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낫적혈구병 및 주요 ABO-부적합 매칭 형제 기증자가 있는 소아의 비골수파괴 줄기세포 이식 (Sickle-AID)

2026년 4월 27일 업데이트: Tony H. Truong, University of Calgary

일치하는 관련 주요 ABO-부적합 공여자(낫-AID)가 있는 겸상적혈구병 소아의 비골수파괴 조절 조혈모세포 이식에 대한 2상 파일럿 연구

이 연구의 목적은 일치하는 관련 주요 ABO 부적합 공여자가 있는 낫적혈구병(SCD) 소아 환자에서 동종이계 조혈모세포이식(HSCT)을 위한 비골수파괴 조절 요법의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 비골수파괴 요법은 알렘투주맙, 전신 방사선 조사(TBI) 및 면역 억제를 위한 시롤리무스를 사용합니다. 이 연구는 현재 기증자 제한으로 인해 자격이 없는 SCD 환자를 위한 조혈모세포이식의 접근을 확대할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

낫적혈구병(SCD)은 이환율과 조기 사망을 초래하는 다중 시스템 말단 장기 손상을 동반하는 쇠약하게 만드는 만성 혈액 장애입니다. SCD의 유일한 치료법은 조혈모세포이식(HSCT)인데, 이는 관련 없는 조혈모세포이식의 위험을 고려할 때 일치하는 형제자매 기증자가 있는 소수의 환자에게만 선택사항입니다.

HSCT 분야에서 기증자와 수혜자 간의 혈액형 ABO 부적합은 금기 사항이 아니며 여러 연구에서 손상된 결과를 보여주지 않습니다. 그러나 비골수파괴(NMA) 조절 및 주요 ABO 부적합 상황에서 수혜자가 기증 적혈구에 대한 기존 항체를 가지고 있는 경우 순수 적혈구 무형성증(PRCA)이 발생할 수 있습니다.

이 2상 파일럿 연구는 NMA-HSCT의 안전성과 효능을 결정하기 위해 일치하는 관련 주요 ABO 부적합 기증자와 SCD 환자를 등록할 것입니다. 생물학적 연구에는 PRCA를 예방하고 치료하기 위한 조기 발견 및 중재적 조치를 용이하게 하기 위해 이 집단에서 적혈구 생착을 연구하고 모니터링하는 계획이 포함될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Greg Guilcher, MD
  • 전화번호: 403-955-7272

연구 장소

  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • 모병
        • Alberta Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Greg Guilcher, MD
          • 전화번호: 403-955-7272
        • 수석 연구원:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • 부수사관:
          • Greg Guilcher, MD
        • 부수사관:
          • Michael Leaker, MD
        • 부수사관:
          • Aisha Bruce, MD
        • 부수사관:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • 부수사관:
          • Victor Lewis, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 환자는 연구 등록 시점에 12개월 이상 19세 미만이어야 합니다.

  • 환자는 다음과 같이 헤모글로빈 전기영동법으로 정의된 낫적혈구병이 있어야 합니다.

    • 동형접합 Hb S 질환(HbSS),
    • 낫형 Hb C 질병(HbSC),
    • 겸상 베타-지중해빈혈(HbS/β+), 또는
    • 겸상 베타-무효성 지중해 빈혈(HbS/βo)

  • 환자는 다음 중 하나 이상을 포함하되 이에 국한되지 않는 조혈모세포 이식을 받기 위한 표준 자격 기준을 충족해야 합니다.

    • 반복되는(1회 이상) 뼈(혈관 폐색) 위기의 병력
    • 뇌졸중의 역사
    • TWiTCH 시험(예: 심한 혈관병증)
    • 급성 흉부 위기 또는 비장 격리 위기의 병력
    • 남성의 지속발기증의 역사
    • 골괴사의 역사
    • 심초음파에서 삼첨판 역류 제트 속도(TRV) > 2.5m/s로 기록된 폐고혈압
    • 장기 수혈 요법 중 적혈구 동종 면역(항체 ≥ 2개)
  • hydroxyurea의 사용에도 불구하고 겸상 합병증이 존재해야 하지만 치료 팀이 환자가 추가 위기 에피소드의 위험이 높은 것으로 간주하는 경우 이것이 절대적인 요구 사항은 아닙니다.

제외 기준:

  • 연구 프로토콜을 따르거나 따를 수 없는 환자.
  • 시롤리무스, 그 파생물 또는 그 성분에 대해 알려진 과민증이 있는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 비골수파괴 컨디셔닝
의약품: 알렘투주맙
알렘투주맙, -7일에서 -3일. 용량: 0.2mg/kg/dose SC 1일 1회 x 5일
다른 이름들:
  • 캠프패스
방사능: 전신 조사
-2 일차에 TBI 300 cGy
다른 이름들:
  • TBI
의약품: 시롤리무스
Sirolimus는 GVHD 예방에 사용됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
순수적혈구무형성증(PRCA)의 발병률
기간: 등록일로부터 6개월
임상적 정의: HSCT 후 60일 이상 지속되는 망상적혈구감소증 < 10x109/L(< 1%)
등록일로부터 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
말초 혈류 세포 계측법으로 측정한 RBC 키메라 현상
기간: 12 개월
유동 분류된 적혈구 전구체 세포에 대한 RBC 키메라 현상에 대한 말초 혈액
12 개월
골수 BFU-적혈구 형성 콜로니에 의해 측정된 RBC 키메라 현상
기간: 2 개월
골수는 +45일에서 +60일 사이에 수행됩니다.
2 개월
기본 이식 실패
기간: 6주
말초 혈액 및 골수에서 기증자 키메라로 측정
6주
이차 이식 실패
기간: 24개월
말초 혈액 및 골수에서 기증자 키메라 현상으로 측정
24개월
질병 재발
기간: 24개월
말초 혈액 Hb S 수준으로 측정
24개월
급성 GVHD의 발생률 및 중증도
기간: 100일
급성 GVHD 등급은 수정된 CIBMTR 기준을 사용하여 액세스됩니다.
100일
만성 GVHD의 발생률 및 중증도
기간: 24개월
만성 GVHD는 NIH 합의 기준을 사용하여 액세스됩니다.
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Calgary

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 7월 5일

기본 완료 (추정된)

2028년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 10일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TRU-17-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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