Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​MIN-102 (IMP) hos mandlige AMN-patienter. (Advance)

17. marts 2025 opdateret af: Minoryx Therapeutics, S.L.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multinationalt, multicenterstudie med åben-label behandlingsudvidelse for at vurdere effekten af ​​MIN-102 (IMP) på progressionen af ​​adrenomyeloneuropati hos mandlige patienter med X-bundet adrenoleukodystrofi

Dette er et fase II/III, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter, to parallelle gruppe-studie i mandlige patienter med AMN-fænotypen X-linked adrenoleukodystrophy (X-ALD) for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​MIN -102 behandling. Studiesteder vil bestå af specialiserede henvisningscentre med erfaring i behandling af adrenoleukodystrofi (ALD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

105

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Academish Medisch Centrum
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand og mellem 18-65 år.
  • Diagnosticeret med X-linked adrenoleukodystrophy (X-ALD) baseret på forhøjet VLCFA og genetisk testning.
  • Klinisk bevis på rygmarvsinvolvering.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver anden kronisk neurologisk sygdom med tegn på spastisk paraplegi, såsom arvelig spastisk paraplegi, multipel sklerose osv.
  • Tilstedeværelse af inflammatoriske (Gd-forstærkende) MR-læsioner eller andre abnormiteter end dem, der er nævnt i inklusionskriterierne.
  • Kendt type 1 eller type 2 diabetes.
  • Kendt intolerance over for pioglitazon eller enhver anden thiazolidindion.
  • Tager eller har taget honokiol, pioglitazon eller andre thiazolidindioner inden for 6 måneder før screening.
  • Tidligere knoglemarvstransplantation.
  • Tidligere eller nuværende historie med kræft (bortset fra behandlet basalcellekarcinom).
  • Tidligere eller nuværende historie med kongestiv hjertesvigt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebos
Placebo
Aktiv komparator: Aktiv
Medicin: MIN-102
MIN-102 behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At evaluere effektiviteten af ​​MIN-102 på progressionen af ​​adrenomyeloneuropati (AMN) hos mandlige patienter som bestemt ved en motorisk funktionstest.
Tidsramme: på 96 uger
på 96 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At evaluere effektiviteten af ​​MIN-102 i forhold til patientrapporterede resultater.
Tidsramme: på 96 uger
på 96 uger
SSPROM (Severity Score System for Progressive Myelopati)
Tidsramme: på 96 uger
på 96 uger
EDSS (Expanded Disability Status Scale)
Tidsramme: på 96 uger
på 96 uger
Livskvalitetsskalaer (Euroqol)
Tidsramme: på 96 uger
på 96 uger
Forekomst af cerebrale inflammatoriske læsioner
Tidsramme: på 96 uger
på 96 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

6. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

27. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT-2-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebos

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner