一项评估 MIN-102 (IMP) 在男性 AMN 患者中的疗效和安全性的临床研究。 (Advance)
2025年3月17日 更新者：Minoryx Therapeutics, S.L.
一项随机、双盲、安慰剂对照、多国、多中心研究，采用开放标签治疗扩展，以评估 MIN-102 (IMP) 对 X 连锁肾上腺脑白质营养不良男性患者肾上腺髓质神经病进展的影响
这是一项针对具有 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (X-ALD) AMN 表型的男性患者进行的 II/III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、两个平行组研究，以评估 MIN 的疗效和安全性-102治疗。
研究地点将包括在肾上腺脑白质营养不良 (ALD) 管理方面经验丰富的专科转诊中心。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
105
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Budapest、匈牙利
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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Leipzig、德国
- Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
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Milano、意大利
- Instituto Neurologico Carlo Besta
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Paris、法国
- Hospital de la Pitie-Salpetriere
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California
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Stanford、California、美国、94304
- Stanford University Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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London、英国
- National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
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Amsterdam、荷兰
- Academish Medisch Centrum
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性，年龄在18-65岁之间。
- 根据升高的 VLCFA 和基因检测诊断为 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (X-ALD)。
- 脊髓受累的临床证据。
排除标准：
- 任何其他具有痉挛性截瘫体征的慢性神经系统疾病，如遗传性痉挛性截瘫、多发性硬化症等。
- 存在炎症（Gd 增强）MRI 病变或除纳入标准中提到的异常之外的任何异常。
- 已知的 1 型或 2 型糖尿病。
- 已知对吡格列酮或任何其他噻唑烷二酮类药物不耐受。
- 筛选前 6 个月内服用或曾服用和厚朴酚、吡格列酮或其他噻唑烷二酮类药物。
- 以前的骨髓移植。
- 既往或当前的癌症病史（治疗过的基底细胞癌除外）。
- 充血性心力衰竭的既往或当前病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂
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有源比较器：积极的
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MIN-102治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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通过运动功能测试评估 MIN-102 对男性患者肾上腺髓系神经病 (AMN) 进展的疗效。
大体时间：96周内
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96周内
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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评估 MIN-102 在患者报告结果方面的疗效。
大体时间：96周内
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96周内
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SSPROM（进行性脊髓病严重程度评分系统）
大体时间：96周内
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96周内
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EDSS（扩展残疾状况量表）
大体时间：96周内
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96周内
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生活质量量表 (Euroqol)
大体时间：96周内
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96周内
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脑炎性病变的发生率
大体时间：96周内
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96周内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年12月8日
初级完成 (实际的)
2021年6月25日
研究完成 (实际的)
2025年3月6日
研究注册日期
首次提交
2017年7月24日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月26日
首次发布 (实际的)
2017年7月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月17日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MT-2-01
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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