Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til MIN-102 (IMP) hos mannlige AMN-pasienter. (Advance)

17. mars 2025 oppdatert av: Minoryx Therapeutics, S.L.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multinasjonal, multisenterstudie med åpen behandlingsforlengelse for å vurdere effekten av MIN-102 (IMP) på progresjonen av adrenomyeloneuropati hos mannlige pasienter med X-koblet adrenoleukodystrofi

Dette er en fase II/III, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie med to parallelle grupper på mannlige pasienter med AMN-fenotypen X-koblet adrenoleukodystrofi (X-ALD) for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til MIN -102 behandling. Studiestedene vil bestå av spesialiserte henvisningssentre med erfaring i behandling av adrenoleukodystrofi (ALD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

105

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Academish Medisch Centrum
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann og mellom 18-65 år.
  • Diagnostisert med X-koblet adrenoleukodystrofi (X-ALD) basert på forhøyet VLCFA og genetisk testing.
  • Klinisk bevis på involvering av ryggmargen.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver annen kronisk nevrologisk sykdom med tegn på spastisk paraplegi, slik som arvelig spastisk paraplegi, multippel sklerose, etc.
  • Tilstedeværelse av inflammatoriske (Gd-forsterkende) MR-lesjoner eller andre abnormiteter enn de som er nevnt i inklusjonskriteriene.
  • Kjent diabetes type 1 eller type 2.
  • Kjent intoleranse overfor pioglitazon eller andre tiazolidindioner.
  • Tar eller har tatt honokiol, pioglitazon eller andre tiazolidindioner innen 6 måneder før screening.
  • Tidligere benmargstransplantasjon.
  • Tidligere eller nåværende historie med kreft (annet enn behandlet basalcellekarsinom).
  • Tidligere eller nåværende historie med kongestiv hjertesvikt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo
Aktiv komparator: Aktiv
Legemiddel: MIN-102
MIN-102 behandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å evaluere effekten av MIN-102 på progresjon av adrenomyeloneuropati (AMN) hos mannlige pasienter som bestemt ved en motorisk funksjonstest.
Tidsramme: på 96 uker
på 96 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å evaluere effekten av MIN-102 når det gjelder pasientrapporterte resultater.
Tidsramme: på 96 uker
på 96 uker
SSPROM (Severity Score System for Progressive Myelopathy)
Tidsramme: på 96 uker
på 96 uker
EDSS (Expanded Disability Status Scale)
Tidsramme: på 96 uker
på 96 uker
Livskvalitetsskalaer (Euroqol)
Tidsramme: på 96 uker
på 96 uker
Forekomst av cerebrale inflammatoriske lesjoner
Tidsramme: på 96 uker
på 96 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

25. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

6. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

27. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MT-2-01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Rwanda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere