Klinická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti MIN-102 (IMP) u mužských pacientů s AMN. (Advance)
17. března 2025 aktualizováno: Minoryx Therapeutics, S.L.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, nadnárodní, multicentrická studie s otevřeným rozšířením léčby k posouzení účinku MIN-102 (IMP) na progresi adrenomyeloneuropatie u mužských pacientů s X-vázanou adrenoleukodystrofií
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze II/III u mužských pacientů s AMN fenotypem X-vázané adrenoleukodystrofie (X-ALD) za účelem posouzení účinnosti a bezpečnosti MIN -102 ošetření.
Studijní místa se budou skládat ze specializovaných referenčních center se zkušenostmi s léčbou adrenoleukodystrofie (ALD).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
105
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie
- Hospital de la Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Academish Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Milano, Itálie
- Instituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
-
-
-
-
-
Leipzig, Německo
- Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž ve věku 18-65 let.
- Diagnostikována X-vázaná adrenoleukodystrofie (X-ALD) na základě zvýšené VLCFA a genetického testování.
- Klinický průkaz postižení míchy.
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli jiné chronické neurologické onemocnění se známkami spastické paraplegie, jako je dědičná spastická paraplegie, roztroušená skleróza atd.
- Přítomnost zánětlivých (Gd-enhancujících) lézí MRI nebo jakékoli jiné abnormality, než které jsou uvedeny v kritériích pro zařazení.
- Známý diabetes 1. nebo 2. typu.
- Známá nesnášenlivost pioglitazonu nebo jiného thiazolidindionu.
- Užívání nebo užívání honokiolu, pioglitazonu nebo jiných thiazolidindionů během 6 měsíců před screeningem.
- Předchozí transplantace kostní dřeně.
- Předchozí nebo současná anamnéza rakoviny (jiná než léčený bazaliom).
- Předchozí nebo současná anamnéza městnavého srdečního selhání.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Placebo
|
|
Aktivní komparátor: Aktivní
|
Ošetření MIN-102
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnotit účinnost MIN-102 na progresi adrenomyeloneuropatie (AMN) u mužských pacientů, jak bylo stanoveno testem motorických funkcí.
Časové okno: za 96 týdnů
|
za 96 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnotit účinnost MIN-102 z hlediska výsledků hlášených pacientem.
Časové okno: za 96 týdnů
|
za 96 týdnů
|
|
SSPROM (systém hodnocení závažnosti pro progresivní myelopatii)
Časové okno: za 96 týdnů
|
za 96 týdnů
|
|
EDSS (rozšířená stupnice stavu postižení)
Časové okno: za 96 týdnů
|
za 96 týdnů
|
|
Stupnice kvality života (Euroqol)
Časové okno: za 96 týdnů
|
za 96 týdnů
|
|
Výskyt cerebrálních zánětlivých lézí
Časové okno: za 96 týdnů
|
za 96 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. prosince 2017
Primární dokončení (Aktuální)
25. června 2021
Dokončení studie (Aktuální)
6. března 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. července 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. července 2017
První zveřejněno (Aktuální)
27. července 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. března 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Onemocnění endokrinního systému
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Neurobehaviorální projevy
- Demyelinizační onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Onemocnění nadledvinek
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Dědičná demyelinizační onemocnění centrálního nervového systému
- Leukoencefalopatie
- Nedostatek adrenalinu
- Peroxizomální poruchy
- Adrenoleukodystrofie
Další identifikační čísla studie
- MT-2-01
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .