Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat a MIN-102 (IMP) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére férfi AMN-betegeknél. (Advance)

2023. november 28. frissítette: Minoryx Therapeutics, S.L.

Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos, multinacionális, többközpontú vizsgálat nyílt kezelési kiterjesztéssel a MIN-102 (IMP) hatásának felmérésére az adrenomieloneuropathia progressziójára X-hez kötött adrenoleukodystrophiában szenvedő férfi betegeknél

Ez egy II/III. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú, két párhuzamos csoportos vizsgálat az X-hez kötött adrenoleukodystrophia (X-ALD) AMN fenotípusában szenvedő férfi betegeken a MIN hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére. -102 kezelés. A vizsgálati helyszínek az adrenoleukodystrophia (ALD) kezelésében tapasztalt szakorvosi beutaló központokból állnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

105

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Academish Medisch Centrum
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Németország
      • Leipzig, Németország
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és 18-65 év közötti.
  • Emelkedett VLCFA és genetikai vizsgálatok alapján X-hez kötött adrenoleukodystrophiával (X-ALD) diagnosztizáltak.
  • A gerincvelő érintettségének klinikai bizonyítékai.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen más krónikus neurológiai betegség, amely görcsös paraplegia jeleit mutatja, mint például az örökletes spasticus paraplegia, sclerosis multiplex stb.
  • Gyulladásos (Gd-t fokozó) MRI-léziók jelenléte vagy a felvételi kritériumokban említetteken kívüli bármilyen rendellenesség.
  • Ismert 1-es vagy 2-es típusú cukorbetegség.
  • Pioglitazon vagy bármely más tiazolidindion ismert intoleranciája.
  • Honokiolt, pioglitazont vagy más tiazolidindiont szed vagy szedett a szűrést megelőző 6 hónapon belül.
  • Korábbi csontvelő-transzplantáció.
  • Korábbi vagy jelenlegi rák előfordulása (a kezelt bazálissejtes karcinómán kívül).
  • Pangásos szívelégtelenség korábbi vagy jelenlegi kórtörténete.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebók
Placebo
Aktív összehasonlító: Aktív
Drog: MIN-102
MIN-102 kezelés

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A MIN-102 hatékonyságának értékelése az adrenomieloneuropathia (AMN) progressziójában férfi betegeknél, motoros funkcióteszttel meghatározva.
Időkeret: 96 hét alatt
96 hét alatt

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A MIN-102 hatékonyságának értékelése a betegek által bejelentett eredmények szempontjából.
Időkeret: 96 hét alatt
96 hét alatt
SSPROM (progresszív myelopathia súlyossági pontrendszere)
Időkeret: 96 hét alatt
96 hét alatt
EDSS (Expanded Disability Status Scale)
Időkeret: 96 hét alatt
96 hét alatt
Életminőség mérleg (Euroqol)
Időkeret: 96 hét alatt
96 hét alatt
Az agyi gyulladásos elváltozások előfordulása
Időkeret: 96 hét alatt
96 hét alatt

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 8.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. június 25.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 26.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 28.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MT-2-01

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Placebók

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel