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Une étude clinique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du MIN-102 (IMP) chez les patients masculins atteints d'AMN. (Advance)

17 mars 2025 mis à jour par: Minoryx Therapeutics, S.L.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multinationale et multicentrique avec extension de traitement en ouvert pour évaluer l'effet du MIN-102 (IMP) sur la progression de l'adrénomyéloneuropathie chez les patients de sexe masculin atteints d'adrénoleucodystrophie liée à l'X

Il s'agit d'une étude de phase II/III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, à deux groupes parallèles chez des patients masculins atteints du phénotype AMN de l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD) pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de MIN -102 traitement. Les sites d'étude seront composés de centres de référence spécialisés expérimentés dans la prise en charge de l'adrénoleucodystrophie (ALD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

105

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Leipzig, Allemagne
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • France
      • Paris, France
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Italie
      • Milano, Italie
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Academish Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme et entre 18 et 65 ans.
  • Diagnostiqué avec l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD) sur la base d'AGGLC élevés et de tests génétiques.
  • Preuve clinique de l'atteinte de la moelle épinière.

Critère d'exclusion:

  • Toute autre maladie neurologique chronique avec des signes de paraplégie spastique, comme la paraplégie spastique héréditaire, la sclérose en plaques, etc.
  • Présence de lésions IRM inflammatoires (rehaussant le Gd) ou de toute anomalie autre que celles mentionnées dans les critères d'inclusion.
  • Diabète de type 1 ou de type 2 connu.
  • Intolérance connue à la pioglitazone ou à toute autre thiazolidinedione.
  • Prendre ou avoir pris de l'honokiol, de la pioglitazone ou d'autres thiazolidinediones dans les 6 mois précédant le dépistage.
  • Transplantation antérieure de moelle osseuse.
  • Antécédents antérieurs ou actuels de cancer (autre que le carcinome basocellulaire traité).
  • Antécédents antérieurs ou actuels d'insuffisance cardiaque congestive.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebos
Placebo
Comparateur actif: Actif
Médicament: MIN-102
Traitement MIN-102

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'efficacité du MIN-102 sur la progression de l'adrénomyéloneuropathie (AMN) chez les patients de sexe masculin, déterminée par un test de la fonction motrice.
Délai: dans 96 semaines
dans 96 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'efficacité du MIN-102 en termes de résultats rapportés par les patients.
Délai: dans 96 semaines
dans 96 semaines
SSPROM (système de score de gravité pour la myélopathie progressive)
Délai: dans 96 semaines
dans 96 semaines
EDSS (Échelle d'état d'invalidité élargie)
Délai: dans 96 semaines
dans 96 semaines
Échelles de qualité de vie (Euroqol)
Délai: dans 96 semaines
dans 96 semaines
Incidence des lésions inflammatoires cérébrales
Délai: dans 96 semaines
dans 96 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Minoryx Therapeutics, S.L.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

25 juin 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

6 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 juillet 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2017

Première publication (Réel)

27 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MT-2-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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