Un estudio clínico para evaluar la eficacia y seguridad de MIN-102 (IMP) en pacientes masculinos con AMN. (Advance)
28 de noviembre de 2023 actualizado por: Minoryx Therapeutics, S.L.
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multinacional y multicéntrico con extensión de tratamiento abierto para evaluar el efecto de MIN-102 (IMP) en la progresión de la adrenomieloneuropatía en pacientes masculinos con adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X
Este es un estudio de fase II/III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, de dos grupos paralelos en pacientes masculinos con el fenotipo AMN de adrenoleucodistrofia ligada al X (X-ALD) para evaluar la eficacia y seguridad de MIN -102 tratamiento.
Los sitios de estudio consistirán en centros de referencia especializados con experiencia en el manejo de la adrenoleucodistrofia (ALD).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
105
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Leipzig, Alemania
- Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
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Barcelona, España
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Paris, Francia
- Hospital de la Pitie-Salpetriere
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Budapest, Hungría
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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Milano, Italia
- Instituto Neurologico Carlo Besta
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Amsterdam, Países Bajos
- Academish Medisch Centrum
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London, Reino Unido
- National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre y entre 18-65 años de edad.
- Diagnosticado con adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) basado en VLCFA elevado y pruebas genéticas.
- Evidencia clínica de afectación de la médula espinal.
Criterio de exclusión:
- Cualquier otra enfermedad neurológica crónica con signos de paraplejía espástica, como paraplejía espástica hereditaria, esclerosis múltiple, etc.
- Presencia de lesiones inflamatorias (realzadas con Gd) en la resonancia magnética o cualquier anomalía distinta de las mencionadas en los criterios de inclusión.
- Diabetes tipo 1 o tipo 2 conocida.
- Intolerancia conocida a la pioglitazona o a cualquier otra tiazolidinediona.
- Tomar o haber tomado honokiol, pioglitazona u otras tiazolidinedionas en los 6 meses anteriores a la selección.
- Trasplante previo de médula ósea.
- Historia previa o actual de cáncer (aparte del carcinoma de células basales tratado).
- Antecedentes previos o actuales de insuficiencia cardíaca congestiva.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Placebo
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Comparador activo: Activo
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Tratamiento MIN-102
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la eficacia de MIN-102 sobre la progresión de la adrenomieloneuropatía (AMN) en pacientes masculinos según lo determinado por una prueba de función motora.
Periodo de tiempo: en 96 semanas
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en 96 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluar la eficacia de MIN-102 en términos de resultados informados por los pacientes.
Periodo de tiempo: en 96 semanas
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en 96 semanas
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SSPROM (Sistema de puntuación de gravedad para la mielopatía progresiva)
Periodo de tiempo: en 96 semanas
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en 96 semanas
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EDSS (Escala Ampliada del Estado de Discapacidad)
Periodo de tiempo: en 96 semanas
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en 96 semanas
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Escalas de calidad de vida (Euroqol)
Periodo de tiempo: en 96 semanas
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en 96 semanas
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Incidencia de lesiones inflamatorias cerebrales
Periodo de tiempo: en 96 semanas
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en 96 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de diciembre de 2017
Finalización primaria (Actual)
25 de junio de 2021
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de julio de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de julio de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
27 de julio de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Leucoencefalopatías
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Enfermedades desmielinizantes hereditarias del sistema nervioso central
- Trastornos peroxisomales
- Insuficiencia suprarrenal
- Adrenoleucodistrofia
Otros números de identificación del estudio
- MT-2-01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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