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Um estudo clínico para avaliar a eficácia e a segurança do MIN-102 (IMP) em pacientes com AMN do sexo masculino. (Advance)

17 de março de 2025 atualizado por: Minoryx Therapeutics, S.L.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multinacional e multicêntrico com extensão de tratamento aberto para avaliar o efeito do MIN-102 (IMP) na progressão da adrenomieloneuropatia em pacientes do sexo masculino com adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X

Este é um estudo de Fase II/III, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, com dois grupos paralelos em pacientes do sexo masculino com o fenótipo AMN de adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (X-ALD) para avaliar a eficácia e segurança de MIN -102 tratamento. Os locais de estudo consistirão em centros de referência especializados com experiência no tratamento de adrenoleucodistrofia (ALD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

105

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Leipzig, Alemanha
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • França
      • Paris, França
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Academish Medisch Centrum
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Itália
      • Milano, Itália
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Masculino e entre 18-65 anos de idade.
  • Diagnosticado com adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (X-ALD) com base em VLCFA elevado e teste genético.
  • Evidência clínica de envolvimento da medula espinhal.

Critério de exclusão:

  • Qualquer outra doença neurológica crônica com sinais de paraplegia espástica, como paraplegia espástica hereditária, esclerose múltipla, etc.
  • Presença de lesões inflamatórias (aumentadas por Gd) na RM ou qualquer anormalidade diferente daquelas mencionadas nos critérios de inclusão.
  • Diabetes tipo 1 ou tipo 2 conhecido.
  • Intolerância conhecida à pioglitazona ou a qualquer outra tiazolidinediona.
  • Tomar ou ter tomado honokiol, pioglitazona ou outras tiazolidinedionas nos 6 meses anteriores à triagem.
  • Transplante de medula óssea prévio.
  • História anterior ou atual de câncer (exceto carcinoma basocelular tratado).
  • História anterior ou atual de insuficiência cardíaca congestiva.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebos
Placebo
Comparador Ativo: Ativo
Medicamento: MIN-102
Tratamento MIN-102

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Avaliar a eficácia do MIN-102 na progressão da adrenomieloneuropatia (AMN) em pacientes do sexo masculino, conforme determinado por um teste de função motora.
Prazo: em 96 semanas
em 96 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Avaliar a eficácia do MIN-102 em termos de resultados relatados pelo paciente.
Prazo: em 96 semanas
em 96 semanas
SSPROM (Sistema de Pontuação de Gravidade para Mielopatia Progressiva)
Prazo: em 96 semanas
em 96 semanas
EDSS (Escala Expandida de Status de Incapacidade)
Prazo: em 96 semanas
em 96 semanas
Escalas de qualidade de vida (Euroqol)
Prazo: em 96 semanas
em 96 semanas
Incidência de lesões inflamatórias cerebrais
Prazo: em 96 semanas
em 96 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Minoryx Therapeutics, S.L.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

25 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

6 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

27 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MT-2-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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