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Transplante de células-tronco não mieloablativas em crianças com doença falciforme e um doador irmão compatível incompatível com ABO (Sickle-AID)

27 de abril de 2026 atualizado por: Tony H. Truong, University of Calgary

Um estudo piloto de fase II de transplante de células-tronco hematopoiéticas de condicionamento não mieloablativo em crianças com doença falciforme que têm um doador incompatível ABO principal compatível (AID falciforme)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia de um regime de condicionamento não mieloablativo para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) em pacientes pediátricos com doença falciforme (DF) que têm um doador incompatível ABO principal compatível. O regime não mieloablativo usará alemtuzumab, irradiação corporal total (TBI) e sirolimus para supressão imunológica. Este estudo irá expandir o acesso de HSCT para pacientes com SCD que atualmente não são elegíveis devido a restrições de doadores.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença falciforme (DF) é um distúrbio sangüíneo crônico debilitante com danos multissistêmicos em órgãos-alvo que levam à morbidade e mortalidade precoce. A única cura para a MSC é o transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), que devido aos riscos do HSCT não aparentado, é apenas uma opção para uma minoria de pacientes que têm um irmão doador compatível.

No campo do TCTH, a incompatibilidade do grupo sanguíneo ABO entre doador e receptor não é uma contraindicação e vários estudos não mostram resultados comprometidos. No entanto, no contexto de condicionamento não mieloablativo (NMA) e incompatibilidade ABO maior, quando o receptor tem anticorpos existentes contra os glóbulos vermelhos do doador, pode ocorrer aplasia pura de glóbulos vermelhos (AEP).

Este estudo piloto de fase II incluirá pacientes com SCD com um doador incompatível com ABO principal compatível para determinar a segurança e a eficácia do NMA-HSCT. Os estudos biológicos incluirão um plano para estudar e monitorar o enxerto de hemácias nessa população para facilitar a detecção precoce e medidas de intervenção para prevenir e tratar a AEP.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Greg Guilcher, MD
  • Número de telefone: 403-955-7272

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Recrutamento
        • Alberta Children's Hospital
        • Contato:
        • Contato:
          • Greg Guilcher, MD
          • Número de telefone: 403-955-7272
        • Investigador principal:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Subinvestigador:
          • Greg Guilcher, MD
        • Subinvestigador:
          • Michael Leaker, MD
        • Subinvestigador:
          • Aisha Bruce, MD
        • Subinvestigador:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Subinvestigador:
          • Victor Lewis, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 19 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes devem ter ≥ 12 meses e < 19 anos de idade no momento da inscrição no estudo.

  • Os pacientes devem ter doença falciforme definida por eletroforese de hemoglobina, como segue:

    • doença homozigótica da Hb S (HbSS),
    • doença falciforme-Hb C (HbSC),
    • falciforme beta-mais-talassemia (HbS/β+), ou
    • talassemia beta nula falciforme (HbS/βo)

  • Os pacientes devem atender aos critérios de elegibilidade padrão para se submeter ao HSCT, incluindo, entre outros, um ou mais dos seguintes:

    • história de crise óssea (vaso-oclusiva) repetida (mais de 1)
    • histórico de derrame
    • velocidade elevada do Doppler transcraniano não elegível para hidroxiureia, de acordo com o estudo TWiTCH (ou seja, vasculopatia grave)
    • história de crise torácica aguda ou crise de sequestro esplênico
    • história de priapismo em homens
    • história de osteonecrose
    • hipertensão pulmonar documentada pela velocidade do jato de regurgitação tricúspide (TRV) > 2,5 m/s no ecocardiograma
    • aloimunização de hemácias (≥ 2 anticorpos) durante terapia de transfusão de longo prazo
  • Complicações falciformes devem estar presentes apesar do uso de hidroxiureia, mas isso não é um requisito absoluto, se a equipe de tratamento considerar o paciente de alto risco para novos episódios de crise.

Critério de exclusão:

  • Pacientes que não conseguem cumprir ou seguir o protocolo do estudo.
  • Pacientes com hipersensibilidade conhecida ao sirolimus, seus derivados ou a qualquer um de seus componentes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Condicionamento não mieloablativo
Medicamento: Alentuzumabe
Alemtuzumabe, Dia -7 a -3. Dose: 0,2mg/kg/dose SC uma vez ao dia x 5 dias
Outros nomes:
  • Acampamento
Radiação: Irradiação Corporal Total
TBI 300 cGy no Dia -2
Outros nomes:
  • TCE
Medicamento: Sirolimo
Sirolimus é usado para profilaxia de GVHD

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de aplasia eritrocitária pura (AEP)
Prazo: 6 meses a partir da inscrição
Definição clínica: reticulocitopenia < 10x109/L (< 1%) com duração superior a 60 dias após o TCTH, ou Definição patológica: ausência de precursores eritróides na medula na presença de precursores mielóides, linfóides e megacariocíticos adequados
6 meses a partir da inscrição

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Quimerismo de hemácias medido por citometria de fluxo de sangue periférico
Prazo: 12 meses
Sangue periférico para quimerismo de hemácias em células precursoras eritróides classificadas por fluxo
12 meses
Quimerismo de hemácias medido por colônias formadoras de BFU-eritróide da medula óssea
Prazo: 2 meses
A medula óssea será realizada entre os dias +45 e +60
2 meses
Falha primária do enxerto
Prazo: 6 semanas
Medido pelo quimerismo do doador de sangue periférico e medula óssea
6 semanas
Falha secundária do enxerto
Prazo: 24 meses
Medido pelo quimerismo do doador no sangue periférico e na medula óssea
24 meses
Recorrência da doença
Prazo: 24 meses
Medido pelo nível de Hb S no sangue periférico
24 meses
Incidência e gravidade da DECH aguda
Prazo: 100 dias
O grau de GVHD agudo será acessado usando critérios CIBMTR modificados
100 dias
Incidência e gravidade da DECH crônica
Prazo: 24 meses
O GVHD crônico será acessado usando os critérios de consenso do NIH
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Calgary

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de julho de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

11 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TRU-17-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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