患有镰状细胞病和主要 ABO 不相容匹配同胞供体的儿童的非清髓性干细胞移植 (Sickle-AID)
2026年4月27日 更新者：Tony H. Truong、University of Calgary
具有匹配相关主要 ABO 不相容供体 (Sickle-AID) 的镰状细胞病儿童非清髓性条件性造血干细胞移植的 II 期初步研究
本研究的目的是评估非清髓性预处理方案对具有匹配相关主要 ABO 不相容供体的镰状细胞病 (SCD) 儿科患者进行同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 的安全性和有效性。
非清髓性方案将使用阿仑单抗、全身照射 (TBI) 和西罗莫司进行免疫抑制。
这项研究将为目前因供体限制而不符合条件的 SCD 患者扩大 HSCT 的使用范围。
研究概览
详细说明
镰状细胞病 (SCD) 是一种使人衰弱的慢性血液病，具有多系统终末器官损伤，可导致发病和早期死亡。 SCD 的唯一治疗方法是造血干细胞移植 (HSCT)，考虑到不相关 HSCT 的风险，它仅适用于具有匹配的同胞供体的少数患者。
在 HSCT 领域，供体和受体之间的 ABO 血型不相容不是禁忌症，一些研究没有显示出受损的结果。 然而，在非清髓性 (NMA) 调节和主要 ABO 血型不相容的情况下，当接受者对供体红细胞具有现有抗体时，可能会发生纯红细胞再生障碍 (PRCA)。
这项 II 期试点研究将招募 SCD 患者和匹配的相关主要 ABO 不相容供体，以确定 NMA-HSCT 的安全性和有效性。 生物学研究将包括一项研究和监测该人群红细胞植入的计划，以促进早期检测和预防和治疗 PRCA 的干预措施。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Tony Truong, MD, MPH
- 电话号码：403-955-7272
- 邮箱：tony.truong@ahs.ca
研究联系人备份
- 姓名：Greg Guilcher, MD
- 电话号码：403-955-7272
学习地点
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
- 招聘中
- Alberta Children's Hospital
-
接触：
- Tony Truong, MD, MPH
- 电话号码：403-955-7272
- 邮箱：tony.truong@ahs.ca
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接触：
- Greg Guilcher, MD
- 电话号码：403-955-7272
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首席研究员：
- Tony Truong, MD, MPH
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副研究员：
- Greg Guilcher, MD
-
副研究员：
- Michael Leaker, MD
-
副研究员：
- Aisha Bruce, MD
-
副研究员：
- Aru Narendran, MD, PhD
-
副研究员：
- Victor Lewis, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 19年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者在参加研究时必须≥ 12 个月且 < 19 岁。
患者必须患有血红蛋白电泳定义的镰状细胞病，如下所示：
- 纯合 Hb S 病 (HbSS)，
- 镰状血红蛋白 C 病 (HbSC)，
- 镰状 β 加地中海贫血 (HbS/β+)，或
- 镰状β-无效地中海贫血 (HbS/βo)
患者必须符合接受 HSCT 的标准资格标准，包括但不限于以下一项或多项：
- 反复（超过 1 次）骨（血管闭塞）危象史
- 中风史
- 根据 TWiTCH 试验（即 严重血管病变）
- 急性胸部危象或脾隔离危象的病史
- 男性异常勃起史
- 骨坏死病史
- 超声心动图上三尖瓣反流射流速度 (TRV) > 2.5 m/s 所记录的肺动脉高压
- 长期输血治疗期间的红细胞同种异体免疫（≥ 2 种抗体）
- 尽管使用了羟基脲，但镰状并发症应该存在，但这不是绝对要求，如果治疗团队认为患者处于进一步危象发作的高风险中。
排除标准：
- 无法遵守或遵守研究方案的患者。
- 已知对西罗莫司、其衍生物或其任何成分过敏的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：非清髓性调理
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阿仑单抗，第 -7 至 -3 天。
剂量：0.2mg/kg/剂量 SC 每天一次 x 5 天
其他名称：
第 -2 天 TBI 300 cGy
其他名称：
西罗莫司用于 GVHD 预防
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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纯红细胞发育不全 (PRCA) 的发生率
大体时间：入学后6个月
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临床定义：HSCT 后网织红细胞减少症 < 10x109/L (< 1%) 持续超过 60 天，或 病理学定义：在足够的骨髓、淋巴和巨核细胞前体细胞的情况下，骨髓中没有红细胞前体细胞
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入学后6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过外周血流式细胞仪测量红细胞嵌合体
大体时间：12个月
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流式分选红细胞前体细胞上红细胞嵌合体的外周血
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12个月
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通过骨髓 BFU 红细胞形成菌落测量 RBC 嵌合体
大体时间：2个月
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骨髓将在第 +45 天和 +60 天之间进行
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2个月
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原发性移植失败
大体时间：6周
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通过外周血和骨髓的供体嵌合体测量
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6周
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继发性移植失败
大体时间：24个月
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通过外周血和骨髓中的供体嵌合体测量
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24个月
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疾病复发
大体时间：24个月
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通过外周血 Hb S 水平测量
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24个月
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急性 GVHD 的发生率和严重程度
大体时间：100天
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将使用修改后的 CIBMTR 标准获取急性 GVHD 等级
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100天
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慢性 GVHD 的发生率和严重程度
大体时间：24个月
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慢性 GVHD 将使用 NIH 共识标准进行评估
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月5日
初级完成 (估计的)
2028年7月1日
研究完成 (估计的)
2028年7月1日
研究注册日期
首次提交
2017年7月5日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月10日
首次发布 (实际的)
2017年7月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月27日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TRU-17-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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