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Eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MIN-102 (IMP) bei männlichen AMN-Patienten. (Advance)

28. November 2023 aktualisiert von: Minoryx Therapeutics, S.L.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multinationale, multizentrische Studie mit offener Behandlungsverlängerung zur Bewertung der Wirkung von MIN-102 (IMP) auf das Fortschreiten der Adrenomyeloneuropathie bei männlichen Patienten mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-II/III-Studie mit zwei Parallelgruppen bei männlichen Patienten mit dem AMN-Phänotyp der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD) zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MIN -102 Behandlung. Die Studienzentren bestehen aus spezialisierten Überweisungszentren mit Erfahrung in der Behandlung von Adrenoleukodystrophie (ALD).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

105

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Leipzig, Deutschland
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Academish Medisch Centrum
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich und zwischen 18 und 65 Jahre alt.
  • Diagnostiziert mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (X-ALD) basierend auf erhöhten VLCFA und Gentests.
  • Klinischer Nachweis einer Beteiligung des Rückenmarks.

Ausschlusskriterien:

  • Jede andere chronische neurologische Erkrankung mit Anzeichen einer spastischen Paraplegie, wie z. B. hereditäre spastische Paraplegie, Multiple Sklerose usw.
  • Vorhandensein von entzündlichen (Gd-anreichernden) MRT-Läsionen oder anderen als den in den Einschlusskriterien genannten Anomalien.
  • Bekannter Typ-1- oder Typ-2-Diabetes.
  • Bekannte Unverträglichkeit gegenüber Pioglitazon oder einem anderen Thiazolidindion.
  • Einnahme oder Einnahme von Honokiol, Pioglitazon oder anderen Thiazolidindionen innerhalb der 6 Monate vor dem Screening.
  • Vorherige Knochenmarktransplantation.
  • Frühere oder aktuelle Krebserkrankung (außer behandeltem Basalzellkarzinom).
  • Frühere oder aktuelle Vorgeschichte von kongestiver Herzinsuffizienz.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebos
Placebo
Aktiver Komparator: Aktiv
Arzneimittel: MIN-102
MIN-102-Behandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit von MIN-102 auf das Fortschreiten der Adrenomyeloneuropathie (AMN) bei männlichen Patienten, bestimmt durch einen motorischen Funktionstest.
Zeitfenster: in 96 Wochen
in 96 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit von MIN-102 in Bezug auf die von Patienten berichteten Ergebnisse.
Zeitfenster: in 96 Wochen
in 96 Wochen
SSPROM (Severity Score System for Progressive Myelopathy)
Zeitfenster: in 96 Wochen
in 96 Wochen
EDSS (Erweiterte Behinderungsstatusskala)
Zeitfenster: in 96 Wochen
in 96 Wochen
Lebensqualitätsskalen (Euroqol)
Zeitfenster: in 96 Wochen
in 96 Wochen
Inzidenz zerebraler entzündlicher Läsionen
Zeitfenster: in 96 Wochen
in 96 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Juni 2021

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT-2-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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