Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo MIN-102 (IMP) u pacjentów płci męskiej z AMN. (Advance)

28 listopada 2023 zaktualizowane przez: Minoryx Therapeutics, S.L.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wielonarodowe, wieloośrodkowe badanie z otwartym rozszerzeniem leczenia w celu oceny wpływu MIN-102 (IMP) na progresję adrenomieloneuropatii u mężczyzn z adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy II/III, prowadzone w dwóch grupach równoległych u pacjentów płci męskiej z fenotypem adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (X-ALD) w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa MIN -102 leczenie. Ośrodki badawcze będą składać się ze specjalistycznych ośrodków referencyjnych, doświadczonych w leczeniu adrenoleukodystrofii (ALD).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

105

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Academish Medisch Centrum
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Włochy
      • Milano, Włochy
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna w wieku 18-65 lat.
  • Zdiagnozowano adrenoleukodystrofię sprzężoną z chromosomem X (X-ALD) na podstawie podwyższonego poziomu VLCFA i badań genetycznych.
  • Kliniczne dowody zajęcia rdzenia kręgowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda inna przewlekła choroba neurologiczna z objawami spastycznego porażenia kończyn dolnych, taka jak dziedziczna spastyczna paraplegia, stwardnienie rozsiane itp.
  • Obecność zmian zapalnych (wzmocnionych gadodonem) w rezonansie magnetycznym lub jakiekolwiek nieprawidłowości inne niż wymienione w kryteriach włączenia.
  • Znana cukrzyca typu 1 lub typu 2.
  • Znana nietolerancja pioglitazonu lub innych tiazolidynodionów.
  • Przyjmowanie lub przyjmowanie honokiolu, pioglitazonu lub innych tiazolidynodionów w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Przebyty przeszczep szpiku kostnego.
  • Wcześniejsza lub obecna historia raka (innego niż leczony rak podstawnokomórkowy).
  • Wcześniejsza lub obecna historia zastoinowej niewydolności serca.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo
Aktywny komparator: Aktywny
Lek: MIN-102
Leczenie MIN-102

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena skuteczności MIN-102 w zakresie progresji adrenomieloneuropatii (AMN) u pacjentów płci męskiej, co określono na podstawie testu funkcji motorycznych.
Ramy czasowe: za 96 tygodni
za 96 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena skuteczności MIN-102 pod względem wyników zgłaszanych przez pacjentów.
Ramy czasowe: za 96 tygodni
za 96 tygodni
SSPROM (system oceny ciężkości postępującej mielopatii)
Ramy czasowe: za 96 tygodni
za 96 tygodni
EDSS (Rozszerzona Skala Statusu Niepełnosprawności)
Ramy czasowe: za 96 tygodni
za 96 tygodni
Skale jakości życia (Euroqol)
Ramy czasowe: za 96 tygodni
za 96 tygodni
Występowanie zmian zapalnych mózgu
Ramy czasowe: za 96 tygodni
za 96 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MT-2-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj