Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus MIN-102:n (IMP) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi AMN-miespotilailla. (Advance)

maanantai 17. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Minoryx Therapeutics, S.L.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikansallinen, monikeskustutkimus, jossa on avoin hoitolaajennus, jotta voidaan arvioida MIN-102:n (IMP) vaikutusta adrenomyeloneuropatian etenemiseen miespotilailla, joilla on X-kytketty adrenoleukodystrofia

Tämä on vaiheen II/III, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, kahdessa rinnakkaisryhmässä, miespotilailla, joilla on AMN-fenotyyppi X-kytketty adrenoleukodystrofia (X-ALD) MIN-hoidon tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi. -102 hoitoa. Tutkimuspaikat koostuvat erikoistuneista lähetekeskuksista, joilla on kokemusta adrenoleukodystrofian (ALD) hoidosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

105

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Academish Medisch Centrum
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere
  • Saksa
      • Leipzig, Saksa
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies ja 18-65-vuotiaat.
  • Diagnosoitu X-kytketty adrenoleukodystrofia (X-ALD) kohonneen VLCFA:n ja geenitestien perusteella.
  • Kliiniset todisteet selkäytimen osallistumisesta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa muu krooninen neurologinen sairaus, jossa on spastisen paraplegian merkkejä, kuten perinnöllinen spastinen paraplegia, multippeliskleroosi jne.
  • Tulehduksellisia (Gd:tä tehostavia) MRI-vaurioita tai muita poikkeavuuksia kuin sisällyttämiskriteereissä mainitut.
  • Tunnettu tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes.
  • Tunnettu intoleranssi pioglitatsonille tai muille tiatsolidiinidioneille.
  • Otat tai olet käyttänyt honokiolia, pioglitatsonia tai muita tiatsolidiinidioneja 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  • Aiempi luuytimensiirto.
  • Aiempi tai nykyinen syöpähistoria (muu kuin hoidettu tyvisolusyöpä).
  • Aiempi tai nykyinen kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan historia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Placebot
Plasebo
Active Comparator: Aktiivinen
Lääke: MIN-102
MIN-102 hoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida MIN-102:n tehoa adrenomyeloneuropatian (AMN) etenemiseen miespotilailla motorisen toimintatestin perusteella.
Aikaikkuna: 96 viikossa
96 viikossa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida MIN-102:n tehokkuutta potilaiden raportoimien tulosten perusteella.
Aikaikkuna: 96 viikossa
96 viikossa
SSPROM (progressiivisen myelopatian vakavuuspistejärjestelmä)
Aikaikkuna: 96 viikossa
96 viikossa
EDSS (Expanded Disability Status Scale)
Aikaikkuna: 96 viikossa
96 viikossa
Elämänlaatuasteikot (Euroqol)
Aikaikkuna: 96 viikossa
96 viikossa
Aivojen tulehdusvaurioiden esiintyvyys
Aikaikkuna: 96 viikossa
96 viikossa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Minoryx Therapeutics, S.L.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 8. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 6. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 27. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MT-2-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Adrenoleukodystrofia

Kliiniset tutkimukset Placebot

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa