Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nemyeloablativní transplantace kmenových buněk u dětí se srpkovitou anémií a významným sourozeneckým dárcem nekompatibilním s ABO (Sickle-AID)

27. dubna 2026 aktualizováno: Tony H. Truong, University of Calgary

Pilotní studie fáze II nemyeloablativní transplantace hematopoetických kmenových buněk u dětí se srpkovitou anémií, které mají příbuzného významného dárce nekompatibilního s ABO (srpkovitá AID)

Cílem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost nemyeloablativního přípravného režimu pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u dětských pacientů se srpkovitou anémií (SCD), kteří mají příbuzného hlavního dárce nekompatibilního s ABO. Nemyeloablativní režim bude využívat alemtuzumab, celkové ozáření těla (TBI) a sirolimus k potlačení imunity. Tato studie rozšíří přístup k HSCT pro pacienty s SCD, kteří v současné době nejsou způsobilí z důvodu omezení dárců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Srpkovitá anémie (SCD) je vysilující chronické onemocnění krve s multisystémovým poškozením koncových orgánů, které vede k morbiditě a časné úmrtnosti. Jediným lékem na SCD je transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), která je vzhledem k rizikům spojeným s nesouvisející HSCT pouze možností pro menšinu pacientů, kteří mají stejného sourozeneckého dárce.

V oblasti HSCT není inkompatibilita krevní skupiny ABO mezi dárcem a příjemcem kontraindikací a několik studií neprokazuje kompromisní výsledky. Avšak v kontextu nemyeloablativního (NMA) kondicionování a velké ABO-inkompatibility, kdy má příjemce existující protilátky proti dárcovským červeným krvinkám, se může objevit čistá aplazie červených krvinek (PRCA).

Do této pilotní studie fáze II budou zařazeni pacienti s SCD se shodným příbuzným hlavním ABO-nekompatibilním dárcem, aby se určila bezpečnost a účinnost NMA-HSCT. Biologické studie budou zahrnovat plán studia a monitorování přihojení červených krvinek u této populace, aby se usnadnilo včasné odhalení a intervenční opatření k prevenci a léčbě PRCA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Tony Truong, MD, MPH
  • Telefonní číslo: 403-955-7272
  • E-mail: tony.truong@ahs.ca

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Greg Guilcher, MD
  • Telefonní číslo: 403-955-7272

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Nábor
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Greg Guilcher, MD
          • Telefonní číslo: 403-955-7272
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Greg Guilcher, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Michael Leaker, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Aisha Bruce, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Victor Lewis, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 19 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí být ve věku ≥ 12 měsíců a < 19 let v době zařazení do studie.

  • Pacienti musí mít srpkovitou anémii definovanou hemoglobinovou elektroforézou takto:

    • homozygotní HbS onemocnění (HbSS),
    • srpkovitá Hb C nemoc (HbSC),
    • srpkovitá beta-plus-talasémie (HbS/β+), popř
    • srpkovitá beta-null-talasémie (HbS/βo)

  • Pacienti musí splňovat standardní kritéria způsobilosti, aby mohli podstoupit HSCT, včetně, ale bez omezení na jedno nebo více z následujících:

    • anamnéza opakované (více než 1) kostní (vazookluzivní) krize
    • anamnéza mrtvice
    • zvýšená transkraniální dopplerovská rychlost není způsobilá pro hydroxymočovinu podle studie TWiTCH (tj. těžká vaskulopatie)
    • anamnéza akutní hrudní krize nebo sekvestrace sleziny
    • historie priapismu u mužů
    • anamnéza osteonekrózy
    • plicní hypertenze dokumentovaná trikuspidální regurgitací jet velocity (TRV) > 2,5 m/s na echokardiogramu
    • alloimunizace červených krvinek (≥ 2 protilátky) během dlouhodobé transfuzní terapie
  • Komplikace srpkovitosti by měly být přítomny i přes použití hydroxyurey, ale není to absolutní požadavek, pokud ošetřující tým považuje pacienta za vysoce rizikového pro další krizové epizody.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří nejsou schopni dodržovat nebo dodržovat protokol studie.
  • Pacienti se známou přecitlivělostí na sirolimus, jeho deriváty nebo na kteroukoli jeho složku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nemyeloablativní kondicionování
Lék: Alemtuzumab
Alemtuzumab, den -7 až -3. Dávka: 0,2 mg/kg/dávka SC jednou denně x 5 dní
Ostatní jména:
  • Camppath
Záření: Celkové ozáření těla
TBI 300 cGy v den -2
Ostatní jména:
  • TBI
Lék: Sirolimus
Sirolimus se používá k profylaxi GVHD

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt čisté aplazie červených krvinek (PRCA)
Časové okno: 6 měsíců od zápisu
Klinická definice: retikulocytopenie < 10x109/l (< 1 %) trvající déle než 60 dní po HSCT nebo Patologická definice: nepřítomnost erytroidních prekurzorů ve dřeni při nastavení adekvátních myeloidních, lymfoidních a megakaryocytárních prekurzorů
6 měsíců od zápisu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
RBC chimerismus měřený periferní krevní průtokovou cytometrií
Časové okno: 12 měsíců
Periferní krev pro RBC chimerismus na průtokově tříděných erytroidních prekurzorových buňkách
12 měsíců
RBC chimerismus měřený BFU-erytroid tvořícími koloniemi kostní dřeně
Časové okno: 2 měsíce
Kostní dřeň bude provedena mezi dnem +45 a +60
2 měsíce
Primární selhání štěpu
Časové okno: 6 týdnů
Měřeno dárcovským chimérismem z periferní krve a kostní dřeně
6 týdnů
Sekundární selhání štěpu
Časové okno: 24 měsíců
Měřeno dárcovským chimérismem v periferní krvi a kostní dřeni
24 měsíců
Recidiva onemocnění
Časové okno: 24 měsíců
Měřeno hladinou Hb S v periferní krvi
24 měsíců
Výskyt a závažnost akutní GVHD
Časové okno: 100 dní
Akutní stupeň GVHD bude zpřístupněn pomocí upravených kritérií CIBMTR
100 dní
Výskyt a závažnost chronické GVHD
Časové okno: 24 měsíců
Chronická GVHD bude zpřístupněna pomocí konsenzuálních kritérií NIH
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Calgary

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. července 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

11. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TRU-17-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Alemtuzumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit