Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av MIN-102 (IMP) hos manliga AMN-patienter. (Advance)

17 mars 2025 uppdaterad av: Minoryx Therapeutics, S.L.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multinationell, multicenterstudie med öppen behandlingsförlängning för att bedöma effekten av MIN-102 (IMP) på utvecklingen av adrenomyeloneuropati hos manliga patienter med X-kopplad adrenoleukodystrofi

Detta är en fas II/III, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie med två parallella grupper på manliga patienter med AMN-fenotypen X-länkad adrenoleukodystrofi (X-ALD) för att bedöma effektiviteten och säkerheten av MIN -102 behandling. Studieplatser kommer att bestå av specialiserade remisscenter med erfarenhet av hantering av adrenoleukodystrofi (ALD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

105

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere
  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Academish Medisch Centrum
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man och mellan 18-65 år.
  • Diagnostiserats med X-länkad adrenoleukodystrofi (X-ALD) baserat på förhöjd VLCFA och genetisk testning.
  • Kliniska bevis på ryggmärgspåverkan.

Exklusions kriterier:

  • Alla andra kroniska neurologiska sjukdomar med tecken på spastisk paraplegi, såsom ärftlig spastisk paraplegi, multipel skleros, etc.
  • Förekomst av inflammatoriska (Gd-förstärkande) MRI-lesioner eller någon annan abnormitet än de som nämns i inklusionskriterierna.
  • Känd diabetes typ 1 eller typ 2.
  • Känd intolerans mot pioglitazon eller någon annan tiazolidindion.
  • Att ta eller ha tagit honokiol, pioglitazon eller andra tiazolidindioner inom 6 månader före screening.
  • Tidigare benmärgstransplantation.
  • Tidigare eller aktuell historia av cancer (annat än behandlat basalcellscancer).
  • Tidigare eller nuvarande historia av kronisk hjärtsvikt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo
Aktiv komparator: Aktiva
Läkemedel: MIN-102
MIN-102 behandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att utvärdera effekten av MIN-102 på progressionen av adrenomyeloneuropati (AMN) hos manliga patienter, bestämt genom ett motoriskt funktionstest.
Tidsram: på 96 veckor
på 96 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att utvärdera effekten av MIN-102 i termer av patientrapporterade resultat.
Tidsram: på 96 veckor
på 96 veckor
SSPROM (Severity Score System for Progressive Myelopathy)
Tidsram: på 96 veckor
på 96 veckor
EDSS (Expanded Disability Status Scale)
Tidsram: på 96 veckor
på 96 veckor
Livskvalitetsskalor (Euroqol)
Tidsram: på 96 veckor
på 96 veckor
Förekomst av cerebrala inflammatoriska lesioner
Tidsram: på 96 veckor
på 96 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 december 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

25 juni 2021

Avslutad studie (Faktisk)

6 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2017

Första postat (Faktisk)

27 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MT-2-01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera