Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности MIN-102 (IMP) у пациентов мужского пола с AMN. (Advance)

17 марта 2025 г. обновлено: Minoryx Therapeutics, S.L.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многонациональное, многоцентровое исследование с открытым расширением лечения для оценки влияния MIN-102 (IMP) на прогрессирование адреномиелоневропатии у пациентов мужского пола с Х-сцепленной адренолейкодистрофией

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование фазы II/III с двумя параллельными группами у пациентов мужского пола с фенотипом AMN Х-сцепленной адренолейкодистрофии (X-ALD) для оценки эффективности и безопасности МИН. -102 лечение. Исследовательские центры будут состоять из специализированных справочных центров, имеющих опыт лечения адренолейкодистрофии (ALD).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

105

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Германия
      • Leipzig, Германия
        • Universitat Leipzig Klinik and Poliklinik für Neurologie
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Италия
      • Milano, Италия
        • Instituto Neurologico Carlo Besta
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Academish Medisch Centrum
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • National hospital for Neurology and Neurosurgery Charles Dent Metabolic Unit)
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Hospital de la Pitie-Salpetriere

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина в возрасте от 18 до 65 лет.
  • Диагноз: Х-сцепленная адренолейкодистрофия (X-ALD) на основании повышенного содержания ЖКОДЦ и генетического тестирования.
  • Клинические признаки поражения спинного мозга.

Критерий исключения:

  • Любое другое хроническое неврологическое заболевание с признаками спастической параплегии, например наследственная спастическая параплегия, рассеянный склероз и др.
  • Наличие воспалительных (усиленных Gd) очагов МРТ или любых аномалий, кроме тех, которые указаны в критериях включения.
  • Известный диабет 1 или 2 типа.
  • Известная непереносимость пиоглитазона или любого другого тиазолидиндиона.
  • Прием или прием хонокиола, пиоглитазона или других тиазолидиндионов в течение 6 месяцев до скрининга.
  • Предыдущая трансплантация костного мозга.
  • Предыдущая или текущая история рака (кроме базально-клеточной карциномы).
  • Предыдущая или текущая история застойной сердечной недостаточности.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Активный компаратор: Активный
Лекарство: МИН-102
Лечение МИН-102

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить эффективность MIN-102 в отношении прогрессирования адреномиелонейропатии (AMN) у пациентов мужского пола, определяемую тестом двигательной функции.
Временное ограничение: через 96 недель
через 96 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить эффективность MIN-102 с точки зрения исходов, о которых сообщают пациенты.
Временное ограничение: через 96 недель
через 96 недель
SSPROM (система оценки тяжести прогрессирующей миелопатии)
Временное ограничение: через 96 недель
через 96 недель
EDSS (Расширенная шкала статуса инвалидности)
Временное ограничение: через 96 недель
через 96 недель
Шкалы качества жизни (Euroqol)
Временное ограничение: через 96 недель
через 96 недель
Частота воспалительных поражений головного мозга
Временное ограничение: через 96 недель
через 96 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Minoryx Therapeutics, S.L.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 декабря 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 июня 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

6 марта 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 марта 2025 г.

Последняя проверка

1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MT-2-01

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uganda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться