Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van MIN-102 (IMP) bij mannelijke AMN-patiënten te evalueren. (Advance)

17 maart 2025 bijgewerkt door: Minoryx Therapeutics, S.L.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multinationale, multicenter studie met open-label behandelingsuitbreiding om het effect van MIN-102 (IMP) op de progressie van adrenomyeloneuropathie bij mannelijke patiënten met X-gebonden adrenoleukodystrofie te beoordelen

Dit is een fase II/III, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie met twee parallelle groepen bij mannelijke patiënten met het AMN-fenotype van X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD) om de werkzaamheid en veiligheid van MIN te beoordelen. -102 behandeling. Onderzoekslocaties zullen bestaan ​​uit gespecialiseerde verwijzingscentra die ervaring hebben met de behandeling van adrenoleukodystrofie (ALD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

105

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Leipzig, Duitsland
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Italië
      • Milano, Italië
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Academish Medisch Centrum
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man en tussen de 18-65 jaar.
  • Gediagnosticeerd met X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD) op basis van verhoogde VLCFA en genetische testen.
  • Klinisch bewijs van betrokkenheid van het ruggenmerg.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke andere chronische neurologische aandoening met tekenen van spastische dwarslaesie, zoals erfelijke spastische dwarslaesie, multiple sclerose, enz.
  • Aanwezigheid van inflammatoire (Gd-versterkende) MRI-laesies of een andere afwijking dan vermeld in de inclusiecriteria.
  • Bekende diabetes type 1 of type 2.
  • Bekende intolerantie voor pioglitazon of een ander thiazolidinedion.
  • Inname of inname van honokiol, pioglitazon of andere thiazolidinedionen in de 6 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Eerdere beenmergtransplantatie.
  • Vorige of huidige geschiedenis van kanker (anders dan behandeld basaalcelcarcinoom).
  • Vorige of huidige geschiedenis van congestief hartfalen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo's
Placebo
Actieve vergelijker: Actief
Geneesmiddel: MIN-102
MIN-102-behandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van MIN-102 op de progressie van adrenomyeloneuropathie (AMN) bij mannelijke patiënten te evalueren, zoals bepaald door een motorische functietest.
Tijdsspanne: over 96 weken
over 96 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van MIN-102 te evalueren in termen van door de patiënt gerapporteerde resultaten.
Tijdsspanne: over 96 weken
over 96 weken
SSPROM (Severity Score-systeem voor progressieve myelopathie)
Tijdsspanne: over 96 weken
over 96 weken
EDSS (Uitgebreide Disability Status Scale)
Tijdsspanne: over 96 weken
over 96 weken
Kwaliteit van leven schalen (Euroqol)
Tijdsspanne: over 96 weken
over 96 weken
Incidentie van cerebrale inflammatoire laesies
Tijdsspanne: over 96 weken
over 96 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MT-2-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo's

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Philippines

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren