la detección temprana y las medidas de intervención para prevenir y tratar la PRCA.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Tony Truong, MD, MPH
- Número de teléfono: 403-955-7272
- Correo electrónico: tony.truong@ahs.ca
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Greg Guilcher, MD
- Número de teléfono: 403-955-7272
Ubicaciones de estudio
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Reclutamiento
- Alberta Children's Hospital
-
Contacto:
- Tony Truong, MD, MPH
- Número de teléfono: 403-955-7272
- Correo electrónico: tony.truong@ahs.ca
-
Contacto:
- Greg Guilcher, MD
- Número de teléfono: 403-955-7272
-
Investigador principal:
- Tony Truong, MD, MPH
-
Sub-Investigador:
- Greg Guilcher, MD
-
Sub-Investigador:
- Michael Leaker, MD
-
Sub-Investigador:
- Aisha Bruce, MD
-
Sub-Investigador:
- Aru Narendran, MD, PhD
-
Sub-Investigador:
- Victor Lewis, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 19 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben tener ≥ 12 meses y < 19 años de edad en el momento de la inscripción en el estudio.
Los pacientes deben tener enfermedad de células falciformes según lo definido por electroféresis de hemoglobina, de la siguiente manera:
- enfermedad homocigota Hb S (HbSS),
- enfermedad falciforme-Hb C (HbSC),
- falciforme beta-más-talasemia (HbS/β+), o
- talasemia falciforme beta nula (HbS/βo)
Los pacientes deben cumplir con los criterios de elegibilidad estándar para someterse a HSCT, incluidos, entre otros, uno o más de los siguientes:
- antecedentes de crisis ósea repetida (más de 1) (vaso-oclusiva)
- historia del accidente cerebrovascular
- Velocidad Doppler transcraneal elevada no elegible para hidroxiurea, según el ensayo TWiTCH (es decir. vasculopatía severa)
- antecedentes de crisis torácica aguda o crisis de secuestro esplénico
- historia de priapismo en hombres
- antecedentes de osteonecrosis
- hipertensión pulmonar documentada por velocidad del chorro de regurgitación tricuspídea (TRV) > 2,5 m/s en el ecocardiograma
- aloinmunización de glóbulos rojos (≥ 2 anticuerpos) durante la terapia de transfusión a largo plazo
- Las complicaciones de la drepanocitosis deben estar presentes a pesar del uso de hidroxiurea, pero este no es un requisito absoluto, si el equipo tratante considera que el paciente tiene un alto riesgo de nuevos episodios de crisis.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que no puedan cumplir o seguir el protocolo del estudio.
- Pacientes con hipersensibilidad conocida al sirolimus, sus derivados oa alguno de sus componentes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Acondicionamiento no mieloablativo
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Alemtuzumab, Día -7 a -3.
Dosis: 0,2 mg/kg/dosis SC una vez al día x 5 días
Otros nombres:
TBI 300 cGy en el día -2
Otros nombres:
Sirolimus se utiliza para la profilaxis de la EICH
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de aplasia pura de glóbulos rojos (PRCA)
Periodo de tiempo: 6 meses desde la inscripción
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Definición clínica: reticulocitopenia < 10x109/L (< 1 %) que dura más de 60 días después del TCMH, o Definición patológica: ausencia de precursores eritroides en la médula en el contexto de precursores mieloides, linfoides y megacariocíticos adecuados
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6 meses desde la inscripción
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Quimerismo de glóbulos rojos medido por citometría de flujo sanguíneo periférico
Periodo de tiempo: 12 meses
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Sangre periférica para quimerismo de glóbulos rojos en células precursoras eritroides clasificadas por flujo
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12 meses
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Quimerismo de glóbulos rojos medido por colonias formadoras de BFU-eritroide de médula ósea
Periodo de tiempo: 2 meses
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La médula ósea se realizará entre el día +45 y +60
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2 meses
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Fracaso primario del injerto
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Medido por quimerismo de donantes de sangre periférica y médula ósea
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6 semanas
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Fracaso del injerto secundario
Periodo de tiempo: 24 meses
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Medido por quimerismo de donante en sangre periférica y médula ósea
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24 meses
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Recurrencia de la enfermedad
Periodo de tiempo: 24 meses
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Medido por el nivel de Hb S en sangre periférica
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24 meses
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Incidencia y gravedad de la EICH aguda
Periodo de tiempo: 100 días
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Se accederá al grado de EICH aguda utilizando los criterios CIBMTR modificados
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100 días
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Incidencia y gravedad de la EICH crónica
Periodo de tiempo: 24 meses
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Se accederá a la EICH crónica utilizando los criterios de consenso del NIH
|
24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de julio de 2017
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de julio de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
11 de julio de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Anemia de células falciformes
- Aplasia de glóbulos rojos, pura
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Químicos orgánicos
- Técnicas de investigación
- Terapéutica
- Anticuerpos, monoclonales, humanizados
- Anticuerpos, monoclonal
- Anticuerpos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoproteínas
- Proteínas de la sangre
- Globulinas séricas
- Globulinas
- Macrólidos
- Lactonas
- Radioterapia
- Alemtuzumab
- Sirolimus
- Irradiación de todo el cuerpo
Otros números de identificación del estudio
- TRU-17-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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