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Uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza del MIN-102 (IMP) nei pazienti maschi con AMN. (Advance)

28 novembre 2023 aggiornato da: Minoryx Therapeutics, S.L.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multinazionale e multicentrico con estensione del trattamento in aperto per valutare l'effetto del MIN-102 (IMP) sulla progressione dell'adrenomieloneuropatia nei pazienti maschi con adrenoleucodistrofia legata all'X

Questo è uno studio di fase II/III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, a due gruppi paralleli in pazienti maschi con fenotipo AMN di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD) per valutare l'efficacia e la sicurezza di MIN -102 trattamento. I siti di studio saranno costituiti da centri di riferimento specializzati con esperienza nella gestione dell'adrenoleucodistrofia (ALD).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

105

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere
  • Germania
      • Leipzig, Germania
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Academish Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio e di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Diagnosi di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD) basata su VLCFA elevati e test genetici.
  • Evidenza clinica di coinvolgimento del midollo spinale.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi altra malattia neurologica cronica con segni di paraplegia spastica, come paraplegia spastica ereditaria, sclerosi multipla, ecc.
  • Presenza di lesioni MRI infiammatorie (dotanti Gd) o qualsiasi anomalia diversa da quelle menzionate nei criteri di inclusione.
  • Diabete di tipo 1 o di tipo 2 noto.
  • Intolleranza nota al pioglitazone o a qualsiasi altro tiazolidinedione.
  • Assumere o aver assunto honokiol, pioglitazone o altri tiazolidinedioni nei 6 mesi precedenti lo screening.
  • Pregresso trapianto di midollo osseo.
  • Storia precedente o attuale di cancro (diverso dal carcinoma basocellulare trattato).
  • Storia precedente o attuale di insufficienza cardiaca congestizia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Comparatore attivo: Attivo
Droga: MIN-102
Trattamento MIN-102

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di MIN-102 sulla progressione dell'adrenomieloneuropatia (AMN) nei pazienti di sesso maschile come determinato da un test di funzionalità motoria.
Lasso di tempo: tra 96 ​​settimane
tra 96 ​​settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di MIN-102 in termini di risultati riportati dai pazienti.
Lasso di tempo: tra 96 ​​settimane
tra 96 ​​settimane
SSPROM (sistema di punteggio di gravità per la mielopatia progressiva)
Lasso di tempo: tra 96 ​​settimane
tra 96 ​​settimane
EDSS (scala estesa dello stato di disabilità)
Lasso di tempo: tra 96 ​​settimane
tra 96 ​​settimane
Scale della qualità della vita (Euroqol)
Lasso di tempo: tra 96 ​​settimane
tra 96 ​​settimane
Incidenza di lesioni infiammatorie cerebrali
Lasso di tempo: tra 96 ​​settimane
tra 96 ​​settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

25 giugno 2021

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

27 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT-2-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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