Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Немиелоаблативная трансплантация стволовых клеток у детей с серповидно-клеточной анемией и основным донором-родственником, несовместимым по системе АВО (Sickle-AID)

27 апреля 2026 г. обновлено: Tony H. Truong, University of Calgary

Экспериментальное исследование фазы II немиелоаблативной кондиционирующей трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у детей с серповидно-клеточной анемией, у которых есть совместимый родственный крупный АВО-несовместимый донор (серповидно-СПИД)

Цель этого исследования — оценить безопасность и эффективность немиелоаблативного режима кондиционирования для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) у детей с серповидно-клеточной анемией (SCD), у которых есть совместимый родственный основной АВО-несовместимый донор. Немиелоаблативная схема будет использовать алемтузумаб, общее облучение тела (ЧМТ) и сиролимус для подавления иммунитета. Это исследование расширит доступ к ТГСК для пациентов с ВСС, которые в настоящее время не подходят из-за ограничений доноров.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Серповидноклеточная анемия (ССБ) — изнурительное хроническое заболевание крови с полисистемным поражением органов-мишеней, которое приводит к заболеваемости и ранней смертности. Единственным лекарством от ВСС является трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), которая, учитывая риски неродственной ТГСК, является вариантом только для меньшинства пациентов, у которых есть совместимый родственный донор.

В области ТГСК несовместимость группы крови АВО между донором и реципиентом не является противопоказанием, и несколько исследований не показывают неблагоприятных исходов. Однако в контексте немиелоаблативного (НМА) кондиционирования и значительной АВО-несовместимости, когда у реципиента есть существующие антитела к донорским эритроцитам, может возникнуть чистая эритроцитарная аплазия (PRCA).

В это пилотное исследование фазы II будут включены пациенты с ВСС с совместимым родственным основным несовместимым по системе АВО донором для определения безопасности и эффективности NMA-HSCT. Биологические исследования будут включать план изучения и мониторинга приживления эритроцитов в этой популяции, чтобы облегчить раннее выявление и интервенционные меры для предотвращения и лечения PRCA.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Tony Truong, MD, MPH
  • Номер телефона: 403-955-7272
  • Электронная почта: tony.truong@ahs.ca

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Greg Guilcher, MD
  • Номер телефона: 403-955-7272

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Рекрутинг
        • Alberta Children's Hospital
        • Контакт:
          • Tony Truong, MD, MPH
          • Номер телефона: 403-955-7272
          • Электронная почта: tony.truong@ahs.ca
        • Контакт:
          • Greg Guilcher, MD
          • Номер телефона: 403-955-7272
        • Главный следователь:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Младший исследователь:
          • Greg Guilcher, MD
        • Младший исследователь:
          • Michael Leaker, MD
        • Младший исследователь:
          • Aisha Bruce, MD
        • Младший исследователь:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Младший исследователь:
          • Victor Lewis, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 19 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст пациентов должен быть ≥ 12 месяцев и < 19 лет на момент включения в исследование.

  • Пациенты должны иметь серповидно-клеточную анемию, определяемую электрофорезом гемоглобина, следующим образом:

    • гомозиготная болезнь Hb S (HbSS),
    • серповидно-HbC-болезнь (HbSC),
    • серповидно-бета-плюс-талассемия (HbS/β+) или
    • серповидная бета-нулевая талассемия (HbS/βo)

  • Пациенты должны соответствовать стандартным критериям приемлемости для прохождения ТГСК, включая, помимо прочего, один или несколько из следующих:

    • повторный (более 1) костный (вазоокклюзионный) криз в анамнезе
    • история инсульта
    • повышенная транскраниальная допплеровская скорость, не подходящая для гидроксимочевины, согласно исследованию TWiTCH (т. тяжелая васкулопатия)
    • История острого грудного криза или криза секвестрации селезенки
    • история приапизма у мужчин
    • История остеонекроза
    • легочная гипертензия, подтвержденная скоростью струйной струи трикуспидальной регургитации (TRV) > 2,5 м/с на эхокардиограмме
    • аллоиммунизация эритроцитами (≥ 2 антител) во время длительной трансфузионной терапии
  • Серповидные осложнения должны присутствовать, несмотря на использование гидроксимочевины, но это не является абсолютным требованием, если лечащая бригада считает, что у пациента высокий риск повторных кризисных эпизодов.

Критерий исключения:

  • Пациенты, которые не могут соблюдать или следовать протоколу исследования.
  • Пациенты с известной повышенной чувствительностью к сиролимусу, его производным или любому из его компонентов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Немиелоаблативное кондиционирование
Лекарство: Алемтузумаб
Алемтузумаб, дни с -7 по -3. Доза: 0,2 мг/кг/доза подкожно один раз в день x 5 дней.
Другие имена:
  • Кампат
Радиация: Общее облучение тела
ЧМТ 300 сГр в день -2
Другие имена:
  • ЧМТ
Лекарство: Сиролимус
Сиролимус применяют для профилактики РТПХ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Заболеваемость чистой эритроцитарной аплазией (PRCA)
Временное ограничение: 6 месяцев с момента зачисления
Клиническое определение: ретикулоцитопения < 10x109/л (< 1%), продолжающаяся более 60 дней после ТГСК, или Патологическое определение: отсутствие эритроидных предшественников в костном мозге на фоне адекватных миелоидных, лимфоидных и мегакариоцитарных предшественников
6 месяцев с момента зачисления

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Химеризм эритроцитов, измеренный цитометрией потока периферической крови
Временное ограничение: 12 месяцев
Периферическая кровь на химеризм эритроцитов на отсортированных потоком эритроидных клетках-предшественниках
12 месяцев
Химеризм эритроцитов, измеренный костным мозгом, образующим эритроидные колонии BFU
Временное ограничение: 2 месяца
Костный мозг будет выполняться между днями +45 и +60
2 месяца
Первичная недостаточность трансплантата
Временное ограничение: 6 недель
Измеряется по донорскому химеризму из периферической крови и костного мозга
6 недель
Вторичная недостаточность трансплантата
Временное ограничение: 24 месяца
Измеряется по донорскому химеризму в периферической крови и костном мозге
24 месяца
Рецидив заболевания
Временное ограничение: 24 месяца
Измеряется по уровню Hb S в периферической крови
24 месяца
Частота и тяжесть острой РТПХ
Временное ограничение: 100 дней
Доступ к степени острой РТПХ будет осуществляться с использованием модифицированных критериев CIBMTR.
100 дней
Частота и тяжесть хронической РТПХ
Временное ограничение: 24 месяца
Доступ к хронической РТПХ будет осуществляться с использованием критериев консенсуса NIH.
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Calgary

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 июля 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TRU-17-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться