(-)- エピカテキン ベッカー型筋ジストロフィー
2021年11月22日 更新者：Craig McDonald, MD
UCD0115B: ベッカー型筋ジストロフィーにおけるミトコンドリア機能、筋力および骨格筋運動反応を改善するための精製エピカテキンの非盲検延長試験
これは、以前の試験に参加したベッカー型筋ジストロフィー患者を対象とした最初の概念実証試験 (UCD0113) の 48 週間の非盲検延長試験です。
この単一施設の研究では、精製された栄養抽出物 (-)-エピカテキン 100mg/日を 8 週間経口投与される最大 10 人の成人が登録されます。
スクリーニング訪問後、参加者はすべての選択基準を満たしていれば研究に登録されます。
それらは、スクリーニング、ベースライン、および4、8、12、24、16、および48週目に評価されます。
研究の成功の主な基準は、サンプルサイズ 30 人のフェーズ II B 研究で十分な検出力を可能にする応答の大きさをもたらす、1 つ以上の生物学的または強度およびパフォーマンス結果の測定値の存在です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- UCD0113 BMD エピカテキンのパイロット研究への事前参加
- 男
- 年齢 18歳～70歳
- 日常の身体活動量が平均的から少ない
- 補助具なしで 75 メートルの歩行が可能
- BMD の診断は、以下の少なくとも 1 つによって確認されます。
- 部分的なジストロフィン欠乏を示すジストロフィン免疫蛍光および/または免疫ブロット、および典型的なBMDと一致する臨床像、または
- 遺伝子欠失は、ジストロフィン遺伝子の検査で陽性 (1 つ以上のエクソンが欠落している) であり、読み取りフレームは「インフレーム」として予測でき、臨床像は典型的な BMD と一致する、または
- 完全なジストロフィン遺伝子配列決定 (点突然変異、重複、または終止コドン突然変異をもたらすその他の突然変異) を示す完全なジストロフィン遺伝子配列決定は、BMD の典型的な臨床像を伴う、BMD と確実に関連する可能性がある、または
- -兄弟または母方の叔父で上記の基準の1つによって確認されたBMDの陽性の家族歴、およびBMDに典型的な臨床像。
- 正常範囲内の血液プロファイル
- 正常範囲内のベースライン実験室安全化学プロファイル
- 試験参加中に運動療法を変更する予定はない
- 骨格筋力または機能的可動性を維持または改善する目的で摂取された栄養、ハーブ、および抗酸化サプリメントは、スクリーニングの少なくとも2週間前に中止されました（毎日のマルチビタミンの使用は許容されます）.
除外基準:
- -現在、別の治療臨床試験に登録されています。
- -重大な付随疾患の病歴または腎機能または肝機能の重大な障害。
- -定期的な毎日のアスピリンまたは抗血小板効果のある他の薬物の使用 治験薬の初回投与から3週間以内。
- 激しい運動への定期的な参加。
- 駆出率を伴う症候性心不全
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：処理
(-)-エピカテキン 50mg 1日2回（1日合計100mg）
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血漿フォリスタチン
時間枠：48週間
|
血中バイオマーカー濃度
|
48週間
|
|
血漿ミオスタチン
時間枠：48週間
|
血中バイオマーカー濃度
|
48週間
|
|
プラズマ硝酸塩/ SNO
時間枠：48週間
|
血中バイオマーカー濃度
|
48週間
|
|
血漿BNP
時間枠：48週間
|
血中バイオマーカー濃度
|
48週間
|
|
血漿クレアチンキナーゼ
時間枠：48週間
|
血中バイオマーカー濃度
|
48週間
|
|
プラズマ MMP-9
時間枠：48週間
|
血中バイオマーカー濃度
|
48週間
|
|
血漿 TNF-α
時間枠：48週間
|
血中バイオマーカー濃度
|
48週間
|
|
血漿 TGF-ベータ
時間枠：48週間
|
血中バイオマーカー濃度
|
48週間
|
|
血漿フォリスタチン：ミオステイン比
時間枠：48週間
|
血漿ミオスタチンに対する血漿フォリスタチンの比率
|
48週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
リカンベント サイクル エルゴメーターを使用した段階的な運動テスト
時間枠：ベースラインおよび 2 分間隔
|
血中乳酸測定
|
ベースラインおよび 2 分間隔
|
|
6分間歩行テスト
時間枠：48週間
|
記録される測定値には、25 メートルのスプリットタイムと総移動距離が含まれます。
|
48週間
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
探索的プロテオミクス
時間枠：48週間
|
プロテオミクス分析のための血漿サンプルの収集。
|
48週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年11月1日
一次修了 (実際)
2017年11月1日
研究の完了 (実際)
2017年12月1日
試験登録日
最初に提出
2016年11月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年7月28日
最初の投稿 (実際)
2017年8月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年11月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年11月22日
最終確認日
2021年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 767161
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。