(-)- 表儿茶素 Becker 肌营养不良症
2021年11月22日 更新者：Craig McDonald, MD
UCD0115B：纯化表儿茶素改善贝克尔肌营养不良症线粒体功能、强度和骨骼肌运动反应的开放标签扩展研究
这是我们最初的概念验证研究 (UCD0113) 的 48 周开放标签扩展，研究对象是参与早期试验的贝克尔肌营养不良症患者。
这项单中心研究将招募多达 10 名成人，他们将接受纯化的营养提取物 (-)-表儿茶素 100 毫克/天口服，为期 8 周。
筛选访问后，如果参与者符合所有纳入标准，他们将被纳入研究。
他们将在筛选、基线和第 4、8、12、24、16 和 48 周时接受评估。
研究成功的主要标准将是存在一种或多种生物或强度和性能结果测量，这些测量产生的响应幅度允许在样本量为 30 人的 II B 期研究中具有足够的功效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 先前参与 UCD0113 BMD 表儿茶素试点研究
- 男性
- 年龄 18 岁至 70 岁
- 平均到低的每日体力活动
- 能够在没有辅助设备的情况下行走 75 米
- 至少通过以下一项证实 BMD 的诊断：
- 抗肌萎缩蛋白免疫荧光和/或免疫印迹显示部分抗肌萎缩蛋白缺乏，临床表现与典型 BMD 一致，或
- 基因缺失检测抗肌萎缩蛋白基因呈阳性（缺失一个或多个外显子），其中阅读框可预测为“框内”，临床表现与典型 BMD 一致，或
- 完整的抗肌萎缩蛋白基因测序显示可能与 BMD 明确相关的改变（点突变、重复或其他导致终止密码子突变的突变），具有典型的 BMD 临床表现，或
- BMD 的阳性家族史由兄弟姐妹或舅舅中的上述标准之一证实，并且具有典型的 BMD 临床表现。
- 正常范围内的血液学特征
- 正常范围内的基线实验室安全化学概况
- 参与研究期间没有改变运动方案的计划
- 为维持或改善骨骼肌强度或功能活动性而服用的营养、草药和抗氧化剂补充剂已在筛选前至少 2 周停止服用（每日服用复合维生素是可接受的）。
排除标准：
- 目前正在参加另一项治疗临床试验。
- 有重大伴随疾病或肾功能或肝功能显着受损的病史。
- 在研究药物首次给药后的 3 周内，每天定期使用阿司匹林或其他具有抗血小板作用的药物。
- 经常参加剧烈运动。
- 有心脏射血分数的症状性心力衰竭
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗
(-)-表儿茶素 50mg，每天两次（每天总剂量 100mg）
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血浆卵泡抑素
大体时间：48周
|
血液生物标志物浓度
|
48周
|
|
血浆肌生长抑制素
大体时间：48周
|
血液生物标志物浓度
|
48周
|
|
血浆硝酸盐/ SNO
大体时间：48周
|
血液生物标志物浓度
|
48周
|
|
血浆脑钠肽
大体时间：48周
|
血液生物标志物浓度
|
48周
|
|
血浆肌酸激酶
大体时间：48周
|
血液生物标志物浓度
|
48周
|
|
血浆 MMP-9
大体时间：48周
|
血液生物标志物浓度
|
48周
|
|
血浆肿瘤坏死因子-α
大体时间：48周
|
血液生物标志物浓度
|
48周
|
|
血浆 TGF-β
大体时间：48周
|
血液生物标志物浓度
|
48周
|
|
血浆卵泡抑素:肌生成抑素比率
大体时间：48周
|
血浆卵泡抑素与血浆肌生成抑制素的比值
|
48周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
使用卧式自行车测力计进行分级运动测试
大体时间：基线和 2 分钟间隔
|
血乳酸测量
|
基线和 2 分钟间隔
|
|
6 分钟步行测试
大体时间：48周
|
记录的测量值将包括 25 米分段时间和总行驶距离。
|
48周
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
探索性蛋白质组学
大体时间：48周
|
收集用于蛋白质组学分析的血浆样本。
|
48周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年11月1日
初级完成 (实际的)
2017年11月1日
研究完成 (实际的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2016年11月7日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月28日
首次发布 (实际的)
2017年8月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年11月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年11月22日
最后验证
2021年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
贝克尔肌营养不良症的临床试验
-
University of Malaga完全的
-
Italfarmaco完全的Duchenne 和 Becker 肌营养不良症 | 真性红细胞增多症加拿大
-
InCor Heart InstituteUniversity of Sao Paulo; Federal University of Minas Gerais完全的心肌纤维化 | 肌肉萎缩症
-
Boston Children's HospitalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)招聘中
-
International Centre for Diarrhoeal Disease Research...University of California, Berkeley; University of Maryland; Harvard University完全的开发 Becker-DeGroot-Marsckek (BDM) 拍卖的新组版本，以衡量复合成员为共享硬件支付的意愿。 | 开发一种新的调查工具来测量洗手和水处理的行为决定因素，如厌恶和羞耻或社会压力。 | 确定测量洗手和水处理行为的新方法。 | 比较基于厌恶和羞耻的干预措施与标准公共卫生干预措施的有效性。孟加拉国
-
Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)邀请报名肥厚性心肌病 (HCM) | 长 QT 综合征 (LQTS) | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 (CPVT) | 遗传性心律失常 | Brugada 综合征 (BrS) | 早期复极综合症 (ERS) | 致心律失常性心肌病（AC、ARVD/C） | 扩张型心肌病 (DCM) | 肌肉萎缩症（Duchenne、Becker、强直性肌营养不良） | 正常控制对象美国