Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ikke-myeloablativ stamcelletransplantasjon hos barn med sigdcellesykdom og en større ABO-inkompatibel matchet søskendonor (Sickle-AID)

27. april 2026 oppdatert av: Tony H. Truong, University of Calgary

En fase II-pilotstudie av ikke-myeloablativ kondisjonerende hematopoetisk stamcelletransplantasjon hos barn med sigdcellesykdom som har en matchet relatert major ABO-inkompatibel donor (Sickle-AID)

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av et ikke-myeloablativt kondisjoneringsregime for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos pediatriske pasienter med sigdcellesykdom (SCD) som har en matchet relatert hoved ABO-inkompatibel donor. Det ikke-myeloablative regimet vil bruke alemtuzumab, total kroppsbestråling (TBI) og sirolimus for immunsuppresjon. Denne studien vil utvide tilgangen til HSCT for pasienter med SCD som for øyeblikket ikke er kvalifisert på grunn av donorrestriksjoner.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sigdcellesykdom (SCD) er en svekkende kronisk blodsykdom med multisystem-endeorganskader som fører til sykelighet og tidlig dødelighet. Den eneste kuren for SCD er hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT), som gitt risikoen med urelatert HSCT, bare er et alternativ for et mindretall av pasientene som har en matchet søskendonor.

Innenfor HSCT er blodgruppe ABO-inkompatibilitet mellom giver og mottaker ikke en kontraindikasjon, og flere studier viser ikke kompromitterte resultater. Men i sammenheng med ikke-myeloablativ (NMA) kondisjonering og større ABO-inkompatibilitet, når mottakeren har eksisterende antistoffer mot donorrøde blodceller, kan ren rødcelleaplasi (PRCA) forekomme.

Denne fase II-pilotstudien vil inkludere SCD-pasienter med en matchet relatert hoved-ABO-inkompatibel donor for å bestemme sikkerheten og effekten av NMA-HSCT. Biologiske studier vil inkludere en plan for å studere og overvåke røde blodlegemer i denne populasjonen for å lette tidlig oppdagelse og intervensjonstiltak for å forebygge og behandle PRCA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Greg Guilcher, MD
  • Telefonnummer: 403-955-7272

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Rekruttering
        • Alberta Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Greg Guilcher, MD
          • Telefonnummer: 403-955-7272
        • Hovedetterforsker:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Underetterforsker:
          • Greg Guilcher, MD
        • Underetterforsker:
          • Michael Leaker, MD
        • Underetterforsker:
          • Aisha Bruce, MD
        • Underetterforsker:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Underetterforsker:
          • Victor Lewis, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 19 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må være ≥ 12 måneder og < 19 år på tidspunktet for studieregistrering.

  • Pasienter må ha sigdcellesykdom som definert av hemoglobinelektroferese, som følger:

    • homozygot Hb S sykdom (HbSS),
    • sigd-Hb C sykdom (HbSC),
    • sigd beta-pluss-thalassemi (HbS/β+), eller
    • sigd beta-null-thalassemi (HbS/βo)

  • Pasienter må oppfylle standard kvalifikasjonskriterier for å gjennomgå HSCT, inkludert men ikke begrenset til ett eller flere av følgende:

    • historie med gjentatt (mer enn 1) benete (vaso-okklusiv) krise
    • historie med hjerneslag
    • forhøyet transkraniell Doppler-hastighet er ikke kvalifisert for hydroksyurea, i henhold til TWiTCH-forsøket (dvs. alvorlig vaskulopati)
    • historie med akutt brystkrise eller miltsekvestreringskrise
    • historie med priapisme hos menn
    • historie med osteonekrose
    • pulmonal hypertensjon som dokumentert ved trikuspidal regurgitasjon jethastighet (TRV) > 2,5 m/s på ekkokardiogram
    • allo-immunisering av røde blodlegemer (≥ 2 antistoffer) under langvarig transfusjonsbehandling
  • Sigdkomplikasjoner bør være tilstede til tross for bruk av hydroksyurea, men dette er ikke et absolutt krav, dersom behandlerteamet vurderer pasienten å ha høy risiko for ytterligere kriseepisoder.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som ikke er i stand til å overholde eller følge studieprotokollen.
  • Pasienter med kjent overfølsomhet overfor sirolimus, dets derivater eller noen av dets komponenter.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ikke-myeloablativ kondisjonering
Legemiddel: Alemtuzumab
Alemtuzumab, dag -7 til -3. Dose: 0,2 mg/kg/dose SC én gang daglig x 5 dager
Andre navn:
  • Campath
Stråling: Total kroppsbestråling
TBI 300 cGy på dag -2
Andre navn:
  • TBI
Legemiddel: Sirolimus
Sirolimus brukes til GVHD-profylakse

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av pure red cell aplasia (PRCA)
Tidsramme: 6 måneder fra innmelding
Klinisk definisjon: retikulocytopeni < 10x109/L (< 1 %) som varer mer enn 60 dager etter HSCT, eller patologisk definisjon: fravær av erytroide forløpere i margen ved bruk av tilstrekkelig myeloide, lymfoide og megakaryocytiske forløpere
6 måneder fra innmelding

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
RBC-kimerisme målt ved perifer blodstrømscytometri
Tidsramme: 12 måneder
Perifert blod for RBC-kimerisme på strømningssorterte erytroide forløperceller
12 måneder
RBC-kimerisme målt ved benmarg BFU-erytroiddannende kolonier
Tidsramme: 2 måneder
Benmarg vil bli utført mellom dag +45 og +60
2 måneder
Primær graftsvikt
Tidsramme: 6 uker
Målt ved donorkimerisme fra perifert blod og benmarg
6 uker
Sekundær graftsvikt
Tidsramme: 24 måneder
Målt ved donorkimerisme i perifert blod og benmarg
24 måneder
Gjentakelse av sykdom
Tidsramme: 24 måneder
Målt ved Hb S-nivå i perifert blod
24 måneder
Forekomst og alvorlighetsgrad av akutt GVHD
Tidsramme: 100 dager
Akutt GVHD-grad vil nås ved å bruke modifiserte CIBMTR-kriterier
100 dager
Forekomst og alvorlighetsgrad av kronisk GVHD
Tidsramme: 24 måneder
Kronisk GVHD vil bli tilgjengelig ved å bruke NIH-konsensuskriteriene
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Calgary

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2017

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

11. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TRU-17-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere