Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nem myeloablatív őssejt-transzplantáció sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél és jelentősebb ABO-inkompatibilis testvérdonornál (Sickle-AID)

2023. november 28. frissítette: Tony H. Truong, University of Calgary

II. fázisú kísérleti vizsgálat nem myeloablatív kondicionáló hematopoetikus őssejt-transzplantációról sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél, akiknek megfelelő jelentősebb ABO-inkompatibilis donor (sarló-AID) van

E tanulmány célja, hogy értékelje az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) nem myeloablatív kondicionáló kezelési rendjének biztonságosságát és hatékonyságát sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akiknek megfelelő rokon fő ABO-inkompatibilis donorjuk van. A nem myeloablatív kezelési rend alemtuzumabot, teljes test besugárzást (TBI) és szirolimusszt alkalmaz az immunszuppresszió érdekében. Ez a tanulmány kiterjeszti a HSCT-hez való hozzáférést olyan SCD-ben szenvedő betegek számára, akik jelenleg nem jogosultak a donor korlátozások miatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A sarlósejtes betegség (SCD) egy legyengítő krónikus vérbetegség, amely több rendszerű végszervkárosodással jár, amely morbiditáshoz és korai halálozáshoz vezet. Az SCD egyetlen gyógymódja a hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT), amely a nem rokon HSCT-vel járó kockázatok miatt csak a megfelelő testvérdonorral rendelkező betegek kisebb része számára jelent lehetőséget.

A HSCT területén a donor és a recipiens közötti ABO vércsoport-inkompatibilitás nem ellenjavallat, és számos tanulmány nem mutat veszélyeztetett eredményeket. Azonban a nem myeloablatív (NMA) kondicionálás és a jelentősebb ABO-inkompatibilitás összefüggésében, ha a recipiens rendelkezik donor vörösvértestekkel szembeni antitestekkel, tiszta vörösvérsejt-aplázia (PRCA) fordulhat elő.

Ez a II. fázisú kísérleti vizsgálat olyan SCD-betegeket von be, akiknek megfelelő rokon fő ABO-inkompatibilis donorjuk van, hogy meghatározzák az NMA-HSCT biztonságosságát és hatékonyságát. A biológiai vizsgálatok egy tervet tartalmaznak a vörösvértest-beültetés tanulmányozására és nyomon követésére ebben a populációban, hogy megkönnyítsék a korai felismerést és a PRCA megelőzésére és kezelésére irányuló beavatkozási intézkedéseket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Greg Guilcher, MD
  • Telefonszám: 403-955-7272

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Toborzás
        • Alberta Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • Greg Guilcher, MD
          • Telefonszám: 403-955-7272
        • Kutatásvezető:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Alkutató:
          • Greg Guilcher, MD
        • Alkutató:
          • Michael Leaker, MD
        • Alkutató:
          • Aisha Bruce, MD
        • Alkutató:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Victor Lewis, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegeknek ≥ 12 hónaposnak és 19 évesnél fiatalabbnak kell lenniük a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában.

  • A betegeknek hemoglobin-elektroferézissel meghatározott sarlósejtes betegségben kell szenvedniük, az alábbiak szerint:

    • homozigóta HbS betegség (HbSS),
    • sarló-Hb C betegség (HbSC),
    • sarlós béta-plus-thalassaemia (HbS/β+), ill
    • sarlós béta-null-talaszémia (HbS/βo)

  • A betegeknek meg kell felelniük a HSCT-re való alkalmassági feltételeknek, beleértve, de nem kizárólagosan, az alábbiak közül egyet vagy többet:

    • ismétlődő (több mint 1) csontos (vazookkluzív) krízis anamnézisében
    • stroke története
    • megnövekedett koponyán keresztüli Doppler-sebesség, amely nem alkalmas hidroxi-karbamidra, a TWiTCH vizsgálat szerint (pl. súlyos vasculopathia)
    • akut mellkasi krízis vagy lépsequestrációs krízis anamnézisében
    • a priapizmus története férfiaknál
    • osteonecrosis anamnézisében
    • pulmonális hipertónia, amelyet a tricuspidalis regurgitációs sugár sebessége (TRV) > 2,5 m/s echocardiogramon dokumentál
    • vörösvértest alloimmunizálás (≥ 2 antitest) hosszú távú transzfúziós terápia során
  • A hidroxi-karbamid alkalmazása ellenére sarlós szövődményeknek kell lenniük, de ez nem feltétlen követelmény, ha a kezelőcsoport úgy ítéli meg, hogy a betegnél fokozott a további krízisepizódok kockázata.

Kizárási kritériumok:

  • Olyan betegek, akik nem képesek betartani vagy követni a vizsgálati protokollt.
  • A szirolimusszal, származékaival vagy bármely összetevőjével szemben ismert túlérzékenységben szenvedő betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nem myeloablatív kondicionálás
Drog: Alemtuzumab
Alemtuzumab, -7. és -3. nap. Adagolás: 0,2 mg/ttkg/dózis szubkután naponta egyszer 5 naponként
Más nevek:
  • Camppath
Sugárzás: Teljes test besugárzása
TBI 300 cGy a -2. napon
Más nevek:
  • TBI
Drog: Sirolimus
A szirolimusz a GVHD profilaxisára szolgál

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tiszta vörösvérsejt-aplázia (PRCA) előfordulása
Időkeret: 6 hónap a beiratkozástól
Klinikai definíció: retikulocitopénia < 10x109/L (< 1%), amely HSCT után több mint 60 napig tart, vagy Patológiai definíció: eritroid prekurzorok hiánya a csontvelőben megfelelő mieloid, limfoid és megakariocita prekurzorok esetén
6 hónap a beiratkozástól

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vvt-kimérizmus perifériás véráramlási citometriával mérve
Időkeret: 12 hónap
Perifériás vér a vörösvértest-kimérizmushoz áramlási szortírozott eritroid prekurzor sejteken
12 hónap
Vvt-kimérizmus a csontvelő BFU-eritroidképző telepeivel mérve
Időkeret: 2 hónap
A csontvelőt +45 és +60 nap között végezzük
2 hónap
Elsődleges graft kudarc
Időkeret: 6 hét
Perifériás vérből és csontvelőből származó donor kiméra alapján mérve
6 hét
Másodlagos graft kudarc
Időkeret: 24 hónap
Perifériás vérben és csontvelőben a donor kiméra alapján mérve
24 hónap
A betegség kiújulása
Időkeret: 24 hónap
A perifériás vér Hb S szintjével mérve
24 hónap
Az akut GVHD előfordulása és súlyossága
Időkeret: 100 nap
Az akut GVHD fokozat a módosított CIBMTR-kritériumok használatával érhető el
100 nap
A krónikus GVHD előfordulása és súlyossága
Időkeret: 24 hónap
A krónikus GVHD-hez az NIH konszenzuskritériumai alapján lehet hozzáférni
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Calgary

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 5.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 10.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 28.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TRU-17-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a Alemtuzumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel