Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

(-)- Epikatechinowa dystrofia mięśniowa Beckera

22 listopada 2021 zaktualizowane przez: Craig McDonald, MD

UCD0115B: Otwarte badanie rozszerzone oczyszczonej epikatechiny w celu poprawy funkcji mitochondriów, siły i reakcji mięśni szkieletowych na ćwiczenia w dystrofii mięśniowej Beckera

Jest to 48-tygodniowe otwarte rozszerzenie naszego wstępnego badania potwierdzającego słuszność koncepcji (UCD0113) u pacjentów z dystrofią mięśniową Beckera, którzy uczestniczyli we wcześniejszym badaniu. To jednoośrodkowe badanie obejmie do 10 osób dorosłych, które będą otrzymywać doustnie oczyszczony ekstrakt odżywczy (-)-epikatechiny w dawce 100 mg dziennie przez 8 tygodni. Po wizytach przesiewowych uczestnicy zostaną włączeni do badania, jeśli spełnią wszystkie kryteria włączenia. Zostaną one ocenione podczas badania przesiewowego, na początku badania oraz w 4, 8, 12, 24, 16 i 48 tygodniu. Głównym kryterium sukcesu badania będzie obecność jednego lub więcej miar wyniku biologicznego lub siły i wydajności, które dają wielkość odpowiedzi pozwalającą na uzyskanie wystarczającej mocy w badaniu fazy II B z próbą o wielkości 30 osób.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wcześniejszy udział w badaniu pilotażowym epikatechiny BMD UCD0113
  • Męski
  • Wiek od 18 lat do 70 lat
  • Średnia lub niska dzienna aktywność fizyczna
  • Możliwość poruszania się przez 75 metrów bez urządzeń wspomagających
  • Rozpoznanie BMD potwierdzone przez co najmniej jedno z poniższych:
  • Immunofluorescencja dystrofiny i/lub immunoblot wykazujące częściowy niedobór dystrofiny i obraz kliniczny zgodny z typową BMD lub
  • Pozytywny wynik testu delecji genu (brak jednego lub więcej eksonów) genu dystrofiny, gdzie ramkę odczytu można przewidzieć jako „w ramce”, a obraz kliniczny zgodny z typowym BMD lub
  • Pełne sekwencjonowanie genu dystrofiny wykazujące zmianę (mutacja punktowa, duplikacja lub inna mutacja powodująca mutację kodonu stop), która może być jednoznacznie związana z BMD, z typowym obrazem klinicznym BMD lub
  • Dodatni wywiad rodzinny w kierunku BMD potwierdzony jednym z powyższych kryteriów u rodzeństwa lub wujka ze strony matki oraz obraz kliniczny typowy dla BMD.
  • Profil hematologiczny w granicach normy
  • Wyjściowy profil chemii bezpieczeństwa laboratorium w normalnym zakresie
  • Brak planów zmiany schematu ćwiczeń podczas udziału w badaniu
  • Suplementy odżywcze, ziołowe i przeciwutleniające przyjmowane w celu utrzymania lub poprawy siły mięśni szkieletowych lub mobilności funkcjonalnej zostały przerwane co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym (dopuszczalne jest codzienne stosowanie multiwitamin).

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie zakwalifikowany do innego badania klinicznego dotyczącego leczenia.
  • Znaczące współistniejące choroby w wywiadzie lub znaczne upośledzenie czynności nerek lub wątroby.
  • Regularne codzienne przyjmowanie aspiryny lub innego leku o działaniu przeciwpłytkowym w ciągu 3 tygodni od podania pierwszej dawki badanego leku.
  • Regularne uczestnictwo w energicznych ćwiczeniach.
  • Objawowa niewydolność serca z frakcją wyrzutową serca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
(-)-epikatechina 50mg dwa razy dziennie (całkowita dawka 100mg dziennie)
Lek: (-)-Epikatechina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Folistatyna w osoczu
Ramy czasowe: 48 tygodni
stężenie biomarkera we krwi
48 tygodni
Miostatyna osocza
Ramy czasowe: 48 tygodni
stężenie biomarkera we krwi
48 tygodni
Azotany osocza / SNO
Ramy czasowe: 48 tygodni
stężenie biomarkera we krwi
48 tygodni
Osocze BNP
Ramy czasowe: 48 tygodni
stężenie biomarkera we krwi
48 tygodni
Kinaza kreatynowa w osoczu
Ramy czasowe: 48 tygodni
stężenie biomarkera we krwi
48 tygodni
Plazma MMP-9
Ramy czasowe: 48 tygodni
stężenie biomarkera we krwi
48 tygodni
Osocze TNF-alfa
Ramy czasowe: 48 tygodni
stężenie biomarkera we krwi
48 tygodni
Osocze TGF-beta
Ramy czasowe: 48 tygodni
stężenie biomarkera we krwi
48 tygodni
Folistatyna w osoczu: Stosunek miostain
Ramy czasowe: 48 tygodni
Stosunek folistatyny w osoczu do miostatyny w osoczu
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stopniowany test wysiłkowy przy użyciu Ergometru leżącego
Ramy czasowe: linii bazowej i w odstępach 2-minutowych
mierzony mleczan we krwi
linii bazowej i w odstępach 2-minutowych
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zarejestrowane pomiary będą obejmować międzyczasy na 25 metrach i całkowity przebyty dystans.
48 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjna proteomika
Ramy czasowe: 48 tygodni
Pobieranie próbek osocza do analizy proteomicznej.
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Craig McDonald, MD

Współpracownicy

Cardero Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 767161

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Beckera

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj