남성 AMN 환자에서 MIN-102(IMP)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상 연구. (Advance)
2025년 3월 17일 업데이트: Minoryx Therapeutics, S.L.
X-연관 부신백질이영양증이 있는 남성 환자의 부신척수신경병증 진행에 대한 MIN-102(IMP)의 효과를 평가하기 위한 공개 라벨 치료 확장을 사용한 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 다국적, 다기관 연구
이것은 MIN의 효능과 안전성을 평가하기 위해 X-ALD(X-linked adrenoleukodystrophy)의 AMN 표현형을 가진 남성 환자에 대한 II/III상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관, 2개의 병렬 그룹 연구입니다. -102 치료.
연구 기관은 부신백질이영양증(ALD) 관리 경험이 있는 전문 의뢰 센터로 구성됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
105
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Academish Medisch Centrum
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Leipzig, 독일
- Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
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California
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Stanford, California, 미국, 94304
- Stanford University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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London, 영국
- National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
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Milano, 이탈리아
- Instituto Neurologico Carlo Besta
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Paris, 프랑스
- Hospital de la Pitie-Salpetriere
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Budapest, 헝가리
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 및 18-65세 사이.
- 상승된 VLCFA 및 유전자 검사를 기반으로 X-연관 부신백질이영양증(X-ALD)으로 진단되었습니다.
- 척수 침범의 임상적 증거.
제외 기준:
- 유전성 경련성 하반신 마비, 다발성 경화증 등과 같은 경련성 하반신 마비의 징후가 있는 기타 만성 신경 질환
- 염증성(Gd-enhancing) MRI 병변 또는 포함 기준에 언급된 것 이외의 이상이 존재합니다.
- 알려진 제1형 또는 제2형 당뇨병.
- 피오글리타존 또는 기타 티아졸리딘디온에 대한 불내성.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 호노키올, 피오글리타존 또는 기타 티아졸리딘디온을 복용했거나 복용한 적이 있습니다.
- 이전 골수 이식.
- 암의 이전 또는 현재 병력(치료된 기저 세포 암종 제외).
- 울혈성 심부전의 이전 또는 현재 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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위약
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활성 비교기: 활동적인
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MIN-102 처리
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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남성 환자의 부신척수신경병증(AMN) 진행에 대한 MIN-102의 효능을 운동 기능 테스트로 평가합니다.
기간: 96주 후
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96주 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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환자가 보고한 결과 측면에서 MIN-102의 효능을 평가합니다.
기간: 96주 후
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96주 후
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SSPROM(진행성 척수병증에 대한 심각도 점수 시스템)
기간: 96주 후
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96주 후
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EDSS(확장 장애 상태 척도)
기간: 96주 후
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96주 후
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삶의 질 척도(Euroqol)
기간: 96주 후
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96주 후
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대뇌 염증성 병변의 발생률
기간: 96주 후
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96주 후
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 12월 8일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 25일
연구 완료 (실제)
2025년 3월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 7월 26일
처음 게시됨 (실제)
2017년 7월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MT-2-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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