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(-)- Distrofia muscolare epicatechina Becker

22 novembre 2021 aggiornato da: Craig McDonald, MD

UCD0115B: uno studio di estensione in aperto sull'epicatechina purificata per migliorare la funzione mitocondriale, la forza e la risposta all'esercizio del muscolo scheletrico nella distrofia muscolare di Becker

Questa è un'estensione in aperto di 48 settimane del nostro studio proof-of-concept iniziale (UCD0113) in pazienti con distrofia muscolare di Becker che hanno partecipato allo studio precedente. Questo studio a centro singolo arruolerà fino a 10 adulti che riceveranno l'estratto nutrizionale purificato (-)-epicatechina 100 mg/giorno per via orale per 8 settimane. Dopo le visite di screening, i partecipanti verranno arruolati nello studio se soddisfano tutti i criteri di inclusione. Saranno valutati allo screening, al basale e alle settimane 4, 8, 12, 24, 16 e 48. Il criterio principale per il successo dello studio sarà la presenza di una o più misure di esito biologico o di forza e prestazioni che producano un'ampiezza di risposta che consenta una potenza sufficiente in uno studio di fase II B con una dimensione del campione di 30 individui.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Precedente partecipazione allo studio pilota di epicatechina BMD UCD0113
  • Maschio
  • Età da 18 anni a 70 anni
  • Attività fisica giornaliera da media a bassa
  • Capacità di deambulare per 75 metri senza ausili
  • Diagnosi di BMD confermata da almeno uno dei seguenti:
  • Immunofluorescenza della distrofina e/o immunoblot che mostrano un deficit parziale di distrofina e un quadro clinico coerente con la BMD tipica, o
  • Le delezioni geniche risultano positive (mancano uno o più esoni) del gene della distrofina, dove il frame di lettura può essere previsto come "in-frame" e il quadro clinico è coerente con la BMD tipica, o
  • Sequenziamento completo del gene della distrofina che mostra un'alterazione (mutazione puntiforme, duplicazione o altra mutazione risultante in una mutazione del codone di stop) che può essere sicuramente associata alla BMD, con un quadro clinico tipico della BMD, o
  • Storia familiare positiva di BMD confermata da uno dei criteri sopra elencati in un fratello o zio materno e quadro clinico tipico di BMD.
  • Profilo ematologico nella norma
  • Profilo chimico di sicurezza del laboratorio al basale entro il range normale
  • Nessun piano per modificare il regime di esercizio durante la partecipazione allo studio
  • Gli integratori nutrizionali, erboristici e antiossidanti assunti con l'intento di mantenere o migliorare la forza muscolare scheletrica o la mobilità funzionale sono stati interrotti almeno 2 settimane prima dello screening (l'uso quotidiano di multivitaminici è accettabile).

Criteri di esclusione:

  • Attualmente arruolato in un altro studio clinico di trattamento.
  • Storia di malattia concomitante significativa o compromissione significativa della funzione renale o epatica.
  • Uso quotidiano regolare di aspirina o altri farmaci con effetti antipiastrinici entro 3 settimane dalla prima dose del farmaco in studio.
  • Partecipazione regolare a esercizi vigorosi.
  • Scompenso cardiaco sintomatico con frazione di eiezione cardiaca

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
(-)-epicatechina 50 mg due volte al giorno (dose totale di 100 mg al giorno)
Droga: (-)- Epicatechina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Follistatina plasmatica
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
Miostatina plasmatica
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
Nitrati plasmatici/ SNO
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
BNP plasmatico
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
Creatina chinasi plasmatica
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
MMP-9 al plasma
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
TNF-alfa plasmatico
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
Plasma TGF-Beta
Lasso di tempo: 48 settimane
concentrazione di biomarcatori nel sangue
48 settimane
Follistatina plasmatica: Rapporto miostania
Lasso di tempo: 48 settimane
Rapporto tra follistatina plasmatica e miostatina plasmatica
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di esercizio graduato utilizzando un cicloergometro reclinato
Lasso di tempo: basale e a intervalli di 2 minuti
misurato il lattato nel sangue
basale e a intervalli di 2 minuti
Test di camminata di 6 minuti
Lasso di tempo: 48 settimane
Le misurazioni registrate includeranno i tempi parziali di 25 metri e la distanza totale percorsa.
48 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proteomica esplorativa
Lasso di tempo: 48 settimane
Raccolta di campioni di plasma per analisi di proteomica.
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Craig McDonald, MD

Collaboratori

Cardero Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

2 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 767161

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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