男性 AMN 患者における MIN-102 (IMP) の有効性と安全性を評価するための臨床研究。 (Advance)
2025年3月17日 更新者：Minoryx Therapeutics, S.L.
X連鎖副腎白質ジストロフィーの男性患者における副腎骨髄神経障害の進行に対するMIN-102（IMP）の効果を評価するための非盲検治療延長を伴う無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多国籍、多施設研究
これは、MIN の有効性と安全性を評価するための、X 連鎖性副腎白質ジストロフィー (X-ALD) の AMN 表現型を有する男性患者を対象とした第 II/III 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設、2 つの並行群間試験です。 -102 治療。
研究施設は、副腎白質ジストロフィー（ALD）の管理に経験のある専門紹介センターで構成されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
105
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Stanford、California、アメリカ、94304
- Stanford University Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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London、イギリス
- National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
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Milano、イタリア
- Instituto Neurologico Carlo Besta
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Amsterdam、オランダ
- Academish Medisch Centrum
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Leipzig、ドイツ
- Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
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Budapest、ハンガリー
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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Paris、フランス
- Hospital de la Pitie-Salpetriere
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18 歳から 65 歳までの男性。
- VLCFAの上昇と遺伝子検査に基づいて、X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALD）と診断されました。
- 脊髄の関与の臨床的証拠。
除外基準:
- 遺伝性痙性対麻痺、多発性硬化症など、痙性対麻痺の徴候を伴うその他の慢性神経疾患。
- -炎症性（Gd増強）MRI病変の存在、または選択基準に記載されているもの以外の異常。
- 既知の 1 型または 2 型糖尿病。
- -ピオグリタゾンまたは他のチアゾリジンジオンに対する既知の不耐性。
- -スクリーニング前の6か月以内にホノキオール、ピオグリタゾンまたは他のチアゾリジンジオンを服用している、または服用したことがある。
- 骨髄移植歴あり。
- 癌の以前または現在の病歴（治療された基底細胞癌以外）。
- -うっ血性心不全の以前または現在の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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運動機能検査によって決定された男性患者の副腎脊髄神経障害（AMN）の進行に対するMIN-102の有効性を評価すること。
時間枠：96週間で
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96週間で
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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MIN-102の有効性を、患者から報告された転帰に関して評価すること。
時間枠：96週間で
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96週間で
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SSPROM (進行性脊髄症の重症度スコア システム)
時間枠：96週間で
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96週間で
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EDSS (拡張障害ステータス スケール)
時間枠：96週間で
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96週間で
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生活の質の尺度 (Euroqol)
時間枠：96週間で
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96週間で
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脳炎症性病変の発生率
時間枠：96週間で
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96週間で
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年12月8日
一次修了 (実際)
2021年6月25日
研究の完了 (実際)
2025年3月6日
試験登録日
最初に提出
2017年7月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年7月26日
最初の投稿 (実際)
2017年7月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月17日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MT-2-01
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。