Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ei-myeloablatiivinen kantasolusiirto lapsille, joilla on sirppisolutauti ja merkittävä ABO-yhteensopimaton sisarusluovuttaja (Sickle-AID)

tiistai 28. marraskuuta 2023 päivittänyt: Tony H. Truong, University of Calgary

Vaiheen II pilottitutkimus ei-myeloablatiivisesta hoitavasta hematopoieettisesta kantasolusiirrosta sirppisolusairautta sairastavilla lapsilla, joilla on vastaava merkittävä ABO-yhteensopimaton luovuttaja (Sirppi-AID)

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida ei-myeloablatiivisen hoito-ohjelman turvallisuutta ja tehoa allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (HSCT) lapsipotilailla, joilla on sirppisolusairaus (SCD), joilla on vastaava merkittävä ABO-yhteensopimaton luovuttaja. Ei-myeloablatiivisessa hoito-ohjelmassa käytetään alemtutsumabia, kokonaiskehon säteilytystä (TBI) ja sirolimuusia immuunivasteen suppressioon. Tämä tutkimus laajentaa HSCT:n saatavuutta SCD-potilaille, jotka eivät tällä hetkellä ole kelpoisia luovuttajien rajoitusten vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sirppisolusairaus (SCD) on heikentävä krooninen verisairaus, johon liittyy usean järjestelmän pääteelinten vaurioita, jotka johtavat sairastumiseen ja varhaiseen kuolleisuuteen. Ainoa parannuskeino SCD:hen on hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT), joka, kun otetaan huomioon toisiinsa liittymättömän HSCT:n riskit, on vain vaihtoehto pienelle osalle potilaista, joilla on vastaava sisarusluovuttaja.

HSCT:n alalla luovuttajan ja vastaanottajan veriryhmän ABO-yhteensopimattomuus ei ole vasta-aihe, ja useat tutkimukset eivät osoita vaarantuneita tuloksia. Kuitenkin ei-myeloablatiivisen (NMA) ehdottelun ja suuren ABO-yhteensopimattomuuden yhteydessä, kun vastaanottajalla on olemassa vasta-aineita luovuttajien punasoluja vastaan, puhdas punasoluaplasia (PRCA) voi ilmetä.

Tähän vaiheen II pilottitutkimukseen otetaan mukaan SCD-potilaita, joilla on vastaava merkittävä ABO-yhteensopimaton luovuttaja NMA-HSCT:n turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi. Biologisiin tutkimuksiin sisältyy suunnitelma punasolujen kiinnittymisen tutkimiseksi ja seuraamiseksi tässä populaatiossa varhaisen havaitsemisen ja interventiotoimenpiteiden helpottamiseksi PRCA:n ehkäisemiseksi ja hoitamiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Greg Guilcher, MD
  • Puhelinnumero: 403-955-7272

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrytointi
        • Alberta Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Greg Guilcher, MD
          • Puhelinnumero: 403-955-7272
        • Päätutkija:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Alatutkija:
          • Greg Guilcher, MD
        • Alatutkija:
          • Michael Leaker, MD
        • Alatutkija:
          • Aisha Bruce, MD
        • Alatutkija:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Alatutkija:
          • Victor Lewis, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 19 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden tulee olla ≥ 12 kuukauden ja < 19 vuoden ikäisiä tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana.

  • Potilailla on oltava sirppisolusairaus hemoglobiinielektrofereesin mukaan seuraavasti:

    • homotsygoottinen HbS-sairaus (HbSS),
    • sirppi-Hb C -sairaus (HbSC),
    • sirppi beeta-plus-talassemia (HbS/β+), tai
    • sirppi beeta-nolla-talassemia (HbS/βo)

  • Potilaiden on täytettävä normaalit kelpoisuusvaatimukset HSCT:n suorittamiseksi, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, yksi tai useampi seuraavista:

    • toistuva (yli 1) luinen (vaso-okklusiivinen) kriisi historiassa
    • aivohalvauksen historia
    • kohonnut transkraniaalinen Doppler-nopeus ei kelpaa hydroksiurealle TWiTCH-tutkimuksen mukaan (esim. vaikea vaskulopatia)
    • akuutti rintakriisi tai pernan sekvestraatiokriisi
    • Priapismin historia miehillä
    • osteonekroosi historia
    • keuhkoverenpainetauti, joka on dokumentoitu kolmikulmaisen regurgitaatiosuihkun nopeudella (TRV) > 2,5 m/s kaikukardiogrammissa
    • punasolujen alloimmunisaatio (≥ 2 vasta-ainetta) pitkäaikaisen verensiirtohoidon aikana
  • Sirppikomplikaatioita tulee esiintyä hydroksiurean käytöstä huolimatta, mutta tämä ei ole ehdoton vaatimus, jos hoitotiimi katsoo, että potilaalla on suuri riski saada uusia kriisijaksoja.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka eivät pysty noudattamaan tai noudattamaan tutkimusprotokollaa.
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä sirolimuusille, sen johdannaisille tai jollekin sen aineosalle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ei-myeloablatiivinen kuntoutus
Lääke: Alemtutsumabi
Alemtutsumabi, päivä -7 - -3. Annos: 0,2 mg/kg/annos SC kerran päivässä x 5 päivää
Muut nimet:
  • Camppath
Säteily: Koko kehon säteilytys
TBI 300 cGy päivänä -2
Muut nimet:
  • TBI
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusia käytetään GVHD:n ennaltaehkäisyyn

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Puhtaan punasoluaplasian (PRCA) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta ilmoittautumisesta
Kliininen määritelmä: retikulosytopenia < 10x109/l (< 1 %), joka kestää yli 60 päivää HSCT:n jälkeen, tai Patologinen määritelmä: erytroidiprekursorien puuttuminen luuytimestä riittävän myeloidisen, lymfaattisen ja megakaryosyyttisen esiasteen taustalla
6 kuukautta ilmoittautumisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Punasolujen kimerismi mitattuna perifeerisen verenvirtauksen sytometrialla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Perifeerinen veri RBC-kimerismille virtauslajiteltujen erytroidien esiastesoluissa
12 kuukautta
RBC-kimeerismi mitattuna luuytimen BFU-erytroidia muodostavilla pesäkkeillä
Aikaikkuna: 2 kuukautta
Luuydin tehdään päivien +45 ja +60 välillä
2 kuukautta
Primaarinen siirteen epäonnistuminen
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Mitattu luovuttajan kimerismin perusteella perifeerisestä verestä ja luuytimestä
6 viikkoa
Toissijainen siirteen epäonnistuminen
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Mitattu luovuttajan kimerismin perusteella perifeerisestä verestä ja luuytimestä
24 kuukautta
Taudin uusiutuminen
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Mitattu ääreisveren Hb S -tasolla
24 kuukautta
Akuutin GVHD:n ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 100 päivää
Akuutti GVHD-arvo saavutetaan muokatuilla CIBMTR-kriteereillä
100 päivää
Kroonisen GVHD:n ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Krooninen GVHD saavutetaan NIH:n konsensuskriteereillä
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Calgary

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 11. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 4. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TRU-17-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Alemtutsumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa